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多发性骨髓瘤中的白消安和美法仑调理

2013年8月15日 更新者：Je-Jung Lee、Chonnam National University Hospital

一项 2 期、开放标签、前瞻性、多中心研究，以评估静脉注射白消安和美法仑作为接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者的调理方案的疗效

本研究的目的是确定静脉注射白消安和美法仑作为预处理方案是否能有效治疗接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤。

研究概览

地位

未知

条件

干预/治疗

详细说明

标题

  • 一项 2 期、开放标签、前瞻性、多中心研究，旨在评估静脉注射白消安和美法仑作为接受自体干细胞移植 (ASCT) 的多发性骨髓瘤 (MM) 患者预处理方案的疗效

首席研究员

  • Je-Jung Lee（全南大学和顺医院）

共同研究者

  • Hyeon Seok Eom（国家癌症中心）
  • Kihyun Kim（三星医疗中心）
  • Chang Ki Min (首尔圣母医院)
  • Soo Jung Kim（塞弗伦斯医院）
  • Sung Soo Yoon（首尔国立大学医院）
  • Jae Hoon Lee（嘉泉大学吉医院）
  • Yeung-Chul Mun（梨花女子大学木洞医院）

期间

  • 2年

学习阶段

  • 二期

病人

  • 接受自体干细胞移植的多发性骨髓瘤患者

目标（终点）

  • 主要目标：

    1. ASCT 后长达 2 个月的治疗反应
    2. 预处理方案的安全性和毒性（3 级或更严重毒性的频率）

  • 次要目标：

    1. 无进展生存期 (PFS)
    2. 总生存期（OS）

患者总数

  • 最初的 105 名可评估患者
  • 新诊断MM患者接受200mg/m2美法仑预处理化疗后ASCT的完全缓解率（CR）约为26%，新诊断MM患者接受白消安和美法仑预处理化疗后进行ASCT的完全缓解率约为40%。 如果白消安和美法仑预处理化疗联合 ASCT 的 CR 率超过 40%，则该组合将被接受为可能值得在 III 期试验中进行研究的主动预处理方案。 但是，如果该方案的CR率低于26%，则与200mg/m2美法仑预处理化疗相比没有优势。 基于上述假设，本试验采用西蒙最优两阶段试验程序设计。 假设感兴趣的目标水平，p1=0.4， 和较低的活动水平，p0=0.26 和下降率 0.1。 最初将累积 44 名患者。 如果观察到 13 或更多的 CR 率，则继续试验。 计划累计 105 名患者，如果总共 35 名或更多患者被评估为 CR，白消安和美法仑预处理方案将被接受为活性方案，该设计提供概率 ≤ 0.05 接受比 p0 差的药物和概率 ≤ 0.20拒绝药物比 p1 更好。如果我们假设辍学率为 10%，应计患者总数将为 105

治疗时间表

  • 白消安 3.2 mg/kg/天 iv 每天 3 小时以上（第 6 天 ~ 第 4 天）
  • Melphalan 70 mg/m2/day iv 每天一次超过 30 分钟（第 3 天 ~ 第 1 天）。 如果肌酐清除率 (mL/min) < 50，则减少至 50 mg/m2。 如果肌酐清除率 (mL/min) < 30，则排除在本试验之外

知情同意

  • 在执行任何特定于研究的筛选程序之前，必须获得书面知情同意书

放映

  • 应在治疗开始前 28 天内进行基线评估：

    1. 人口统计数据（出生日期和性别）
    2. Eastern Cooperative Oncology Group 表现状况
    3. 生命体征和体格检查（包括身高和体重）
    4. 病史（包括既往疾病/治疗和伴随疾病/治疗）
    5. 血液学 - 全血细胞计数与分类计数检查
    6. 血清电解质（Na、K、Cl、Ca、磷）
    7. 血清乳酸脱氢酶
    8. 乙型肝炎病毒/丙型肝炎病毒/HIV 血清学（如果在筛选前 6 个月内进行了血清学测试，则不需要重新测试）
    9. 血清β2-微球蛋白
    10. 定量血清 M 蛋白（血清蛋白电泳），包括免疫固定或免疫电泳
    11. 24 小时尿液中的定量尿液 M 蛋白（尿蛋白电泳），包括免疫固定或免疫电泳
    12. 无血清轻链测定
    13. 如果血清肌酐升高，肌酐清除率
    14. 心电图
    15. 多门放射性核素血管造影或 2D ECHO
    16. 胸部 X 光、射线照相骨骼测量，包括头骨、骨盆、脊柱和长骨
    17. 骨髓抽吸和活检与染色体研究、流式细胞术或免疫组织化学

评估

  • 主要结果测量

    1. 为了评估 ASCT 后的客观反应，将使用国际骨髓瘤工作组 (IMW) 统一反应标准的指南
    2. 多发性骨髓瘤的反应标准来自 IMW 组的指南统一反应标准 + 添加接近 CR 的标准（免疫固定阳性 CR）
    3. 将在每次反应评估中添加无血清轻链研究
    4. 为了确认 ASCT 后的严格完全反应 (sCR)，将使用流式细胞术或免疫组织化学
    5. NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Effects 4.0版将用于毒性检查

  • 次要结果测量

    1. PFS 定义为从 ASCT 到出现疾病进展或死亡的第一个迹象的时间
    2. OS 将被定义为从 ASCT 到最后一次随访或因任何原因死亡的日期

研究类型

介入性

注册 (预期的)

105

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 大韩民国
    • Gyeonggi
      • Goyang-si、Gyeonggi、大韩民国、410-769
        • 招聘中
        • National Cancer Center
        • 接触：
          • Hyeon Seok Eom, M.D., Ph.D.
          • 电话号码：82-31-920-2402
          • 邮箱：hseom@ncc.re.kr
        • 首席研究员：
          • Hyeon Seok Eom, M.D., Ph.D.
    • Incheon
      • Namdong-gu、Incheon、大韩民国、405-760
        • 尚未招聘
        • Gachon University Gil Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jae Hoon Lee, M.D., Ph.D.
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun、Jeollanam-do、大韩民国、519-763
        • 招聘中
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Je-Jung Lee, M.D., Ph.D.
        • 副研究员：
          • Deok-Hwan Yang, M.D., Ph.D.
        • 副研究员：
          • Jae-Sook Ahn, M.D., Ph.D.
        • 副研究员：
          • Sung-Hoon Jung, M.D.
    • Seoul
      • Gangnam-gu、Seoul、大韩民国、135-710
        • 尚未招聘
        • Samsung Medical Center
        • 接触：
          • Kihyun Kim, M.D., Ph.D.
          • 电话号码：82-2-3410-3459
          • 邮箱：kihyunk@skku.edu
        • 首席研究员：
          • Kihyun Kim, M.D., Ph.D.
      • Jongno-gu、Seoul、大韩民国、110-744
        • 尚未招聘
        • Seoul National University Hospital
        • 接触：
          • Sung Soo Yoon, M.D., Ph.D.
          • 电话号码：82-2-2072-3079
          • 邮箱：ssysmc@snu.ac.kr
        • 首席研究员：
          • Sung Soo Yoon, M.D., Ph.D.
      • Mokdong、Seoul、大韩民国、158-710
        • 尚未招聘
        • Ewha Womans University Mokdong Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Yeung-Chul Mun, M.D., Ph.D.
      • Seocho-gu、Seoul、大韩民国、137-701
        • 尚未招聘
        • Seoul St. Mary's Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Chang Ki Min, M.D., Ph.D.
      • Seodaemun-gu、Seoul、大韩民国、120-752
        • 尚未招聘
        • Severance Hospital
        • 接触：
          • Soo Jung Kim, M.D.
          • 电话号码：82-2-2228-5487
          • 邮箱：ALVIN97@yuhs.ac
        • 首席研究员：
          • Soo Jung Kim, M.D., Ph.D.

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

20年 至 65年 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 确诊为 MM 的患者
  • 有症状的MM
  • 年龄 20 - 65 岁
  • 以适当的干细胞计数进行干细胞采集的 MM 患者，分化簇 34 个阳性细胞超过 2 x 10^6 /kg
  • 东部合作肿瘤组 0 - 2
  • 接受诱导化疗的MM患者无论诱导类型
  • 患者在开始初始诱导治疗时患有可测量疾病，定义如下：可测量疾病定义为血清 M 蛋白超过 1 g/dL，尿 M 蛋白超过 200 mg/24 小时，或游离轻链超过大于 100 毫克/升
  • ASCT 前肝功能良好 转氨酶低于正常值上限的 3 倍 胆红素低于正常值上限的 2 倍
  • 足够的血液学功能 - 血小板计数超过 50,000 / 微升，血红蛋白超过 8 g / dL，但是，允许先前的红细胞输注或重组人促红细胞生成素使用，绝对中性粒细胞计数超过 1,000 / 微升
  • 预期生存期：6个月或更长时间
  • 知情同意

排除标准：

  • 系统性淀粉样蛋白轻链淀粉样变性、冒烟型多发性骨髓瘤或意义未明的单克隆丙种球蛋白病
  • 浆细胞白血病患者
  • 在 4 周内接受广泛放射治疗的患者
  • 已知患者是人类免疫缺陷病毒阳性
  • 患者已知患有临床活动性乙型或丙型肝炎
  • 孕妇或哺乳期妇女、未采取充分避孕措施的育龄妇女
  • 其他严重疾病或身体状况 无法控制或严重的心血管疾病，包括入组后 6 个月内的心肌梗死、纽约心脏协会 III 级或 IV 级心力衰竭、无法控制的心绞痛、有临床意义的心包疾病或心肌淀粉样变性 有明显神经或精神病史包括痴呆或癫痫在内的疾病 活动性不受控制的感染 胃镜检查发现的活动性溃疡 其他严重的内科疾病
  • 已知对任何研究药物或其成分过敏 在研究中同时服用任何其他实验药物，或同时服用化疗、激素疗法或免疫疗法

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BUSULFEX®, Alkeran®

BUSULFEX® 3.2 mg/kg/天 iv 每天一次超过 3 小时（第 6 天~第 4 天）

Alkeran® 70 mg/m2/天 iv 每天一次超过 30 分钟（第 3 天~第 2 天）
药品：白消灵®
BUSULFEX® 3.2 mg/kg/天 iv 每天一次超过 3 小时（第 6 天~第 4 天）
药品：Alkeran®
Alkeran® 70 mg/m2/天 iv 每天一次超过 30 分钟（第 3 天~第 2 天）

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
ASCT 后长达 2 个月的治疗反应
大体时间：在最后一项专利获得 ASCT 后 2 个月
  1. 为了评估 ASCT 后的客观反应，将使用国际骨髓瘤工作组 (IMW) 统一反应标准的指南。
  2. 将在每次反应评估中添加无血清轻链研究。
  3. 为了确认 ASCT 后的严格完全反应 (sCR)，将使用流式细胞术或免疫组织化学

多发性骨髓瘤的反应标准：

来自 IMW Group 统一反应标准的指南 + 添加接近 CR 的标准（免疫固定阳性 CR）
在最后一项专利获得 ASCT 后 2 个月
预处理方案的安全性和毒性（3 级或更严重毒性的频率）
大体时间：在最后一项专利获得 ASCT 后 2 个月
NCI Common Toxicity Criteria for Adverse Effects 版本 4.0 将用于毒性检查。
在最后一项专利获得 ASCT 后 2 个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
无进展生存期（PFS）
大体时间：最后一位患者接受 ASCT 后 2 个月
PFS 将被定义为从 ASCT 时间到出现疾病进展或死亡的第一个迹象的时间。
最后一位患者接受 ASCT 后 2 个月
总生存期（OS）
大体时间：最后一位患者接受 ASCT 后 2 个月
OS 将被定义为从 ASCT 到最后一次随访或因任何原因死亡的日期的时间段。
最后一位患者接受 ASCT 后 2 个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Chonnam National University Hospital

合作者

Korea Otsuka Pharmaceutical Co., Ltd.

调查人员

  • 首席研究员：Je-Jung Lee, M.D., Ph.D.、Chonnam National University Hospital

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年1月1日

初级完成 (预期的)

2014年1月1日

研究完成 (预期的)

2015年12月1日

研究注册日期

首次提交

2013年8月9日

首先提交符合 QC 标准的

2013年8月14日

首次发布 (估计)

2013年8月16日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2013年8月19日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2013年8月15日

最后验证

2013年8月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KFDA20120110139

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