一项评估 Tecfidera（富马酸二甲酯）对多发性硬化症 (MS) 疾病活动和患者报告结果的有效性的研究 (PROTEC)
2020年3月18日 更新者：Biogen
一项多中心、开放标签研究，评估口服 Tecfidera™（富马酸二甲酯）对真实世界环境中复发缓解型多发性硬化症患者 MS 疾病活动和患者报告结果的有效性
该研究的主要目的是估计在 12 个月内接受富马酸二甲酯 (DMF) 治疗的复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 参与者的年复发率 (ARR)。
本研究在该人群中的次要目标是评估 DMF 在 12 个月内对参与者的影响——报告的与健康相关的生活质量 (HRQoL) 结果、其他临床有效性结果和健康经济学相关结果，以及描述参与者报告的对 DMF 的遵守情况。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
1114
阶段
- 第四阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T2N 2T9
- Research Site
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British Columbia
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Victoria、British Columbia、加拿大、V8R 1J6
- Research Site
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New Brunswick
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St. John's、New Brunswick、加拿大、E2K 5S9
- Research Site
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Newfoundland and Labrador
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St. John's、Newfoundland and Labrador、加拿大、A1B 3V6
- Research Site
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Nova Scotia
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Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 3A7
- Research Site
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Ontario
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London、Ontario、加拿大、N6A 5A5
- Research Site
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Ottawa、Ontario、加拿大、K1H 8L6
- Research Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H8A 2B4
- Research Site
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Budapest、匈牙利、1083
- Research Site
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Budapest、匈牙利、1076
- Research Site
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Debrecen、匈牙利、4032
- Research Site
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Pecs、匈牙利、7623
- Research Site
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Szeged、匈牙利、6725
- Research Site
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Veszprem、匈牙利、8200
- Research Site
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Innsbruck、奥地利、6020
- Research Site
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Klagenfurt、奥地利、9026
- Research Site
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Linz、奥地利、4020
- Research Site
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Salzburg、奥地利、5020
- Research Site
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St. Polten、奥地利、3100
- Research Site
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Villach、奥地利、9500
- Research Site
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Wien、奥地利、1090
- Research Site
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Wien、奥地利、1220
- Research Site
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Ancona、意大利、60126
- Research Site
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Bergamo、意大利、24100
- Research Site
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Bolzano、意大利、39100
- Research Site
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Castelfiorentino、意大利、50051
- Research Site
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Firenze、意大利、50139
- Research Site
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Genova、意大利、16153
- Research Site
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Messina、意大利、98121
- Research Site
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Milano、意大利、20133
- Research Site
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Napoli、意大利、80131
- Research Site
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Perugia、意大利、06156
- Research Site
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Pozzilli、意大利、86077
- Research Site
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Roma、意大利、00135
- Research Site
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Roma、意大利、00189
- Research Site
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Siena、意大利、53100
- Research Site
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Torino、意大利、10124
- Research Site
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Brno、捷克语、625 00
- Research Site
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Havirov、捷克语、736 00
- Research Site
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Hradec Kralove、捷克语、500 05
- Research Site
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Olomouc、捷克语、775 20
- Research Site
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Pardubice、捷克语、532 03
- Research Site
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Praha 10、捷克语、100 34
- Research Site
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Praha 2、捷克语、128 08
- Research Site
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Bratislava、斯洛伐克、81369
- Research Site
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Presov、斯洛伐克、8081
- Research Site
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Ljubljana、斯洛文尼亚、SI-1525
- Research Site
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Maribor、斯洛文尼亚、2000
- Research Site
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Brugge、比利时、8000
- Research Site
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Bruxelles、比利时、1200
- Research Site
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Melsbroek、比利时、1820
- Research Site
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Nancy、法国、54035
- Research Site
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Rouen Cedex、法国、76031
- Research Site
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Bas Rhin
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Strasbourg Cedex、Bas Rhin、法国、67098
- Research Site
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Cote dÝOr
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Dijon Cedex、Cote dÝOr、法国、21079
- Research Site
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Doubs
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Besancon cedex、Doubs、法国、25030
- Research Site
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Gard
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Nimes、Gard、法国、30029
- Research Site
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Gironde
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Bordeaux Cedex、Gironde、法国、33076
- Research Site
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Haut Rhin
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Colmar cedex、Haut Rhin、法国、68024
- Research Site
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Haute Garonne
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Toulouse cedex 1、Haute Garonne、法国、31059
- Research Site
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Haute Vienne
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Limoges cedex、Haute Vienne、法国、87042
- Research Site
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Ille Et Vilaine
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Rennes cedex 09、Ille Et Vilaine、法国、35033
- Research Site
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Isere
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Grenoble cedex 09、Isere、法国、39043
- Research Site
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Loire Atlantique
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Nantes cedex 1、Loire Atlantique、法国、44093
- Research Site
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Marne
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Reims、Marne、法国、51092
- Research Site
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Nord
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Lille Cedex、Nord、法国、59020
- Research Site
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Lille Cedex、Nord、法国、59037
- Research Site
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Vendee
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La Roche sur Yon、Vendee、法国、85025
- Research Site
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Vienne
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Poitiers cedex、Vienne、法国、86021
- Research Site
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Yvelines
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Le Chesnay Cedex、Yvelines、法国、78157
- Research Site
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Almada、葡萄牙、2801-915
- Research Site
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Amadora、葡萄牙、2720-276
- Research Site
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Guimarães、葡萄牙、4835-044
- Research Site
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Lisboa、葡萄牙、1169-050
- Research Site
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Lisboa、葡萄牙、1649-035
- Research Site
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Loures、葡萄牙、2674-514
- Research Site
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Porto、葡萄牙、4099-001
- Research Site
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Porto、葡萄牙、4200-319
- Research Site
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Setúbal、葡萄牙、2910-446
- Research Site
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Barcelona、西班牙、8035
- Research Site
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Bilbao、西班牙、48013
- Research Site
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Córdoba、西班牙、14011
- Research Site
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El Palmar、西班牙、30120
- Research Site
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Girona、西班牙、17007
- Research Site
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Malaga、西班牙、29010
- Research Site
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Sevilla、西班牙、41009
- Research Site
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Valencia、西班牙、46026
- Research Site
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Vigo、西班牙、36204
- Research Site
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Zaragoza、西班牙、50009
- Research Site
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Madrid
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Majadahonda、Madrid、西班牙、28222
- Research Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 诊断为复发缓解型多发性硬化症 (RRMS) 并满足经批准的 DMF 治疗适应症（根据当地 DMF 产品信息）。
- 必须对 DMF、Fumaderm® 和其他复合富马酸盐以及主要用于二线处方的 MS 疗法（例如那他珠单抗、芬戈莫德）和阿仑单抗不熟悉。
- 根据研究者的判断，最近的全血细胞计数 (CBC) 不排除受试者参与研究。
关键排除标准：
- 不愿意或不能遵守研究要求，或被研究者认为不适合参与研究。
- 根据研究者的判断，患有无法参与研究的主要合并症。
- 怀孕，除非明确需要 DMF，并且根据研究者的判断，DMF 对受试者的潜在益处证明对胎儿的潜在风险是合理的（除奥地利外的所有国家/地区）。 在奥地利，怀孕受试者被排除在研究之外。
- 是有生育潜力的女性，并且没有使用研究者确定的适当避孕措施（根据当地 DMF 产品信息）。
- 研究人员可酌情排除正在哺乳的妇女（根据当地 DMF 产品信息）。
- 以前接受过或正在接受主要使用二线治疗（例如那他珠单抗、芬戈莫德）或阿仑单抗的 MS 疗法，或者目前正在接受并计划继续接受其他 RRMS 疾病缓解疗法。
- 对 DMF 药物产品（即 DMF）中的活性成分或当地 DMF 产品信息中列出的任何辅料过敏。
- 当前参加任何临床试验，但 Biogen Idec DMF 妊娠暴露登记或根据研究医学主任认为与本研究不冲突的其他研究（例如，健康经济学研究或当地登记）除外。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：DMF
第一周每天两次口服 120 毫克胶囊，之后每天两次口服 240 毫克胶囊。
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在 DMF 已获得上市许可的所有国家/地区，按照批准的剂量进行管理。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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年化复发率 (ARR)
大体时间：12个月
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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多发性硬化症影响量表 (MSIS-29) 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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这是经过验证的 29 项特定 MS HRQoL 量表，用于测量 MS 在过去 2 周内对参与者日常生活的身体（20 项）和心理（9 项）影响。
对于每一项，要求受试者圈出最能描述其情况的数字。
每个项目的数字范围从 1（完全没有）到 5（非常）。
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12个月
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修改后的疲劳影响量表 5 项 (MFIS-5) 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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该量表由 5 个描述疲劳如何影响人的陈述组成。
对于每个陈述，要求参与者圈出最能表明疲劳在过去 4 周内影响他或她的频率的数字。
每个问题的数字范围从 0（从不）到 4（几乎总是）。
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12个月
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药物治疗满意度调查问卷 (TSQM) 分数相对于基线的变化
大体时间：12个月
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这是一份经过验证的 14 项问卷，用于衡量参与者对药物治疗的满意度/不满意度。
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12个月
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EQ-5D 5 级版本 (EQ-5D-5L) 索引中的基线变化
大体时间：12个月
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经过广泛验证的 EQ-5D 包括 2 个组件，即 EQ-5D 描述系统和 EQ VAS。
EQ-5D 描述系统从 5 个维度（流动性、自我保健、日常活动、疼痛/不适和焦虑/抑郁）提供参与者健康状况的概况。
对于每个维度，受试者被指示指出他或她是否有“没有问题”（1 级）、“轻微问题”（2 级）、“中等问题”（3 级）、“严重问题”（4 级）、或当天出现“极端问题/无能”（5 级）。
对于 EQ VAS，参与者被指示在垂直刻度上标记一个“x”，该点最能描述他或她当天的健康状况，其中 0 代表他或她可以想象的“最差健康状况”，100他或她可以想象的“最佳健康”。
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12个月
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参与者报告的多发性硬化症活动限制指数（PRIMUS-活动限制）评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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PRIMUS 的这 15 项组成部分评估参与者在前一周不使用辅助工具（例如拐杖、助行器或轮椅）或协助的情况下进行各种日常生活活动的能力。
对于每个项目，询问参与者他或她是否可以毫无困难或有困难地进行活动，或者无法进行活动。
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12个月
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工作效率和活动障碍-多发性硬化症版本 (WPAI-MS) 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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这个包含 6 项的工具评估就业状况，以及在过去 7 天内因 MS 或其他原因缺勤的小时数、工作小时数（如果有）、工作时因 MS 对生产力的影响以及因健康导致的活动障碍问题。
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12个月
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贝克抑郁量表-快速筛查 (BDI-Fast Screen) 评分相对于基线的变化
大体时间：12个月
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这是一个 7 项量表，用于评估前 2 周内患有内科疾病的参与者的抑郁情况。
它已在 MS 受试者中得到验证。
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12个月
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确认（24 周）扩展残疾状态量表 (EDSS) 进展的参与者比例
大体时间：12个月
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EDSS 以 0 到 10 的等级衡量残疾状况，分数越高表示残疾程度越高。
评分基于神经科医生检查的八个功能系统的损伤测量。
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12个月
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基线（即入组前 12 个月内）和第 6 个月的年化复发率 (ARR)
大体时间：基线，6 个月
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基线，6 个月
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参与者的比例复发
大体时间：12个月
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12个月
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由于 MS 复发而住院/急诊室就诊或在研究期间复发需要静脉内 (IV) 类固醇治疗，或因 MS 而去看神经科医生/其他专科医生的参与者人数
大体时间：12个月
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12个月
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由于 MS 复发而住院/急诊室就诊或在研究期间复发需要静脉内 (IV) 类固醇治疗，或因 MS 而去看神经科医生/其他专家的参与者的比例
大体时间：12个月
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12个月
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报告服用规定 DMF 剂量的参与者比例
大体时间：12个月
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12个月
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报告服用规定 DMF 剂量的参与者百分比
大体时间：12个月
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12个月
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参与者报告的未服用规定 DMF 剂量的原因
大体时间：12个月
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12个月
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EQ 视觉模拟量表 (EQVAS) 分数相对于基线的变化
大体时间：12个月
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EQ-5D 的一个组成部分，参与者被要求在 100（可想象的最佳健康）和 0（可想象的最差健康）之间的标准垂直 20 厘米视觉模拟量表（类似于温度计）上对他们与健康相关的整体生活质量进行评分).
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2013年10月31日
初级完成 (实际的)
2016年3月31日
研究完成 (实际的)
2020年1月9日
研究注册日期
首次提交
2013年8月15日
首先提交符合 QC 标准的
2013年8月26日
首次发布 (估计)
2013年8月29日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年3月18日
最后验证
2020年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.