A Tecfidera (dimetil-fumarát) hatékonyságát a szklerózis multiplex (MS) betegség aktivitására és a betegek által jelentett eredményekre értékelő tanulmány (PROTEC)
2020. március 18. frissítette: Biogen
Többközpontú, nyílt vizsgálat, amely az orális Tecfidera™ (dimetil-fumarát) hatékonyságát értékeli az SM-betegség aktivitására és a betegek által jelentett eredményekre kiújuló-remittáló sclerosis multiplexben szenvedő alanyok esetében a való világban
A vizsgálat elsődleges célja az éves relapszusarány (ARR) becslése a relapszusos remittáló szklerózis multiplexben (RRMS) szenvedő betegeknél, akiket dimetil-fumaráttal (DMF) kezelnek 12 hónapon keresztül.
A tanulmány másodlagos célja ebben a populációban a DMF hatásának felmérése 12 hónapon keresztül a résztvevőkre – az egészséggel összefüggő életminőség (HRQoL) jelentett eredményei, a további klinikai hatékonysági eredmények és az egészséggazdasági vonatkozású eredmények, és a résztvevők által bejelentett DMF-hez való ragaszkodás jellemzésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
1114
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Innsbruck, Ausztria, 6020
- Research Site
-
Klagenfurt, Ausztria, 9026
- Research Site
-
Linz, Ausztria, 4020
- Research Site
-
Salzburg, Ausztria, 5020
- Research Site
-
St. Polten, Ausztria, 3100
- Research Site
-
Villach, Ausztria, 9500
- Research Site
-
Wien, Ausztria, 1090
- Research Site
-
Wien, Ausztria, 1220
- Research Site
-
-
-
-
-
Brugge, Belgium, 8000
- Research Site
-
Bruxelles, Belgium, 1200
- Research Site
-
Melsbroek, Belgium, 1820
- Research Site
-
-
-
-
-
Brno, Csehország, 625 00
- Research Site
-
Havirov, Csehország, 736 00
- Research Site
-
Hradec Kralove, Csehország, 500 05
- Research Site
-
Olomouc, Csehország, 775 20
- Research Site
-
Pardubice, Csehország, 532 03
- Research Site
-
Praha 10, Csehország, 100 34
- Research Site
-
Praha 2, Csehország, 128 08
- Research Site
-
-
-
-
-
Nancy, Franciaország, 54035
- Research Site
-
Rouen Cedex, Franciaország, 76031
- Research Site
-
-
Bas Rhin
-
Strasbourg Cedex, Bas Rhin, Franciaország, 67098
- Research Site
-
-
Cote dÝOr
-
Dijon Cedex, Cote dÝOr, Franciaország, 21079
- Research Site
-
-
Doubs
-
Besancon cedex, Doubs, Franciaország, 25030
- Research Site
-
-
Gard
-
Nimes, Gard, Franciaország, 30029
- Research Site
-
-
Gironde
-
Bordeaux Cedex, Gironde, Franciaország, 33076
- Research Site
-
-
Haut Rhin
-
Colmar cedex, Haut Rhin, Franciaország, 68024
- Research Site
-
-
Haute Garonne
-
Toulouse cedex 1, Haute Garonne, Franciaország, 31059
- Research Site
-
-
Haute Vienne
-
Limoges cedex, Haute Vienne, Franciaország, 87042
- Research Site
-
-
Ille Et Vilaine
-
Rennes cedex 09, Ille Et Vilaine, Franciaország, 35033
- Research Site
-
-
Isere
-
Grenoble cedex 09, Isere, Franciaország, 39043
- Research Site
-
-
Loire Atlantique
-
Nantes cedex 1, Loire Atlantique, Franciaország, 44093
- Research Site
-
-
Marne
-
Reims, Marne, Franciaország, 51092
- Research Site
-
-
Nord
-
Lille Cedex, Nord, Franciaország, 59020
- Research Site
-
Lille Cedex, Nord, Franciaország, 59037
- Research Site
-
-
Vendee
-
La Roche sur Yon, Vendee, Franciaország, 85025
- Research Site
-
-
Vienne
-
Poitiers cedex, Vienne, Franciaország, 86021
- Research Site
-
-
Yvelines
-
Le Chesnay Cedex, Yvelines, Franciaország, 78157
- Research Site
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, T2N 2T9
- Research Site
-
-
British Columbia
-
Victoria, British Columbia, Kanada, V8R 1J6
- Research Site
-
-
New Brunswick
-
St. John's, New Brunswick, Kanada, E2K 5S9
- Research Site
-
-
Newfoundland and Labrador
-
St. John's, Newfoundland and Labrador, Kanada, A1B 3V6
- Research Site
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3A7
- Research Site
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5A5
- Research Site
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 8L6
- Research Site
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H8A 2B4
- Research Site
-
-
-
-
-
Budapest, Magyarország, 1083
- Research Site
-
Budapest, Magyarország, 1076
- Research Site
-
Debrecen, Magyarország, 4032
- Research Site
-
Pecs, Magyarország, 7623
- Research Site
-
Szeged, Magyarország, 6725
- Research Site
-
Veszprem, Magyarország, 8200
- Research Site
-
-
-
-
-
Ancona, Olaszország, 60126
- Research Site
-
Bergamo, Olaszország, 24100
- Research Site
-
Bolzano, Olaszország, 39100
- Research Site
-
Castelfiorentino, Olaszország, 50051
- Research Site
-
Firenze, Olaszország, 50139
- Research Site
-
Genova, Olaszország, 16153
- Research Site
-
Messina, Olaszország, 98121
- Research Site
-
Milano, Olaszország, 20133
- Research Site
-
Napoli, Olaszország, 80131
- Research Site
-
Perugia, Olaszország, 06156
- Research Site
-
Pozzilli, Olaszország, 86077
- Research Site
-
Roma, Olaszország, 00135
- Research Site
-
Roma, Olaszország, 00189
- Research Site
-
Siena, Olaszország, 53100
- Research Site
-
Torino, Olaszország, 10124
- Research Site
-
-
-
-
-
Almada, Portugália, 2801-915
- Research Site
-
Amadora, Portugália, 2720-276
- Research Site
-
Guimarães, Portugália, 4835-044
- Research Site
-
Lisboa, Portugália, 1169-050
- Research Site
-
Lisboa, Portugália, 1649-035
- Research Site
-
Loures, Portugália, 2674-514
- Research Site
-
Porto, Portugália, 4099-001
- Research Site
-
Porto, Portugália, 4200-319
- Research Site
-
Setúbal, Portugália, 2910-446
- Research Site
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 8035
- Research Site
-
Bilbao, Spanyolország, 48013
- Research Site
-
Córdoba, Spanyolország, 14011
- Research Site
-
El Palmar, Spanyolország, 30120
- Research Site
-
Girona, Spanyolország, 17007
- Research Site
-
Malaga, Spanyolország, 29010
- Research Site
-
Sevilla, Spanyolország, 41009
- Research Site
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Research Site
-
Vigo, Spanyolország, 36204
- Research Site
-
Zaragoza, Spanyolország, 50009
- Research Site
-
-
Madrid
-
Majadahonda, Madrid, Spanyolország, 28222
- Research Site
-
-
-
-
-
Bratislava, Szlovákia, 81369
- Research Site
-
Presov, Szlovákia, 8081
- Research Site
-
-
-
-
-
Ljubljana, Szlovénia, SI-1525
- Research Site
-
Maribor, Szlovénia, 2000
- Research Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- Relapszus-remittáló szklerózis multiplex (RRMS) diagnózisa van, és meg kell felelnie a DMF jóváhagyott terápiás javallatának (a helyi DMF terméktájékoztatója szerint).
- Naivnak kell lennie a DMF, a Fumaderm® és más összetett fumarátok, valamint az elsődlegesen másodvonalbeli SM-terápiák (pl. natalizumab, fingolimod) és az alemtuzumab esetében.
- Legyen friss teljes vérképe (CBC), amely a vizsgáló megítélése szerint nem zárja ki az alany részvételét a vizsgálatban.
Főbb kizárási kritériumok:
- Nem hajlandók vagy nem tudnak megfelelni a vizsgálati követelményeknek, vagy a vizsgáló által megállapítottak szerint alkalmatlanok a vizsgálatban való részvételre.
- Jelentős társbetegségei vannak, amelyek kizárják a vizsgálatban való részvételt, a vizsgáló által meghatározottak szerint.
- Terhesek, kivéve, ha egyértelműen szükség van a DMF-re, és a DMF potenciális előnyei az alanyok számára igazolják a magzatra gyakorolt lehetséges kockázatot, a vizsgáló megítélése szerint (Ausztria kivételével minden országban). Ausztriában a terhes alanyokat kizárják a vizsgálatból.
- Fogamzóképes korú nők, és nem használnak megfelelő fogamzásgátlást (a helyi DMF terméktájékoztató alapján), ahogy azt a vizsgáló megállapította.
- A szoptató nők kizárhatók (a helyi DMF terméktájékoztató alapján) a vizsgáló döntése alapján.
- Korábban kaptak vagy kapnak olyan kezelést, amelyet elsődlegesen másodvonalbeli SM-terápiával (pl. natalizumab, fingolimod) vagy alemtuzumabot alkalmaztak, vagy jelenleg is kapnak és terveznek más, betegséget módosító terápiát az RRMS kezelésére.
- Túlérzékenyek a DMF gyógyszerkészítményben lévő hatóanyagra (azaz DMF-re) vagy a helyi DMF terméktájékoztatóban felsorolt bármely segédanyagra.
- Jelenlegi beiratkozás bármely klinikai vizsgálatba, kivéve a Biogen Idec DMF terhességi expozíciós nyilvántartást vagy más olyan tanulmányokat, amelyek a vizsgálat orvosi igazgatója szerint nem ütköznek ezzel a vizsgálattal (pl. egészség-gazdaságtani vizsgálatok vagy helyi nyilvántartások).
Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: DMF
120 mg kapszula szájon át naponta kétszer (BID) az első héten, majd 240 mg BID.
|
A jóváhagyott adagolás szerint adják be minden olyan országban, ahol a DMF forgalomba hozatali engedélyt kapott.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Éves visszaesési arány (ARR)
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a Sclerosis Multiplex Impact Scale (MSIS-29) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Ez egy validált, 29 tételből álló, SM-specifikus HRQoL skála, amely az SM fizikai (20 elem) és pszichológiai (9 elem) hatását méri a résztvevő mindennapi életére az előző 2 hét során.
Az alany minden tételnél karikázza be a helyzetét legjobban leíró számot.
Az egyes tételekhez tartozó számok 1-től (egyáltalán nem) 5-ig (nagyon) terjednek.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a módosított fáradtsági hatásskála-5 tételben (MFIS-5)
Időkeret: 12 hónap
|
Ez a skála 5 állításból áll, amelyek leírják, hogy a fáradtság milyen hatással lehet egy személyre.
Minden kijelentésnél karikázzák be azt a számot, amely a legjobban jelzi, milyen gyakran érintette őt a fáradtság az elmúlt 4 hétben.
Az egyes kérdések számai 0-tól (soha) 4-ig (majdnem mindig) terjednek.
|
12 hónap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a kezeléssel való elégedettségi kérdőív (TSQM) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Ez egy validált, 14 tételből álló kérdőív, amely a résztvevők gyógyszerekkel kapcsolatos elégedettségének/elégedetlenségének szintjét méri.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EQ-5D 5 szintű verzió (EQ-5D-5L) indexében
Időkeret: 12 hónap
|
A széles körben validált EQ-5D 2 komponenst tartalmaz, az EQ-5D leíró rendszert és az EQ VAS-t.
Az EQ-5D leíró rendszer 5 dimenzióban ad profilt a résztvevő egészségi állapotáról (mobilitás, öngondoskodás, szokásos tevékenységek, fájdalom/diszkomfort és szorongás/depresszió).
Az alanynak minden dimenziónál jeleznie kell, hogy „nincs problémája” (1. szint), „enyhe problémái” (2. szint), „közepes problémái” (3. szint), „súlyos problémái (4. szint), vagy „extrém problémák/képtelenség” (5. szint) azon a napon.
Az EQ VAS esetében a résztvevőnek egy "x"-et kell jelölnie egy függőleges skálán azon a ponton, amely a legjobban írja le saját egészségi állapotát azon a napon, ahol a 0 az általa elképzelhető "legrosszabb egészségi állapotot" jelöli, a 100 pedig a „legjobb egészséget”, amit el tud képzelni.
|
12 hónap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a résztvevők – a szklerózis multiplex aktivitási korlátozásaira vonatkozó jelentett indexek (PRIMUS-aktivitási korlátozások) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
A PRIMUS ez a 15 elemből álló komponense azt méri fel, hogy a résztvevő mennyire képes-e az előző héten a mindennapi élet különböző tevékenységeit elvégezni segédeszközök (pl. bot, sétáló vagy kerekesszék) vagy segítség nélkül.
Minden tételnél megkérdezik a résztvevőt, hogy a tevékenységet nehézség nélkül vagy nehezen tudja-e elvégezni, illetve nem tudja-e elvégezni a tevékenységet.
|
12 hónap
|
|
Változás a kiindulási értékhez képest a munka termelékenységének és aktivitásának károsodása – Sclerosis multiplex verzió (WPAI-MS) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Ez a 6 elemből álló eszköz értékeli a foglalkoztatási státuszt, és az előző 7 napban az SM vagy egyéb okok miatt kihagyott munkaidőt, a ledolgozott órák számát (ha foglalkoztatják), az SM-nek a termelékenységre gyakorolt hatását munkavégzés közben, valamint az egészségnek tulajdonítható tevékenységi károsodást. problémákat.
|
12 hónap
|
|
Változás az alapvonalhoz képest a Beck-depressziós leltár-gyors képernyő (BDI-Fast Screen) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Ez egy 7 tételes skála, amely az előző 2 hétben egészségügyi betegségben szenvedő résztvevők depresszióját értékeli.
SM-ben szenvedő alanyoknál validálták.
|
12 hónap
|
|
A megerősített (24 hetes) kiterjesztett fogyatékossági állapot skála (EDSS) progressziójával rendelkező résztvevők aránya
Időkeret: 12 hónap
|
Az EDSS a fogyatékosság állapotát egy 0-tól 10-ig terjedő skálán méri, ahol a magasabb pontszámok több fogyatékosságot jeleznek.
A pontozás nyolc funkcionális rendszer károsodásának mérésén alapul, neurológus által végzett vizsgálat alapján.
|
12 hónap
|
|
Éves relapszusarány (ARR) az alaphelyzetben (azaz a beiratkozást megelőző 12 hónapban) és a 6. hónapban
Időkeret: Alapállapot, 6 hónap
|
Alapállapot, 6 hónap
|
|
|
A résztvevők aránya visszaesett
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon résztvevők száma, akik SM relapszusai miatt kórházba kerültek/sürgősségire látogattak, vagy akiknek a vizsgálat során intravénás (IV) szteroid kezelést igénylő relapszusai vannak, vagy akik SM miatt neurológusnál/egyéb szakorvosnál keresnek fel.
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon résztvevők aránya, akik SM-relapszusok miatt kórházba kerültek/sürgősségire látogattak, vagy akiknek a vizsgálat során intravénás (IV) szteroid kezelést igénylő relapszusai vannak, vagy akik SM miatt neurológusnál/egyéb szakorvosnál keresnek fel.
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon résztvevők aránya, akik beszámoltak az előírt DMF-dózis bevételéről
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Azon résztvevők százalékos aránya, akik beszámoltak az előírt DMF-adag bevételéről
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
A résztvevők által közölt okok, amelyek miatt nem vették be az előírt DMF-adagot
Időkeret: 12 hónap
|
12 hónap
|
|
|
Változás az alapvonalhoz képest az EQ Visual Analog Scale (EQVAS) pontszámában
Időkeret: 12 hónap
|
Az EQ-5D komponense, ahol a résztvevőket arra kérik, hogy értékeljék általános egészségi állapotukat egy szabványos függőleges 20 cm-es vizuális analóg skálán (hasonlóan a hőmérőhöz) 100 (elképzelhető legjobb egészségi állapot) és 0 (elképzelhető legrosszabb egészségi állapot) között. ).
|
12 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2013. október 31.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. március 31.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2020. január 9.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2013. augusztus 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2013. augusztus 26.
Első közzététel (Becslés)
2013. augusztus 29.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. március 19.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 18.
Utolsó ellenőrzés
2020. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Patológiás folyamatok
- Idegrendszeri betegségek
- Immunrendszeri betegségek
- Demyelinizáló autoimmun betegségek, központi idegrendszer
- Az idegrendszer autoimmun betegségei
- Demielinizáló betegségek
- Autoimmun betegség
- Sclerosis multiplex
- Szklerózis
- Sclerosis multiplex, visszaeső-remittáló
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Bőrgyógyászati szerek
- Dimetil-fumarát
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 109MS408
- 2013-001656-35 (EudraCT szám)
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .