评估 CTX-4430 在囊性纤维化患者中的安全性和耐受性的 1 期研究
2015年3月4日 更新者：Celtaxsys, Inc.
一项 1 期、随机、双盲、安慰剂对照、递增多剂量研究，以评估 CTX-4430 口服给药囊性纤维化患者 15 天后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学
本研究的目的是评估连续 15 天每天一次 (QD) 给予囊性纤维化 (CF) 患者多次口服剂量 CTX-4430 的安全性和耐受性。本研究将包括两个剂量水平。
对于每个剂量水平，将收集血液样本用于探索性 PK 和 PD 测定验证。
此外，还将收集痰液用于探索性生物标志物分析。
在多剂量给药后，将进行肺功能和探索性肺清除率指数 (LCI) 测量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
17
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Glasgow、英国、G31 2ER
- Glasgow Clinical Research Facility
-
London、英国、SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Manchester
-
Wythenshawe、Manchester、英国、M23 9QZ
- The Medicinces Evaluation Unit
-
-
Northern Ireland
-
Belfast、Northern Ireland、英国、BT9 6AD
- Celerion
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 55年 (成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 筛选时年龄在 18 至 55 岁（含）之间的成年男性或女性。
- 根据以下内容确诊 CF：汗液氯化物阳性或钠值 ≥ 60 mEq/L，和/或具有两个与 CF 一致的可识别突变的基因型，伴有与 CF 表型或 CF 诊断一致的一个或多个临床特征由专家在这种情况下制作。
- 根据首席研究员 (PI) 的判断，患者病情稳定，症状、用药或临床实验室结果没有变化，PI 认为其与 CF 或其并发症的诊断相符，并且被认为可以接受包容。
- 体重指数 (BMI) ≥ 17.0 (kg/m2)。
- 在第一次研究药物给药前至少 6 个月不使用含尼古丁的产品。
- 用力呼气容积 (FEV1) >50% 且 <90% 为筛选时预测值。
- 必须同意使用适当的避孕方法。
排除标准：
- 在第一次研究药物给药前 30 天内，患者已显示出任何显着的临床/实验室/放射学/肺活量计不稳定或意外恶化的呼吸系统疾病迹象。
- 有临床意义的心血管、肺、肝、肾、血液、胃肠道、内分泌、免疫、皮肤病、神经或精神疾病的病史或存在，这些疾病偏离患者作为 CF 患者通常的基线健康水平。
- 有肺移植史。
- 在第一次研究药物给药前 2 年内有酗酒或药物滥用史或存在。
- QT 间期延长综合征的个人或家族史；或 QTc 间期 >430 毫秒（男性）或 >450 毫秒（女性），使用 Bazett 公式 (QTcB) 或 PI 认为具有临床意义。
- 坐位血压低于 90/40 mmHg 或高于 140/90 mmHg，除非 PI 认为其临床意义不大。
- 脉搏高于 100 b.p.m 或低于 50 b.p.m。除非 PI 认为临床意义不大。
- 因任何其他原因未能满足适合参加的 PI。
- 根据 PI 的判断，过去 180 天内有临床意义的咯血（每次发作 >30 cc）。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：积极的
每日一次口服胶囊，含 50 或 100 毫克 CTX-4430
|
在第 1-15 天，每天一次向 2 个队列中的患者口服递增重复剂量的 CTX-4430。
|
|
安慰剂比较：安慰剂
含有甘露醇的每日一次口服胶囊，与 CTX-4430 胶囊明显相同
|
在第 1-15 天，每天一次向 2 个队列中的患者口服重复剂量的安慰剂
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
评估每日一次 (QD) 给予囊性纤维化 (CF) 患者多次口服剂量 CTX-4430 的安全性和耐受性
大体时间：15天
|
安全数据的临床体征和症状的变化，包括体格检查、心电图、生命体征、脉搏血氧饱和度、肺功能（肺活量测定）、临床实验室结果和不良事件，这些数据将进行描述性总结并以表格形式报告。
|
15天
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年10月1日
研究完成 (实际的)
2014年11月1日
研究注册日期
首次提交
2013年9月6日
首先提交符合 QC 标准的
2013年9月13日
首次发布 (估计)
2013年9月18日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年3月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年3月4日
最后验证
2015年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.