Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaihe 1 -tutkimus, jossa arvioidaan CTX-4430:n turvallisuutta ja siedettävyyttä kystisen fibroosin potilailla

keskiviikko 4. maaliskuuta 2015 päivittänyt: Celtaxsys, Inc.

Vaihe 1, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, nouseva moniannostutkimus CTX-4430:n turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikka ja farmakodynamiikka arvioimiseksi, kun sitä annettiin suun kautta kystiselle fibroosille 15 päivän ajan

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on arvioida useiden suun kautta otettavien CTX-4430-annosten turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan kystistä fibroosia (CF) sairastaville potilaille kerran päivässä (QD) 15 päivän ajan. Tämä tutkimus sisältää kaksi annostasoa. Jokaiselta annostasolta otetaan verinäytteitä tutkivaa PK- ja PD-määrityksen validointia varten. Lisäksi kerätään ysköstä tutkivaa biomarkkerianalyysiä varten. Toistuvan annoksen annon jälkeen mitataan keuhkojen toiminta ja tutkimuskeuhkojen puhdistumaindeksi (LCI).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

17

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Yhdistynyt kuningaskunta, BT9 6AD
        • Celerion

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 55 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuinen mies tai nainen, 18–55-vuotiaat (mukaan lukien) seulontahetkellä.
  2. Vahvistettu CF-diagnoosi, joka perustuu seuraaviin seikkoihin: positiivinen hikikloridi- tai natriumarvo ≥ 60 mEq/l ja/tai genotyyppi, jossa on kaksi tunnistettavaa CF:n mukaista mutaatiota, johon liittyy yksi tai useampi CF-fenotyypin mukainen kliininen piirre tai CF-diagnoosi tämän tilan asiantuntijan tekemä.
  3. Päätutkijan (PI) arvion mukaan potilas on lääketieteellisesti vakaa ilman muutoksia oireissa, lääkityksessä tai kliinisissä laboratoriotuloksissa, jotka PI:n mielestä ovat yhteensopivia joko CF:n diagnoosin tai sen komplikaatioiden kanssa ja jotka katsotaan hyväksyttäviksi sisällyttäminen.
  4. Painoindeksi (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. ei-tupakkaa/nikotiinia sisältävien tuotteiden käyttäjä vähintään 6 kuukauden ajan ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
  6. Pakotettu uloshengitystilavuus (FEV1) > 50 % ja < 90 % seulonnassa ennustetusta.
  7. On suostuttava käyttämään asianmukaista ehkäisymenetelmää.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Potilaalla on havaittu merkittäviä kliinisiä/laboratorio-/radiologisia/spirometrisiä merkkejä epästabiilista tai odottamattomasti pahenevasta hengitystiesairauksista 30 päivän kuluessa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antamista.
  2. Kliinisesti merkittävä sydän- ja verisuoni-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologinen, maha-suolikanavan, endokriininen, immunologinen, dermatologinen, neurologinen tai psykiatrinen sairaus, joka poikkeaa potilaan tavanomaisesta perusterveyden tasosta CF-potilaana.
  3. Hänellä on ollut keuhkonsiirto.
  4. Alkoholismin tai huumeiden väärinkäytön historia tai esiintyminen 2 vuoden sisällä ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen antoa.
  5. henkilökohtainen tai suvussa esiintynyt pitkittynyt QT-oireyhtymä; tai QTc-aika > 430 ms (miehet) tai > 450 ms (naiset) käyttäen Bazettin kaavaa (QTcB) tai PI pitää kliinisesti merkittävänä.
  6. Istuvan verenpaine on alle 90/40 mmHg tai suurempi kuin 140/90 mmHg, ellei proteiineja pidä sitä kliinisesti merkityksettömänä.
  7. Pulssi on suurempi kuin 100 lyöntiä minuutissa tai pienempi kuin 50 lyöntiä minuutissa. ellei proteaasinestäjä pidä sitä kliinisesti merkityksettömänä.
  8. Epäonnistuminen PI:n osallistumiselle jostain muusta syystä.
  9. PI:n arvion mukaan kliinisesti merkittävä hemoptyysi (> 30 cc per jakso) viimeisen 180 päivän aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Aktiivinen
Kerran vuorokaudessa suun kautta otettava kapseli, joka sisältää 50 tai 100 mg CTX-4430:a
Lääke: CTX-4430
Nousevat toistuvat CTX-4430-annokset annetaan suun kautta kerran päivässä potilaille 2 kohortissa päivinä 1-15.
Placebo Comparator: Plasebo
Kerran vuorokaudessa mannitolia sisältävä oraalinen kapseli, näkyvästi identtinen CTX-4430-kapseleiden kanssa
Lääke: Plasebo
Toistuvia lumelääkeannoksia annetaan suun kautta kerran päivässä potilaille 2 kohortissa päivinä 1-15
Muut nimet:
  • Mannitoli

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
CTX-4430:n useiden suun kautta otettavien annosten turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi, kun sitä annetaan kystistä fibroosia (CF) sairastaville potilaille kerran päivässä (QD)
Aikaikkuna: 15 päivää
Muutokset turvallisuustietojen kliinisissä merkeissä ja oireissa, mukaan lukien fyysiset tutkimukset, EKG:t, elintoiminnot, pulssioksimetria, keuhkojen toiminta (spirometria), kliiniset laboratoriotulokset ja haittatapahtumat, jotka esitetään kuvailevasti ja raportoidaan taulukkomuodossa.
15 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Celtaxsys, Inc.

Yhteistyökumppanit

Celerion

Tutkijat

  • Päätutkija: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Sunnuntai 1. syyskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 1. lokakuuta 2014

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Lauantai 1. marraskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 6. syyskuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. syyskuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Keskiviikko 18. syyskuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Perjantai 6. maaliskuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 4. maaliskuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. maaliskuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CTX-4430-CF-001

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi

Kliiniset tutkimukset CTX-4430

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Ecuador

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa