嚢胞性線維症患者におけるCTX-4430の安全性と忍容性を評価する第1相試験

包含基準:

1. スクリーニング時の年齢が18歳以上55歳以下の成人男性または女性。
2. 以下に基づくCFの確定診断：汗の塩化物またはナトリウム値が60 mEq/L以上の陽性、および/またはCFと一致する2つの識別可能な変異を有する遺伝子型で、CFの表現型またはCFの診断と一致する1つ以上の臨床的特徴を伴うこの状態で専門家が作成しました。
3. 主任研究者 (PI) の判断では、患者は医学的に安定しており、症状や投薬に変化はなく、臨床検査結果も PI の意見で CF またはその合併症の診断と一致しており、治療に許容できると判断されています。包含。
4. 体格指数 (BMI) ≥ 17.0 (kg/m2)。
5. -最初の治験薬投与前に少なくとも6か月間、タバコ/ニコチンを含まない製品を使用している。
6. 努力呼気量 (FEV1) がスクリーニング時の予測値の >50% かつ <90%。
7. 適切な避妊方法を使用することに同意する必要があります。

除外基準:

1. 患者は、最初の治験薬投与前の30日以内に、不安定なまたは予期せぬ悪化を示す呼吸器疾患の重大な臨床的/検査的/放射線学的/肺活量測定の兆候を示している。
2. -CF患者としての通常の健康状態のベースラインレベルから逸脱する、臨床的に重大な心血管疾患、肺疾患、肝臓疾患、腎臓疾患、血液疾患、胃腸疾患、内分泌疾患、免疫疾患、皮膚疾患、神経疾患、または精神疾患の病歴または存在。
3. 肺移植歴あり。
4. -最初の治験薬投与前2年以内のアルコール依存症または薬物乱用の病歴または存在。
5. QT延長症候群の個人または家族歴;または、Bazett の公式 (QTcB) を使用した QTc 間隔 > 430 ミリ秒 (男性) または > 450 ミリ秒 (女性)、または PI が臨床的に重要であるとみなしたもの。
6. PI が臨床的に重要でないと判断しない限り、座位血圧は 90/40 mmHg 未満、または 140/90 mmHg を超えています。
7. 脈拍が 100 b.p.m より高いか、50 b.p.m より低い。ただし、PI が臨床的に重要ではないとみなした場合は除きます。
8. その他の理由により、フィットネスの PI を満たしていない場合は参加できません。
9. PI の判断では、過去 180 日以内に臨床的に重大な喀血 (1 回あたり 30cc 以上) がある。