Fas 1-studie som utvärderar säkerheten och tolerabiliteten för CTX-4430 hos patienter med cystisk fibros
4 mars 2015 uppdaterad av: Celtaxsys, Inc.
En fas 1, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, stigande multipeldosstudie för att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos CTX-4430 när det administreras oralt till patienter med cystisk fibros i femton dagar
Syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och tolerabiliteten för flera orala doser av CTX-4430 när de administreras till patienter med cystisk fibros (CF) en gång dagligen (QD) under 15 dagar. Denna studie kommer att inkludera två dosnivåer.
För varje dosnivå kommer blodprover att samlas in för explorativ PK- och PD-analysvalidering.
Dessutom kommer sputum att samlas in för explorativ biomarköranalys.
Efter administrering av flera doser kommer mätningar av lungfunktion och exploratoriskt lungclearance index (LCI) att göras.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
17
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Glasgow, Storbritannien, G31 2ER
- Glasgow Clinical Research Facility
-
London, Storbritannien, SW3 6NP
- Royal Brompton Hospital
-
-
Manchester
-
Wythenshawe, Manchester, Storbritannien, M23 9QZ
- The Medicinces Evaluation Unit
-
-
Northern Ireland
-
Belfast, Northern Ireland, Storbritannien, BT9 6AD
- Celerion
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 55 år (Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna män eller kvinnor, 18 till 55 år (inklusive) vid tidpunkten för screening.
- Bekräftad diagnos av CF baserad på följande: positivt svettklorid- eller natriumvärde ≥ 60 mEq/L, och/eller genotyp med två identifierbara mutationer som överensstämmer med CF, åtföljda av en eller flera kliniska kännetecken som överensstämmer med CF-fenotypen eller en diagnos av CF gjord av en specialist i detta tillstånd.
- Enligt huvudutredarens (PI) bedömning är patienten medicinskt stabil utan förändringar i symtom, medicinering eller med kliniska laboratorieresultat som enligt PI:s uppfattning är förenliga med diagnosen antingen CF eller en komplikation därav och bedöms vara acceptabla för inkludering.
- Body mass index (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
- Användare av icke-tobak/nikotinhaltig produkt i minst 6 månader före den första studieläkemedlets administrering.
- Forcerad utandningsvolym (FEV1) på >50 % och <90 % av förväntad vid screening.
- Måste samtycka till att använda adekvat preventivmetod.
Exklusions kriterier:
- Patienten har visat några signifikanta kliniska/laboratoriemässiga/radiologiska/spirometriska tecken på instabil eller oväntat försämrad luftvägssjukdom inom 30 dagar före den första studieläkemedlets administrering.
- Historik eller förekomst av kliniskt signifikant kardiovaskulär, pulmonell, lever-, njur-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk eller psykiatrisk sjukdom som avviker från patientens vanliga hälsonivå som en patient med CF.
- Har en historia av lungtransplantation.
- Historik eller förekomst av alkoholism eller drogmissbruk inom 2 år före den första studieläkemedlets administrering.
- Personlig eller familjehistoria av förlängt QT-syndrom; eller ett QTc-intervall >430 msek (män) eller >450 msek (kvinnor) med hjälp av Bazetts formel (QTcB) eller bedöms som kliniskt signifikant av PI.
- Sittande blodtryck är mindre än 90/40 mmHg eller högre än 140/90 mmHg, såvida det inte bedöms som kliniskt obetydligt av PI.
- Pulsen är högre än 100 b.p.m. eller lägre än 50 b.p.m. såvida den inte bedöms som kliniskt obetydlig av PI.
- Underlåtenhet att uppfylla PI för lämplighet att delta av någon annan anledning.
- Enligt PI:s bedömning, kliniskt signifikant hemoptys (>30 cc per episod) under de senaste 180 dagarna.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Aktiva
Oral kapsel en gång dagligen innehållande 50 eller 100 mg CTX-4430
|
Stigande upprepade doser av CTX-4430 kommer att administreras oralt, en gång dagligen, till patienter i 2 kohorter dag 1-15.
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
En gång dagligen oral kapsel innehållande mannitol, synligt identisk med CTX-4430 kapslar
|
Upprepade doser av placebo kommer att ges oralt, en gång dagligen, till patienter i 2 kohorter på dagarna 1-15
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av säkerheten och toleransen av flera orala doser av CTX-4430 när de administreras till patienter med cystisk fibros (CF) en gång dagligen (QD)
Tidsram: 15 dagar
|
Förändringar i kliniska tecken och symtom på säkerhetsdata som inkluderar fysiska undersökningar, EKG, vitala tecken, pulsoximetri, lungfunktion (spirometri), kliniska laboratorieresultat och biverkningar som kommer att sammanfattas beskrivande och rapporteras i tabellform.
|
15 dagar
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 september 2013
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2014
Avslutad studie (Faktisk)
1 november 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
6 september 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
13 september 2013
Första postat (Uppskatta)
18 september 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)
6 mars 2015
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 mars 2015
Senast verifierad
1 mars 2015
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CTX-4430-CF-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .