Estudo de Fase 1 avaliando a segurança e tolerabilidade do CTX-4430 em pacientes com fibrose cística

Critério de inclusão:

1. Adulto do sexo masculino ou feminino, de 18 a 55 anos de idade (inclusive) no momento da triagem.
2. Diagnóstico confirmado de FC com base no seguinte: valor positivo de cloreto ou sódio no suor ≥ 60 mEq/L e/ou genótipo com duas mutações identificáveis ​​consistentes com FC, acompanhados por uma ou mais características clínicas consistentes com o fenótipo de FC ou um diagnóstico de FC feito por um especialista nesta condição.
3. No julgamento do Investigador Principal (PI), o paciente está clinicamente estável, sem alteração nos sintomas, medicação ou com resultados laboratoriais clínicos que, na opinião do PI, são compatíveis com o diagnóstico de FC ou uma complicação dela e são considerados aceitáveis ​​para inclusão.
4. Índice de massa corporal (IMC) ≥ 17,0 (kg/m2).
5. Usuário de produtos que não contenham tabaco/nicotina por um período mínimo de 6 meses antes da primeira administração do medicamento do estudo.
6. Volume expiratório forçado (FEV1) de > 50% e <90% do previsto na triagem.
7. Deve concordar em usar o método contraceptivo adequado.

Critério de exclusão:

1. O paciente apresentou qualquer sinal clínico/laboratorial/radiológico/espirométrico significativo de doença respiratória instável ou com deterioração inesperada dentro de 30 dias antes da primeira administração do medicamento do estudo.
2. História ou presença de doenças cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renais, hematológicas, gastrointestinais, endócrinas, imunológicas, dermatológicas, neurológicas ou psiquiátricas clinicamente significativas que se afastem do nível normal de saúde inicial do paciente como um paciente com FC.
3. Tem histórico de transplante pulmonar.
4. História ou presença de alcoolismo ou abuso de drogas dentro de 2 anos antes da administração do primeiro medicamento do estudo.
5. História pessoal ou familiar de síndrome do QT prolongado; ou um intervalo QTc >430 ms (homens) ou >450 ms (mulheres) usando a fórmula de Bazett (QTcB) ou considerado clinicamente significativo pelo PI.
6. A pressão arterial sentada é inferior a 90/40 mmHg ou superior a 140/90 mmHg, a menos que seja considerada clinicamente insignificante pelo PI.
7. O pulso é superior a 100 b.p.m ou inferior a 50 b.p.m. a menos que seja considerado clinicamente insignificante pelo PI.
8. Deixar de satisfazer o PI de aptidão para participar por qualquer outro motivo.
9. No julgamento do PI, hemoptise clinicamente significativa (>30 cc por episódio) nos últimos 180 dias.