Phase-1-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von CTX-4430 bei Mukoviszidose-Patienten

Einschlusskriterien:

1. Erwachsener Mann oder Frau im Alter von 18 bis 55 Jahren (einschließlich) zum Zeitpunkt des Screenings.
2. Bestätigte CF-Diagnose basierend auf Folgendem: positiver Schweißchlorid- oder Natriumwert ≥ 60 mEq/L und/oder Genotyp mit zwei identifizierbaren Mutationen, die mit CF übereinstimmen, begleitet von einem oder mehreren klinischen Merkmalen, die mit dem CF-Phänotyp oder einer CF-Diagnose übereinstimmen von einem Spezialisten für diesen Zustand hergestellt.
3. Nach Einschätzung des Hauptprüfers (PI) ist der Patient medizinisch stabil, ohne dass sich die Symptome, die Medikation oder die klinischen Laborergebnisse verändert haben, die nach Meinung des PI mit der Diagnose von CF oder einer Komplikation davon vereinbar sind und als akzeptabel angesehen werden Aufnahme.
4. Body-Mass-Index (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
5. Benutzer von nicht tabak-/nikotinhaltigen Produkten für mindestens 6 Monate vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments.
6. Forciertes Exspirationsvolumen (FEV1) von >50 % und <90 % des beim Screening vorhergesagten Volumens.
7. Muss einer angemessenen Verhütungsmethode zustimmen.

Ausschlusskriterien:

1. Der Patient zeigte innerhalb von 30 Tagen vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments signifikante klinische/laboratorische/radiologische/spirometrische Anzeichen einer instabilen oder sich unerwartet verschlechternden Atemwegserkrankung.
2. Anamnese oder Vorliegen klinisch bedeutsamer kardiovaskulärer, pulmonaler, hepatischer, renaler, hämatologischer, gastrointestinaler, endokriner, immunologischer, dermatologischer, neurologischer oder psychiatrischer Erkrankungen, die vom üblichen Ausgangsgesundheitszustand des Patienten als CF-Patient abweichen.
3. Hat eine Vorgeschichte von Lungentransplantationen.
4. Anamnese oder Vorliegen von Alkoholismus oder Drogenmissbrauch innerhalb von 2 Jahren vor der ersten Verabreichung des Studienmedikaments.
5. Persönliche oder familiäre Vorgeschichte eines verlängerten QT-Syndroms; oder ein QTc-Intervall >430 ms (Männer) oder >450 ms (Frauen), nach der Bazett-Formel (QTcB) oder vom PI als klinisch signifikant erachtet.
6. Der sitzende Blutdruck beträgt weniger als 90/40 mmHg oder mehr als 140/90 mmHg, sofern der PI dies nicht als klinisch unbedeutend erachtet.
7. Der Puls ist höher als 100 Schläge pro Minute oder niedriger als 50 Schläge pro Minute. es sei denn, der PI erachtet es als klinisch unbedeutend.
8. Nichterfüllung der PI der Eignung zur Teilnahme aus einem anderen Grund.
9. Nach Einschätzung des PI klinisch signifikante Hämoptyse (>30 cm³ pro Episode) innerhalb der letzten 180 Tage.