Estudio de fase 1 que evalúa la seguridad y tolerabilidad de CTX-4430 en pacientes con fibrosis quística

Criterios de inclusión:

1. Hombre o mujer adulto, de 18 a 55 años de edad (inclusive) en el momento de la selección.
2. Diagnóstico confirmado de FQ basado en lo siguiente: valor positivo de cloruro o sodio en sudor ≥ 60 mEq/L, y/o genotipo con dos mutaciones identificables compatibles con FQ, acompañado de una o más características clínicas compatibles con el fenotipo de FQ o un diagnóstico de FQ hecho por un especialista en esta condición.
3. A juicio del investigador principal (PI), el paciente está médicamente estable sin cambios en los síntomas, la medicación o con resultados de laboratorio clínico que, en opinión del PI, son compatibles con el diagnóstico de FQ o una complicación de la misma y se consideran aceptables para inclusión.
4. Índice de masa corporal (IMC) ≥ 17,0 (kg/m2).
5. Consumidor de productos que no contienen tabaco/nicotina durante un mínimo de 6 meses antes de la primera administración del fármaco del estudio.
6. Volumen espiratorio forzado (FEV1) >50 % y <90 % del previsto en la selección.
7. Debe estar de acuerdo en usar un método anticonceptivo adecuado.

Criterio de exclusión:

1. El paciente ha mostrado cualquier signo clínico/de laboratorio/radiológico/espirométrico significativo de enfermedad respiratoria inestable o de deterioro inesperado dentro de los 30 días anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
2. Antecedentes o presencia de enfermedades cardiovasculares, pulmonares, hepáticas, renales, hematológicas, gastrointestinales, endocrinas, inmunológicas, dermatológicas, neurológicas o psiquiátricas clínicamente significativas que se aparten del nivel de salud inicial habitual del paciente con FQ.
3. Tiene antecedentes de trasplante de pulmón.
4. Antecedentes o presencia de alcoholismo o abuso de drogas en los 2 años anteriores a la primera administración del fármaco del estudio.
5. Antecedentes personales o familiares de síndrome de QT prolongado; o un intervalo QTc >430 mseg (hombres) o >450 mseg (mujeres) usando la fórmula de Bazett (QTcB) o considerado clínicamente significativo por el PI.
6. La presión arterial sentada es inferior a 90/40 mmHg o superior a 140/90 mmHg, a menos que el PI lo considere clínicamente insignificante.
7. El pulso es superior a 100 l.p.m. o inferior a 50 l.p.m. a menos que el PI lo considere clínicamente insignificante.
8. Incumplimiento del IP de aptitud para participar por cualquier otro motivo.
9. A juicio del IP, hemoptisis clínicamente significativa (>30 cc por episodio) en los últimos 180 días.