Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude de phase 1 évaluant l'innocuité et la tolérabilité du CTX-4430 chez les patients atteints de fibrose kystique

4 mars 2015 mis à jour par: Celtaxsys, Inc.

Une étude de phase 1, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et à doses multiples croissantes pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du CTX-4430 lorsqu'il est administré par voie orale à des patients atteints de fibrose kystique pendant quinze jours

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de doses orales multiples de CTX-4430 lorsqu'elles sont administrées à des patients atteints de fibrose kystique (FK) une fois par jour (QD) pendant 15 jours. Cette étude comprendra deux niveaux de dose. Pour chaque niveau de dose, des échantillons de sang seront prélevés pour la validation exploratoire des tests PK et PD. De plus, des crachats seront recueillis pour une analyse exploratoire de biomarqueurs. Suite à l'administration de doses multiples, des mesures de la fonction pulmonaire et de l'indice de clairance pulmonaire (ICL) exploratoire seront prises.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

17

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Glasgow, Royaume-Uni, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Royaume-Uni, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Royaume-Uni, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Royaume-Uni, BT9 6AD
        • Celerion

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 55 ans (Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Homme ou femme adulte, âgé de 18 à 55 ans (inclus) au moment du dépistage.
  2. Diagnostic confirmé de mucoviscidose basé sur les éléments suivants : valeur positive de chlorure de sueur ou de sodium ≥ 60 mEq/L, et/ou génotype avec deux mutations identifiables compatibles avec la mucoviscidose, accompagné d'une ou plusieurs caractéristiques cliniques compatibles avec le phénotype de la mucoviscidose ou un diagnostic de mucoviscidose faite par un spécialiste de cet état.
  3. Selon le jugement de l'investigateur principal (IP), le patient est médicalement stable, sans changement dans les symptômes, les médicaments ou avec des résultats de laboratoire clinique qui, de l'avis de l'IP, sont compatibles avec le diagnostic de mucoviscidose ou d'une complication de celui-ci et sont jugés acceptables pour inclusion.
  4. Indice de masse corporelle (IMC) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Utilisateur de produits sans tabac / contenant de la nicotine pendant au moins 6 mois avant la première administration du médicament à l'étude.
  6. Volume expiratoire forcé (FEV1) > 50 % et < 90 % de la valeur prédite lors du dépistage.
  7. Doit accepter d'utiliser une méthode de contraception adéquate.

Critère d'exclusion:

  1. - Le patient a présenté un signe clinique / de laboratoire / radiologique / spirométrique significatif d'une maladie respiratoire instable ou se détériorant de manière inattendue dans les 30 jours précédant la première administration du médicament à l'étude.
  2. Antécédents ou présence de maladies cardiovasculaires, pulmonaires, hépatiques, rénales, hématologiques, gastro-intestinales, endocriniennes, immunologiques, dermatologiques, neurologiques ou psychiatriques cliniquement significatives qui s'écartent du niveau de santé de base habituel du patient en tant que patient atteint de mucoviscidose.
  3. A des antécédents de transplantation pulmonaire.
  4. Antécédents ou présence d'alcoolisme ou de toxicomanie dans les 2 ans précédant la première administration du médicament à l'étude.
  5. Antécédents personnels ou familiaux de syndrome du QT prolongé ; ou un intervalle QTc> 430 msec (hommes) ou> 450 msec (femmes) en utilisant la formule de Bazett (QTcB) ou jugé cliniquement significatif par le PI.
  6. La pression artérielle en position assise est inférieure à 90/40 mmHg ou supérieure à 140/90 mmHg, sauf si elle est jugée cliniquement insignifiante par l'IP.
  7. Le pouls est supérieur à 100 b.p.m ou inférieur à 50 b.p.m. sauf si jugé cliniquement insignifiant par le PI.
  8. Défaut de satisfaire au PI d'aptitude à participer pour toute autre raison.
  9. Au jugement du PI, hémoptysie cliniquement significative (> 30 cc par épisode) au cours des 180 derniers jours.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Actif
Capsule orale une fois par jour contenant 50 ou 100 mg de CTX-4430
Médicament: CTX-4430
Des doses répétées croissantes de CTX-4430 seront administrées par voie orale, une fois par jour, aux patients de 2 cohortes les jours 1 à 15.
Comparateur placebo: Placebo
Capsule orale une fois par jour contenant du mannitol, visiblement identique aux capsules CTX-4430
Médicament: Placebo
Des doses répétées de placebo seront administrées par voie orale, une fois par jour, aux patients de 2 cohortes les jours 1 à 15
Autres noms:
  • Mannitol

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité de doses orales multiples de CTX-4430 lorsqu'elles sont administrées à des patients atteints de mucoviscidose (FK) une fois par jour (QD)
Délai: 15 jours
Changements dans les signes cliniques et les symptômes des données de sécurité qui incluent les examens physiques, les ECG, les signes vitaux, l'oxymétrie de pouls, la fonction pulmonaire (spirométrie), les résultats de laboratoire clinique et les événements indésirables qui seront résumés de manière descriptive et rapportés sous forme de tableau.
15 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Celtaxsys, Inc.

Collaborateurs

Celerion

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2013

Achèvement primaire (Réel)

1 octobre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 novembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 septembre 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 septembre 2013

Première publication (Estimation)

18 septembre 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

6 mars 2015

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2015

Dernière vérification

1 mars 2015

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CTX-4430-CF-001

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner