Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 1 hodnotící bezpečnost a snášenlivost CTX-4430 u pacientů s cystickou fibrózou

4. března 2015 aktualizováno: Celtaxsys, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, vzestupná vícedávková studie fáze 1 k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky CTX-4430 při orálním podávání pacientům s cystickou fibrózou po dobu patnácti dnů

Účelem této studie je posoudit bezpečnost a snášenlivost vícenásobných perorálních dávek CTX-4430 při podávání pacientům s cystickou fibrózou (CF) jednou denně (QD) po dobu 15 dnů. Tato studie bude zahrnovat dvě úrovně dávek. Pro každou dávkovou hladinu budou odebrány vzorky krve pro explorativní validaci PK a PD testu. Kromě toho bude sputum odebráno pro průzkumnou analýzu biomarkerů. Po podání více dávek se provedou měření funkce plic a indexu explorativní plicní clearance (LCI).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

17

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené království
      • Glasgow, Spojené království, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Spojené království, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Spojené království, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Spojené království, BT9 6AD
        • Celerion

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 55 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělý muž nebo žena ve věku 18 až 55 let (včetně) v době screeningu.
  2. Potvrzená diagnóza CF na základě následujícího: pozitivní hodnota chloridů v potu nebo sodíku ≥ ​​60 mEq/l a/nebo genotyp se dvěma identifikovatelnými mutacemi v souladu s CF, doprovázený jedním nebo více klinickými příznaky v souladu s fenotypem CF nebo diagnózou CF vyrobeno odborníkem na tento stav.
  3. Podle úsudku hlavního zkoušejícího (PI) je pacient zdravotně stabilní beze změny symptomů, medikace nebo s klinickými laboratorními výsledky, které jsou podle názoru PI kompatibilní s diagnózou buď CF nebo její komplikace a jsou považovány za přijatelné pro zařazení.
  4. Index tělesné hmotnosti (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Uživatel produktu bez tabáku/nikotinu po dobu minimálně 6 měsíců před prvním podáním studovaného léku.
  6. Forced Expiratory Volume (FEV1) > 50 % a < 90 % předpokládaného při screeningu.
  7. Musí souhlasit s použitím vhodné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient vykazoval jakékoli významné klinické/laboratorní/radiologické/spirometrické známky nestabilního nebo neočekávaně se zhoršujícího respiračního onemocnění během 30 dnů před prvním podáním studovaného léku.
  2. Anamnéza nebo přítomnost klinicky významného kardiovaskulárního, plicního, jaterního, renálního, hematologického, gastrointestinálního, endokrinního, imunologického, dermatologického, neurologického nebo psychiatrického onemocnění, které se odchyluje od obvyklé výchozí úrovně zdraví pacienta jako pacienta s CF.
  3. Má v anamnéze transplantaci plic.
  4. Anamnéza nebo přítomnost alkoholismu nebo zneužívání drog během 2 let před prvním podáním studovaného léku.
  5. Syndrom prodlouženého QT intervalu v osobní nebo rodinné anamnéze; nebo QTc interval >430 msec (muži) nebo >450 msec (ženy) podle Bazettova vzorce (QTcB) nebo je PI považován za klinicky významný.
  6. Krevní tlak v sedě je nižší než 90/40 mmHg nebo vyšší než 140/90 mmHg, pokud to PI nepovažuje za klinicky nevýznamné.
  7. Puls je vyšší než 100 tepů za minutu nebo nižší než 50 tepů za minutu. pokud to PI nepovažuje za klinicky nevýznamné.
  8. Neuspokojení PI způsobilosti k účasti z jakéhokoli jiného důvodu.
  9. Podle posouzení PI klinicky významná hemoptýza (>30 cc na epizodu) během posledních 180 dnů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Aktivní
Jednou denně perorální tobolka obsahující 50 nebo 100 mg CTX-4430
Lék: CTX-4430
Vzestupné opakované dávky CTX-4430 budou podávány perorálně, jednou denně, pacientům ve 2 kohortách ve dnech 1-15.
Komparátor placeba: Placebo
Perorální tobolka jednou denně obsahující mannitol, viditelně totožná s tobolkami CTX-4430
Lék: Placebo
Opakované dávky placeba budou podávány perorálně, jednou denně, pacientům ve 2 kohortách ve dnech 1-15
Ostatní jména:
  • Manitol

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení bezpečnosti a snášenlivosti opakovaných perorálních dávek CTX-4430 při podávání pacientům s cystickou fibrózou (CF) jednou denně (QD)
Časové okno: 15 dní
Změny v klinických příznacích a příznacích údajů o bezpečnosti, které zahrnují fyzikální vyšetření, EKG, vitální funkce, pulzní oxymetrii, plicní funkce (spirometrie), klinické laboratorní výsledky a nežádoucí účinky, které budou shrnuty popisně a uvedeny v tabulkové formě.
15 dní

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Celtaxsys, Inc.

Spolupracovníci

Celerion

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. září 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. října 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

18. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

6. března 2015

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2015

Naposledy ověřeno

1. března 2015

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CTX-4430-CF-001

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na CTX-4430

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Canada

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit