Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fase 1-studie som vurderer sikkerheten og toleransen til CTX-4430 hos pasienter med cystisk fibrose

4. mars 2015 oppdatert av: Celtaxsys, Inc.

En fase 1, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, stigende flerdosestudie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til CTX-4430 når det administreres oralt til pasienter med cystisk fibrose i femten dager

Hensikten med denne studien er å vurdere sikkerheten og toleransen til flere orale doser av CTX-4430 når det administreres til pasienter med cystisk fibrose (CF) én gang daglig (QD) i 15 dager. Denne studien vil inkludere to dosenivåer. For hvert dosenivå vil det bli samlet inn blodprøver for utforskende PK- og PD-analysevalidering. I tillegg vil det bli samlet inn oppspytt for eksplorativ biomarkøranalyse. Etter administrering av flere doser vil det bli tatt målinger av lungefunksjon og eksplorativ lungeclearance index (LCI).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

17

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Storbritannia
      • Glasgow, Storbritannia, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Storbritannia, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Storbritannia, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Storbritannia, BT9 6AD
        • Celerion

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 55 år (Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksen mann eller kvinne, 18 til 55 år (inkludert) på tidspunktet for screening.
  2. Bekreftet diagnose av CF basert på følgende: positiv svetteklorid- eller natriumverdi ≥ 60 mEq/L, og/eller genotype med to identifiserbare mutasjoner i samsvar med CF, ledsaget av ett eller flere kliniske trekk som samsvarer med CF-fenotypen eller en diagnose av CF laget av en spesialist i denne tilstanden.
  3. Etter hovedetterforskerens (PI) vurdering er pasienten medisinsk stabil uten endringer i symptomer, medisinering eller med kliniske laboratorieresultater som etter PI oppfatning er forenlige med diagnosen enten CF eller en komplikasjon derav, og som anses akseptable for inkludering.
  4. Kroppsmasseindeks (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Ikke-tobakk/nikotinholdig produktbruker i minimum 6 måneder før første studielegemiddeladministrering.
  6. Forsert ekspirasjonsvolum (FEV1) på >50 % og <90 % av predikert ved screening.
  7. Må godta å bruke adekvat prevensjonsmetode.

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienten har vist signifikante kliniske/laboratoriemessige/radiologiske/spirometriske tegn på ustabil eller uventet forverret luftveissykdom innen 30 dager før den første studiemedikamentadministrasjonen.
  2. Anamnese eller tilstedeværelse av klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, lever-, nyre-, hematologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, nevrologisk eller psykiatrisk sykdom som avviker fra pasientens vanlige baseline-helsenivå som en pasient med CF.
  3. Har en historie med lungetransplantasjon.
  4. Anamnese eller tilstedeværelse av alkoholisme eller narkotikamisbruk innen 2 år før den første studiemedikamentadministrasjonen.
  5. Personlig eller familiehistorie med forlenget QT-syndrom; eller et QTc-intervall >430 msek (hanner) eller >450 msek (kvinner) ved bruk av Bazetts formel (QTcB) eller ansett som klinisk signifikant av PI.
  6. Sittende blodtrykk er mindre enn 90/40 mmHg eller større enn 140/90 mmHg, med mindre det anses som klinisk ubetydelig av PI.
  7. Pulsen er høyere enn 100 b.p.m. eller lavere enn 50 b.p.m. med mindre det anses som klinisk ubetydelig av PI.
  8. Unnlatelse av å tilfredsstille PI for egnethet til å delta av noen annen grunn.
  9. Etter PIs vurdering, klinisk signifikant hemoptyse (>30 cc per episode) i løpet av de siste 180 dagene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Aktiv
En gang daglig oral kapsel som inneholder 50 eller 100 mg CTX-4430
Legemiddel: CTX-4430
Stigende gjentatte doser av CTX-4430 vil bli administrert oralt, én gang daglig, til pasienter i 2 kohorter på dag 1-15.
Placebo komparator: Placebo
En gang daglig oral kapsel som inneholder mannitol, synlig identisk med CTX-4430 kapsler
Legemiddel: Placebo
Gjentatte doser av placebo vil bli administrert oralt, én gang daglig, til pasienter i 2 kohorter på dag 1-15
Andre navn:
  • Mannitol

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering av sikkerheten og toleransen til flere orale doser av CTX-4430 når det administreres til pasienter med cystisk fibrose (CF) én gang daglig (QD)
Tidsramme: 15 dager
Endringer i kliniske tegn og symptomer på sikkerhetsdata som inkluderer fysiske undersøkelser, EKG, vitale tegn, pulsoksymetri, lungefunksjon (spirometri), kliniske laboratorieresultater og uønskede hendelser som vil bli oppsummert beskrivende og rapportert i tabellform.
15 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Samarbeidspartnere

Celerion

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. oktober 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

18. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

6. mars 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2015

Sist bekreftet

1. mars 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CTX-4430-CF-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på CTX-4430

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Sweden

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere