Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie I fazy oceniające bezpieczeństwo i tolerancję CTX-4430 u pacjentów z mukowiscydozą

4 marca 2015 zaktualizowane przez: Celtaxsys, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, rosnące badanie fazy 1 z wielokrotnymi dawkami w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki CTX-4430 podawanego doustnie pacjentom z mukowiscydozą przez piętnaście dni

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek doustnych CTX-4430 podawanych pacjentom z mukowiscydozą (CF) raz dziennie (QD) przez 15 dni. To badanie będzie obejmowało dwa poziomy dawek. Dla każdego poziomu dawki zostaną pobrane próbki krwi w celu wstępnej walidacji testów PK i PD. Ponadto zostanie pobrana plwocina do eksploracyjnej analizy biomarkerów. Po podaniu dawek wielokrotnych zostaną wykonane pomiary czynności płuc i eksploracyjnego wskaźnika klirensu płuc (LCI).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

17

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Zjednoczone Królestwo, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Zjednoczone Królestwo, BT9 6AD
        • Celerion

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 55 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosły mężczyzna lub kobieta w wieku od 18 do 55 lat (włącznie) w momencie badania przesiewowego.
  2. Potwierdzone rozpoznanie mukowiscydozy na podstawie: dodatniego stężenia chlorków lub sodu w pocie ≥ 60 mEq/l i/lub genotypu z dwiema możliwymi do zidentyfikowania mutacjami zgodnymi z mukowiscydozą, któremu towarzyszy jedna lub więcej cech klinicznych zgodnych z fenotypem mukowiscydozy lub rozpoznaniem mukowiscydozy wykonane przez specjalistę w tym stanie.
  3. W ocenie Głównego Badacza (PI) pacjent jest stabilny medycznie, bez zmian w objawach, przyjmowanych lekach lub z klinicznymi wynikami badań laboratoryjnych, które w opinii PI są zgodne z rozpoznaniem mukowiscydozy lub jej powikłania i zostały uznane za dopuszczalne dla włączenie.
  4. Wskaźnik masy ciała (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Użytkownik produktu niezawierającego tytoniu/nikotyny przez co najmniej 6 miesięcy przed pierwszym podaniem badanego leku.
  6. Wymuszona objętość wydechowa (FEV1) >50% i <90% przewidywanej podczas badania przesiewowego.
  7. Musi wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Pacjent wykazywał jakiekolwiek istotne kliniczne/laboratoryjne/radiologiczne/spirometryczne objawy niestabilnej lub nieoczekiwanie pogarszającej się choroby układu oddechowego w ciągu 30 dni przed pierwszym podaniem badanego leku.
  2. Historia lub obecność klinicznie istotnych chorób sercowo-naczyniowych, płucnych, wątrobowych, nerek, hematologicznych, żołądkowo-jelitowych, endokrynologicznych, immunologicznych, dermatologicznych, neurologicznych lub psychiatrycznych, które odbiegają od normalnego stanu wyjściowego pacjenta z mukowiscydozą.
  3. Ma historię przeszczepu płuc.
  4. Historia lub obecność alkoholizmu lub nadużywania narkotyków w ciągu 2 lat przed pierwszym podaniem badanego leku.
  5. Osobista lub rodzinna historia zespołu wydłużonego QT; lub odstęp QTc >430 ms (mężczyźni) lub >450 ms (kobiety) na podstawie wzoru Bazetta (QTcB) lub uznany za klinicznie istotny przez PI.
  6. Ciśnienie krwi w pozycji siedzącej jest mniejsze niż 90/40 mmHg lub większe niż 140/90 mmHg, chyba że PI uzna to za nieistotne klinicznie.
  7. Tętno jest wyższe niż 100 uderzeń na minutę lub niższe niż 50 uderzeń na minutę. chyba że PI uzna je za nieistotne klinicznie.
  8. Niespełnienie PI zdolności do udziału z jakiegokolwiek innego powodu.
  9. W ocenie PI, klinicznie istotne krwioplucie (>30 cm3 na epizod) w ciągu ostatnich 180 dni.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Aktywny
Raz dziennie kapsułka doustna zawierająca 50 lub 100 mg CTX-4430
Lek: CTX-4430
Rosnące powtarzane dawki CTX-4430 będą podawane doustnie, raz dziennie, pacjentom w 2 kohortach w dniach 1-15.
Komparator placebo: Placebo
Raz dziennie kapsułka doustna zawierająca mannitol, widocznie identyczna z kapsułkami CTX-4430
Lek: Placebo
Powtarzane dawki placebo będą podawane doustnie, raz dziennie, pacjentom w 2 kohortach w dniach 1-15
Inne nazwy:
  • Mannitol

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wielokrotnych dawek doustnych CTX-4430 podawanych pacjentom z mukowiscydozą (CF) raz dziennie (QD)
Ramy czasowe: 15 dni
Zmiany w oznakach i objawach klinicznych danych dotyczących bezpieczeństwa, które obejmują badania fizykalne, EKG, parametry życiowe, pulsoksymetrię, czynność płuc (spirometrię), kliniczne wyniki laboratoryjne i zdarzenia niepożądane, które zostaną podsumowane opisowo i przedstawione w formie tabelarycznej.
15 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Współpracownicy

Celerion

Śledczy

  • Główny śledczy: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 października 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 września 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 września 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

6 marca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CTX-4430-CF-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na CTX-4430

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Gambia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj