Studio di fase 1 che valuta la sicurezza e la tollerabilità di CTX-4430 nei pazienti con fibrosi cistica

Criterio di inclusione:

1. Maschio o femmina adulto, di età compresa tra 18 e 55 anni (inclusi) al momento dello screening.
2. Diagnosi confermata di FC basata su quanto segue: cloruro nel sudore positivo o valore di sodio ≥ 60 mEq/L, e/o genotipo con due mutazioni identificabili coerenti con CF, accompagnate da una o più caratteristiche cliniche coerenti con il fenotipo CF o una diagnosi di FC fatta da uno specialista in questa condizione.
3. A giudizio del Principal Investigator (PI), il paziente è stabile dal punto di vista medico senza alcun cambiamento nei sintomi, nei farmaci o con risultati di laboratorio clinici che, a parere del PI, sono compatibili con la diagnosi di FC o di una sua complicazione e sono giudicati accettabili per inclusione.
4. Indice di massa corporea (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
5. Utente di prodotti non contenenti tabacco/nicotina per un minimo di 6 mesi prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
6. Volume espiratorio forzato (FEV1) >50% e <90% del previsto allo screening.
7. Deve accettare di utilizzare un metodo contraccettivo adeguato.

Criteri di esclusione:

1. - Il paziente ha mostrato segni clinici/laboratorio/radiologici/spirometrici significativi di malattia respiratoria instabile o inaspettatamente deteriorata entro 30 giorni prima della prima somministrazione del farmaco oggetto dello studio.
2. Anamnesi o presenza di malattie cardiovascolari, polmonari, epatiche, renali, ematologiche, gastrointestinali, endocrine, immunologiche, dermatologiche, neurologiche o psichiatriche clinicamente significative che si discostano dal normale livello di salute di base del paziente come paziente con FC.
3. Ha una storia di trapianto di polmone.
4. Storia o presenza di alcolismo o abuso di droghe entro 2 anni prima della prima somministrazione del farmaco in studio.
5. Storia personale o familiare di sindrome del QT prolungato; o un intervallo QTc >430 msec (maschi) o >450 msec (femmine) utilizzando la formula di Bazett (QTcB) o ritenuto clinicamente significativo dal PI.
6. La pressione arteriosa da seduti è inferiore a 90/40 mmHg o superiore a 140/90 mmHg, a meno che non sia ritenuta clinicamente non significativa dal PI.
7. Il polso è superiore a 100 b.p.m o inferiore a 50 b.p.m. a meno che non sia ritenuto clinicamente non significativo dal PI.
8. Mancato soddisfacimento del PI di idoneità a partecipare per qualsiasi altro motivo.
9. A giudizio del PI, emottisi clinicamente significativa (>30 cc per episodio) negli ultimi 180 giorni.