Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Fase 1-onderzoek ter beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van CTX-4430 bij patiënten met cystische fibrose

4 maart 2015 bijgewerkt door: Celtaxsys, Inc.

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, oplopende fase 1-studie met meerdere doses ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van CTX-4430 bij orale toediening aan cystic fibrosis-patiënten gedurende vijftien dagen

Het doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van meervoudige orale doses CTX-4430 bij toediening aan patiënten met cystische fibrose (CF) eenmaal daags (QD) gedurende 15 dagen. Deze studie omvat twee dosisniveaus. Voor elk dosisniveau zullen bloedmonsters worden verzameld voor verkennende PK- en PD-assayvalidatie. Daarnaast zal sputum worden verzameld voor verkennende biomarkeranalyse. Na toediening van meerdere doses worden metingen van de longfunctie en exploratieve longklaringsindex (LCI) uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

17

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigd Koninkrijk
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Verenigd Koninkrijk, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Verenigd Koninkrijk, BT9 6AD
        • Celerion

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 55 jaar (Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Volwassen man of vrouw, 18 tot en met 55 jaar oud op het moment van screening.
  2. Bevestigde diagnose van CF op basis van het volgende: positieve zweetchloride- of natriumwaarde ≥ 60 mEq/L, en/of genotype met twee identificeerbare mutaties die overeenkomen met CF, vergezeld van een of meer klinische kenmerken die overeenkomen met het CF-fenotype of een diagnose van CF gemaakt door een specialist in deze staat.
  3. Naar het oordeel van de Principal Investigator (PI) is de patiënt medisch stabiel zonder verandering in symptomen, medicatie of klinische laboratoriumresultaten die naar mening van PI verenigbaar zijn met de diagnose CF of een complicatie daarvan en die aanvaardbaar worden geacht voor opname.
  4. Body mass index (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
  5. Niet-tabaks-/nicotinebevattende productgebruiker gedurende minimaal 6 maanden voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  6. Geforceerd expiratoir volume (FEV1) van >50% en <90% van voorspeld bij screening.
  7. Moet ermee instemmen om adequate anticonceptiemethode te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Patiënt heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel enig significant klinisch/laboratorium/radiologisch/spirometrisch teken van instabiele of onverwacht verslechterende luchtwegaandoening vertoond.
  2. Voorgeschiedenis of aanwezigheid van klinisch significante cardiovasculaire, pulmonale, lever-, nier-, hematologische, gastro-intestinale, endocriene, immunologische, dermatologische, neurologische of psychiatrische aandoeningen die afwijken van het gebruikelijke gezondheidsniveau van de patiënt als patiënt met CF.
  3. Heeft een voorgeschiedenis van longtransplantatie.
  4. Geschiedenis of aanwezigheid van alcoholisme of drugsmisbruik binnen 2 jaar voorafgaand aan de eerste toediening van het onderzoeksgeneesmiddel.
  5. Persoonlijke of familiegeschiedenis van verlengd QT-syndroom; of een QTc-interval >430 msec (mannen) of >450 msec (vrouwen) volgens de formule van Bazett (QTcB) of klinisch significant geacht door de PI.
  6. De bloeddruk in zittende houding is lager dan 90/40 mmHg of hoger dan 140/90 mmHg, tenzij dit door de PI als klinisch niet-significant wordt beschouwd.
  7. Puls is hoger dan 100 b.p.m of lager dan 50 b.p.m. tenzij dit door de PI als klinisch niet-significant wordt beschouwd.
  8. Het om enige andere reden niet voldoen aan de PI van geschiktheid om deel te nemen.
  9. Naar het oordeel van de PI, klinisch significante bloedspuwing (> 30 cc per episode) in de afgelopen 180 dagen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Actief
Eenmaal daagse orale capsule met 50 of 100 mg CTX-4430
Geneesmiddel: CTX-4430
Oplopende herhaalde doses van CTX-4430 zullen eenmaal daags oraal worden toegediend aan patiënten in 2 cohorten op dag 1-15.
Placebo-vergelijker: Placebo
Eenmaal daagse orale capsule met mannitol, zichtbaar identiek aan CTX-4430-capsules
Geneesmiddel: Placebo
Herhaalde doses placebo zullen eenmaal daags oraal worden toegediend aan patiënten in 2 cohorten op dag 1-15
Andere namen:
  • Mannitol

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere orale doses CTX-4430 bij eenmaal daagse toediening aan patiënten met cystische fibrose (CF) (QD)
Tijdsspanne: 15 dagen
Veranderingen in klinische tekenen en symptomen van veiligheidsgegevens, waaronder lichamelijke onderzoeken, ECG's, vitale functies, pulsoximetrie, longfunctie (spirometrie), klinische laboratoriumresultaten en bijwerkingen die beschrijvend worden samengevat en in tabelvorm worden gerapporteerd.
15 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Celtaxsys, Inc.

Medewerkers

Celerion

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

6 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

18 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

6 maart 2015

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2015

Laatst geverifieerd

1 maart 2015

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CTX-4430-CF-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren