Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование фазы 1 по оценке безопасности и переносимости CTX-4430 у пациентов с кистозным фиброзом

4 марта 2015 г. обновлено: Celtaxsys, Inc.

Фаза 1, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, восходящее исследование с несколькими дозами для оценки безопасности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики CTX-4430 при пероральном введении пациентам с кистозным фиброзом в течение пятнадцати дней.

Целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости многократных пероральных доз CTX-4430 при введении пациентам с муковисцидозом (CF) один раз в день (QD) в течение 15 дней. Это исследование будет включать два уровня доз. Для каждого уровня дозы образцы крови будут собираться для исследовательской проверки ФК и ФД. Кроме того, будет собрана мокрота для исследовательского анализа биомаркеров. После многократного введения дозы будут проведены измерения легочной функции и исследовательского индекса легочного клиренса (LCI).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

17

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенное Королевство
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G31 2ER
        • Glasgow Clinical Research Facility
      • London, Соединенное Королевство, SW3 6NP
        • Royal Brompton Hospital
    • Manchester
      • Wythenshawe, Manchester, Соединенное Королевство, M23 9QZ
        • The Medicinces Evaluation Unit
    • Northern Ireland
      • Belfast, Northern Ireland, Соединенное Королевство, BT9 6AD
        • Celerion

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 55 лет (Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослый мужчина или женщина в возрасте от 18 до 55 лет (включительно) на момент скрининга.
  2. Подтвержденный диагноз МВ на основании следующего: положительное значение хлоридов или натрия в поте ≥ 60 мЭкв/л и/или генотип с двумя идентифицируемыми мутациями, соответствующими МВ, сопровождаемый одним или несколькими клиническими признаками, соответствующими фенотипу МВ, или диагнозу МВ сделанный специалистом в этом состоянии.
  3. По мнению главного исследователя (PI), пациент стабилен с медицинской точки зрения без каких-либо изменений в симптомах, лекарствах или клинических лабораторных результатах, которые, по мнению PI, совместимы с диагнозом либо CF, либо его осложнения и признаны приемлемыми для лечения. включение.
  4. Индекс массы тела (ИМТ) ≥ 17,0 (кг/м2).
  5. Потребитель продуктов, не содержащих табак/никотин, в течение как минимум 6 месяцев до первого введения исследуемого препарата.
  6. Объем форсированного выдоха (ОФВ1) >50% и <90% от прогнозируемого при скрининге.
  7. Должен согласиться на использование адекватного метода контрацепции.

Критерий исключения:

  1. У пациента наблюдались какие-либо значимые клинические/лабораторные/радиологические/спирометрические признаки нестабильного или неожиданно ухудшающегося респираторного заболевания в течение 30 дней до первого введения исследуемого препарата.
  2. История или наличие клинически значимых сердечно-сосудистых, легочных, печеночных, почечных, гематологических, желудочно-кишечных, эндокринных, иммунологических, дерматологических, неврологических или психических заболеваний, которые отличаются от обычного исходного уровня здоровья пациента как пациента с муковисцидозом.
  3. В анамнезе пересадка легких.
  4. История или наличие алкоголизма или наркомании в течение 2 лет до первого приема исследуемого препарата.
  5. Личная или семейная история синдрома удлиненного интервала QT; или интервал QTc> 430 мс (мужчины) или> 450 мс (женщины) с использованием формулы Базетта (QTcB) или считается клинически значимым PI.
  6. Артериальное давление сидя составляет менее 90/40 мм рт. ст. или выше 140/90 мм рт. ст., если ИП не считает его клинически незначимым.
  7. Пульс выше 100 ударов в минуту или ниже 50 ударов в минуту. если PI не считает клинически незначимым.
  8. Неспособность удовлетворить PI пригодности для участия по любой другой причине.
  9. По оценке ИП, клинически значимое кровохарканье (>30 мл за эпизод) в течение последних 180 дней.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Активный
Пероральная капсула один раз в день, содержащая 50 или 100 мг CTX-4430.
Лекарство: СТХ-4430
Возрастающие повторные дозы CTX-4430 будут вводиться перорально один раз в день пациентам в 2 группах в дни 1-15.
Плацебо Компаратор: Плацебо
Капсула для перорального приема один раз в день, содержащая маннит, внешне идентичная капсулам CTX-4430.
Лекарство: Плацебо
Повторные дозы плацебо будут вводиться перорально один раз в день пациентам в 2 группах в дни 1-15.
Другие имена:
  • Маннитол

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Оценка безопасности и переносимости многократных пероральных доз CTX-4430 при введении пациентам с муковисцидозом (CF) один раз в день (QD)
Временное ограничение: 15 дней
Изменения в клинических признаках и симптомах данных по безопасности, которые включают физикальное обследование, ЭКГ, показатели жизнедеятельности, пульсоксиметрию, функцию легких (спирометрию), клинические лабораторные результаты и нежелательные явления, которые будут резюмированы описательно и представлены в табличной форме.
15 дней

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Celtaxsys, Inc.

Соавторы

Celerion

Следователи

  • Главный следователь: J Stuart Elborn, MD, FRCP, Queen's University, Belfast

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2013 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 октября 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 ноября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

6 сентября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 сентября 2013 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 сентября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

6 марта 2015 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2015 г.

Последняя проверка

1 марта 2015 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CTX-4430-CF-001

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СТХ-4430

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Ukraine

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться