Fase 1-undersøgelse, der vurderer sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CTX-4430 hos patienter med cystisk fibrose

Inklusionskriterier:

1. Voksen mand eller kvinde i alderen 18 til 55 år (inklusive) på screeningstidspunktet.
2. Bekræftet diagnose af CF baseret på følgende: positiv svedklorid- eller natriumværdi ≥ 60 mEq/L og/eller genotype med to identificerbare mutationer, der stemmer overens med CF, ledsaget af et eller flere kliniske træk, der stemmer overens med CF-fænotypen eller en diagnose af CF lavet af en specialist i denne tilstand.
3. Efter Principal Investigator (PI's) vurdering er patienten medicinsk stabil uden ændringer i symptomer, medicin eller med kliniske laboratorieresultater, som efter PI's opfattelse er forenelige med diagnosen enten CF eller en komplikation deraf og vurderes som acceptable for inklusion.
4. Body mass index (BMI) ≥ 17,0 (kg/m2).
5. Ikke-tobak/nikotinholdigt produkt bruger i mindst 6 måneder forud for den første administration af studielægemidlet.
6. Forceret udåndingsvolumen (FEV1) på >50 % og <90 % af forudsagt ved screening.
7. Skal acceptere at bruge passende præventionsmetode.

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten har udvist signifikante kliniske/laboratorie-/radiologiske/spirometriske tegn på ustabil eller uventet forværret luftvejssygdom inden for 30 dage før den første administration af studielægemidlet.
2. Anamnese eller tilstedeværelse af klinisk signifikant kardiovaskulær, pulmonal, hepatisk, nyre-, hæmatologisk, gastrointestinal, endokrin, immunologisk, dermatologisk, neurologisk eller psykiatrisk sygdom, der afviger fra patientens sædvanlige baseline-sundhedsniveau som en patient med CF.
3. Har en historie med lungetransplantation.
4. Anamnese eller tilstedeværelse af alkoholisme eller stofmisbrug inden for 2 år forud for den første administration af studiemedicin.
5. Personlig eller familiehistorie med forlænget QT-syndrom; eller et QTc-interval >430 msek (mænd) eller >450 msek (kvinder) ved brug af Bazetts formel (QTcB) eller vurderet som klinisk signifikant af PI.
6. Siddende blodtryk er mindre end 90/40 mmHg eller større end 140/90 mmHg, medmindre det vurderes at være klinisk ubetydeligt af PI.
7. Pulsen er højere end 100 b.p.m. eller lavere end 50 b.p.m. medmindre den vurderes at være klinisk ubetydelig af PI.
8. Manglende opfyldelse af PI'en for egnethed til at deltage af nogen anden grund.
9. Efter PI's vurdering, klinisk signifikant hæmoptyse (>30 cc pr. episode) inden for de sidste 180 dage.