在有转移性甲状腺髓样癌的 RET -/+ 患者中评估 vandetanib 的观察性研究 (Caprelsa104)
2024年12月13日 更新者：Genzyme, a Sanofi Company
评估凡德他尼在 RET 突变阴性和阳性有症状、侵袭性、散发性、不可切除、局部晚期/转移性甲状腺髓样癌患者中的获益/风险的欧洲观察性前瞻性研究
这是一项欧洲多国、多中心、非干预性（观察性）和前瞻性研究。
继续在现实生活条件下确认凡德他尼 (CAPRELSA™) 300 mg 在 RET 阴性和 RET 阳性有症状、侵袭性、散发性、不可切除、局部晚期/转移性 MTC 患者中的益处/风险。
研究概览
详细说明
这是一项多国、多中心、非干预性（观察性）和前瞻性研究。 vandetanib 上市的欧洲国家将参与该研究。
正在进行这项研究，以履行有条件营销授权的特定义务授权后措施。 继续在现实生活条件下确认凡德他尼 (CAPRELSA™) 300 mg 在 RET 阴性和 RET 阳性有症状、侵袭性、散发性、不可切除、局部晚期/转移性 MTC 患者中的益处/风险。 vandetanib (CAPRELSA™) 300 mg 的临床益处先前已在一项临床试验（研究 58）中基于无进展生存期 (PFS) 的临床和统计学显着优势得到证实，该优势得到高反应率和实质性支持响应持续时间。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
31
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Luxembourg、卢森堡
- investigational Site Luxembourg
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Germany、德国
- investigational Site Germany
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Italy、意大利
- investigational Site Italy
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Belgium、比利时
- investigational Site Belgium
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France、法国
- Investigational site France
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United Kingdom、英国
- investigational Site United Kingdom
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Netherlands、荷兰
- investigational Site Netherlands
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Spain、西班牙
- investigational Site Spain
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 99年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
有症状、侵袭性、散发性、不可切除、局部晚期/转移性甲状腺髓样癌 (MTC) 患者
描述
纳入标准：
1. 签署知情同意书 2. 男性或女性，年满 18 岁或以上 3. MTC 的组织学诊断 4. 有症状和侵袭性的散发性 MTC 患者，具有不可切除的局部晚期/转移性疾病。 （研究者考虑的确定患者疾病是否有症状和侵袭性的因素将记录在 CRF 中）。 5.可测量疾病：
- 评估在治疗开始前 12 周内得到确认，并且
- 根据 RECIST 1.1 定义：至少有一个病灶，未照射，可以用 CT 或 MRI 准确测量最长直径≥10 毫米（淋巴结除外，其短轴必须≥15 毫米）并且适合准确重复测量。 除非没有其他可测量的病灶，否则不应将具有钙化的可测量病灶评估为目标病灶。 6. 已知明确的 RET 突变状态（根据第 3.2 节定义）。 状态应该是：
- 对于接受凡德他尼处方的患者：阳性或阴性
对于未用凡德他尼处方患者：阴性 RET 突变状态必须从入组前 18 个月内获得的肿瘤样本确定。 强烈建议使用入组前 6 个月内获得的组织样本。 7. 对于新处方 vandetanib 300 mg 的患者，应根据上市许可并遵循 vandetanib 产品特性摘要（SmPC）（附录 B）开具处方。 中度肾功能不全患者的起始剂量可降至 200 mg
排除标准
- 当前或计划纳入/参与临床试验
- 在研究首次就诊前已经接受凡德他尼治疗或已接受凡德他尼治疗 MTC 的患者
- 根据 vandetanib SmPC 的禁忌症（不适用于未接受 vandetanib 的患者）：(a) 根据心率 (QTc) 间期校正的 QT 间期超过 480 毫秒的患者：(i) 先天性长 QT 综合征 (ii) 合并使用vandetanib 与以下已知也会延长 QT 间期和/或诱发尖端扭转型室性心动过速的药物联合使用：砒霜、西沙必利、红霉素静脉注射 (IV)、托瑞米芬、咪唑斯汀、莫西沙星、I A 类和 III 类抗心律失常药 (b) 目前怀孕或哺乳喂食 (c) 对活性物质或任何赋形剂过敏 (d) 严重肾功能损害：肌酐清除率 < 30 毫升/分钟，按 Cockcroft-Gault 公式计算。 （见附录 D）。 (e) 血清胆红素大于参考范围上限 (ULRR) 的 1.5 倍 (f) 钾、镁或钙超出正常实验室范围
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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1. 患者队列（40 名患者/队列）
RET阳性患者队列
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凡德他尼商用片剂
其他名称：
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2. 患者队列（40 名患者/队列）
RET 阴性患者队列
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凡德他尼商用片剂
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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客观反应率的评估
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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客观反应率的评估 [使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1]
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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疾病控制率评估
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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疾病控制率评估 [使用实体瘤反应评估标准 (RECIST) 1.1]
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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反应持续时间的评估
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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反应持续时间的评估（使用 RECIST 1.1）
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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无进展生存期的评估
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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无进展生存期评估（使用 RECIST 1.1）
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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通过评估 QTc 延长来评估安全性
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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QTc 延长的评估
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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通过评估不良事件来评估安全性
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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不良事件评估
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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通过评估生命体征评估安全性
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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生命体征评估
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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通过评估实验室数据评估安全性
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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实验室数据评估
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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患者特征
大体时间：从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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患者人口统计和病史/疾病特征/死亡/治疗信息
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从入学到学习完成，评估长达 38 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Clinical Sciences & Operations、Sanofi
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2014年2月17日
初级完成 (实际的)
2020年6月18日
研究完成 (实际的)
2020年6月18日
研究注册日期
首次提交
2013年9月10日
首先提交符合 QC 标准的
2013年9月16日
首次发布 (估计的)
2013年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月13日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.