评估 Ruxolitinib 在斑秃中疗效的初步研究

斑秃（AA）是免疫系统的常见病，被称为“自身免疫”病。 在这种疾病中，免疫系统错误地破坏了毛囊，导致头发脱落。 尽管许多人患有这种疾病，但对其病因和治疗 AA 的新的、更好的方法的研究远远落后于其他类似的免疫系统疾病。 目前，没有联邦药物管理局批准的 AA 药物。

Ruxolitinib（由 Incyte 制造）是一种已知可有效治疗骨髓疾病（称为骨髓纤维化）的干预措施。 它也正在研究通过对抗炎症来治疗类风湿性关节炎，另一种“自身免疫”疾病。 骨髓纤维化、活动性类风湿性关节炎和 AA 之间存在一些遗传和化学相似性，这表明使用鲁索替尼治疗可能对 AA 有效。 在专门设计用于测试治疗人类斑秃的药物的小鼠中，这种药物可以防止 AA 病在小鼠体内发生，否则小鼠就会患上这种疾病。 为了测试 Ruxolitinib，我们将对 12 名中度至重度 AA 患者进行至少 3 个月至 6 个月的治疗。 这是一项“开放标签”研究，意味着不会有安慰剂组；所有参加研究的患者都将接受活性药物治疗。 药物的有效性将通过体格检查和摄影以及患者和医生评分确定的头发再生长的变化来衡量。 将对患者进行另外 3 个月的停药随访，以查看治疗效果是否持续以及是否存在延迟反应。 还将评估药物 ruxolitinib 在斑秃患者中的安全性。

开始用药前、治疗期间和停用ruxolitinib后均会采集血样，以监测药物的不良反应。 小头皮活检和外周血将在研究开始时在治疗前以及 12 周和可能 24 周后进行。 根据临床考虑，也可以在其他时间点进行可选的活检。 对这些皮肤样本和血液的化学分析将帮助我们了解疾病是如何发生的，治疗是如何起作用的，甚至可能会指导我们在未来找到更好的治疗方法。