Пилотное исследование по оценке эффективности руксолитиниба при очаговой алопеции

Очаговая алопеция (АА) является распространенным заболеванием иммунной системы, известным как «аутоиммунное» заболевание. При заболевании иммунная система ошибочно разрушает волосяной фолликул, вызывая выпадение волос. Несмотря на то, что многие люди страдают этим заболеванием, исследования его причины и новых, более эффективных способов лечения АА значительно отстают от других подобных заболеваний иммунной системы. В настоящее время нет лекарств, одобренных Федеральным управлением по лекарственным средствам для лечения АА.

Руксолитиниб (производство Incyte) — это препарат, который, как известно, эффективно лечит заболевание костного мозга, известное как миелофиброз. Его также изучают при лечении ревматоидного артрита, другого «аутоиммунного» заболевания, путем борьбы с воспалением. Имеются некоторые генетические и химические сходства между пациентами с миелофиброзом, активным ревматоидным артритом и АА, что позволяет предположить, что лечение руксолитинибом может быть эффективным при АА. На мышах, специально разработанных для тестирования препаратов для лечения очаговой алопеции у человека, это лекарство помогло предотвратить начало болезни AA у мышей, у которых в противном случае развилась бы болезнь. Для тестирования руксолитиниба мы собираемся лечить 12 пациентов со среднетяжелой и тяжелой аортальной аортой в течение как минимум 3-6 месяцев. Это «открытое» исследование, а это означает, что группы плацебо не будет; все пациенты, включенные в исследование, будут получать активное лекарство. Эффективность лекарства будет измеряться изменениями в повторном росте волос, определяемыми физическим осмотром и фотографией, а также по оценке пациента и врача. Пациенты будут наблюдаться еще в течение 3 месяцев без приема препарата, чтобы увидеть, сохраняются ли эффекты лечения и есть ли отсроченный ответ. Также будет оцениваться безопасность препарата руксолитиниб у пациентов с очаговой алопецией.

Анализ крови будет собираться до начала лечения, в течение периода лечения и после прекращения приема руксолитиниба, чтобы отслеживать побочные эффекты лекарства. Небольшие биопсии кожи головы и периферическая кровь будут взяты в начале исследования до лечения, а также через 12 и, возможно, 24 недели. Дополнительные биопсии также могут быть взяты в дополнительные моменты времени на основании клинических соображений. Химический анализ этих образцов кожи и крови поможет нам понять, как возникает заболевание, как работает лечение, и может даже помочь нам в будущем разработать более эффективные методы лечения.