Kísérleti tanulmány a ruxolitinib hatékonyságának értékelésére Alopecia Areata esetén

Az alopecia areata (AA) az immunrendszer gyakori betegsége, „autoimmun” betegségként ismert. A betegségben az immunrendszer tévedésből elpusztítja a szőrtüszőt, amitől a haj kihullik. Annak ellenére, hogy sok ember szenved ebben a betegségben, az okát és az AA kezelésének új, jobb módszereit vizsgáló kutatások messze elmaradnak az immunrendszer más hasonló betegségei mögött. Jelenleg nincs a Szövetségi Gyógyszerügyi Hivatal által jóváhagyott gyógyszer az AA számára.

A ruxolitinib (gyártója az Incyte) egy olyan beavatkozás, amelyről ismert, hogy hatékonyan kezeli a csontvelő betegségét, az úgynevezett mielofibrózist. A rheumatoid arthritis, egy másik "autoimmun" betegség kezelésében is tanulmányozzák a gyulladás elleni küzdelem révén. Vannak bizonyos genetikai és kémiai hasonlóságok a myelofibrosisban, az aktív rheumatoid arthritisben és az AA-ban szenvedők között, ami arra utal, hogy a ruxolitinib-kezelés hatékony lehet AA-ban. A kifejezetten humán alopecia areata kezelésére szolgáló gyógyszerek tesztelésére tervezett egereknél ez a gyógyszer megakadályozta, hogy az AA betegség kifejlődjön olyan egerekben, amelyekben egyébként kialakult volna a betegség. A Ruxolitinib teszteléséhez 12, közepesen súlyos vagy súlyos AA-ban szenvedő beteget fogunk kezelni legalább 3-6 hónapig. Ez egy "nyílt címkés" vizsgálat, ami azt jelenti, hogy nem lesz placebo csoport; a vizsgálatba bevont összes beteg megkapja az aktív gyógyszert. A gyógyszer hatékonyságát a szőrnövekedésben bekövetkező változásokkal mérik, amelyeket fizikális vizsgálat és fényképezés határoz meg, valamint a páciens és az orvos pontozása. A betegeket további 3 hónapig követik a gyógyszer szedésének szünetében, hogy megbizonyosodjanak arról, hogy a kezelés hatásai tartósak-e, és van-e késleltetett válasz. A gyógyszer, a ruxolitinib biztonságosságát is értékelni fogják az alopecia areata betegeknél.

A gyógyszeres kezelés megkezdése előtt, a kezelési időszak alatt és a ruxolitinib abbahagyása után vérvétel történik a gyógyszer káros hatásainak nyomon követése érdekében. Kis fejbőr biopsziát és perifériás vért vesznek a vizsgálat elején a kezelés előtt, valamint 12 és esetleg 24 hét után. A klinikai megfontolások alapján opcionális biopsziák is vehetők további időpontokban. Ezeknek a bőrmintáknak és a vérnek a kémiai elemzése segít megérteni, hogyan alakul a betegség, hogyan működik a kezelés, és még jobb kezelésekhez is elvezethet a jövőben.