Pilotstudie för att utvärdera effektiviteten av Ruxolitinib vid Alopecia Areata

Alopecia areata (AA) är en vanlig sjukdom i immunsystemet, känd som en "autoimmun" sjukdom. I sjukdomen förstör immunförsvaret av misstag hårsäcken, vilket gör att hår faller av. Trots att många människor har denna sjukdom har forskning om dess orsak och nya, bättre sätt att behandla AA legat långt efter andra liknande sjukdomar i immunsystemet. För närvarande finns det inga läkemedel som godkänts av Federal Drug Administration för AA.

Ruxolitinib (tillverkat av Incyte) är en intervention som är känd för att effektivt behandla en sjukdom i benmärgen, känd som myelofibros. Det studeras också vid behandling av reumatoid artrit, en annan "autoimmun" sjukdom, genom att bekämpa inflammation. Det finns vissa genetiska och kemiska likheter mellan dem med myelofibros, aktiv reumatoid artrit och AA, vilket tyder på att behandling med ruxolitinib kan vara effektiv vid AA. Hos möss speciellt utformade för att testa läkemedel för behandling av mänsklig alopecia areata, fungerade denna medicin för att förhindra sjukdomen AA från att starta hos möss som annars skulle ha utvecklat sjukdomen. För att testa Ruxolitinib kommer vi att behandla 12 patienter med måttlig till svår AA i minst 3 månader upp till 6 månader. Detta är en "öppen" studie, vilket betyder att det inte kommer att finnas en placebogrupp; alla patienter som ingår i studien kommer att få den aktiva medicinen. Effektiviteten av läkemedlet kommer att mätas genom förändringar i håråterväxt som bestäms av fysisk undersökning och fotografering, såväl som av patientens och läkarens poängsättning. Patienterna kommer att följas under ytterligare 3 månader från läkemedlet för att se om effekterna av behandlingen varar och om det finns ett försenat svar. Säkerheten för läkemedlet, ruxolitinib, hos patienter med alopecia areata kommer också att utvärderas.

Blodarbete kommer att samlas in innan medicinering påbörjas, under behandlingsperioden och efter att ruxolitinib har stoppats, för att övervaka biverkningar av medicinen. Små hårbottenbiopsier och perifert blod kommer att tas i början av studien före behandling och även efter 12 och eventuellt 24 veckor. Valfria biopsier kan också tas vid ytterligare tidpunkter baserat på kliniska överväganden. Den kemiska analysen av dessa hudprover och blod kommer att hjälpa oss att förstå hur sjukdomen uppstår, hur behandlingen fungerar och kan till och med vägleda oss till bättre behandlingar i framtiden.