Badanie pilotażowe oceniające skuteczność ruksolitynibu w leczeniu łysienia plackowatego

Łysienie plackowate (AA) jest częstą chorobą układu odpornościowego, znaną jako choroba „autoimmunologiczna”. W chorobie układ odpornościowy omyłkowo niszczy mieszek włosowy, powodując wypadanie włosów. Mimo że wiele osób cierpi na tę chorobę, badania nad jej przyczyną i nowymi, lepszymi sposobami leczenia AA pozostają daleko w tyle za innymi podobnymi chorobami układu odpornościowego. Obecnie nie ma leków zatwierdzonych przez Federalną Administrację ds. Leków dla AA.

Ruksolitynib (wytwarzany przez firmę Incyte) to interwencja, o której wiadomo, że skutecznie leczy chorobę szpiku kostnego, znaną jako zwłóknienie szpiku kostnego. Jest również badany w leczeniu reumatoidalnego zapalenia stawów, innej choroby „autoimmunologicznej”, poprzez zwalczanie stanu zapalnego. Istnieją pewne genetyczne i chemiczne podobieństwa między pacjentami z mielofibrozą, aktywnym reumatoidalnym zapaleniem stawów i AA, co sugeruje, że leczenie ruksolitynibem może być skuteczne w AA. U myszy specjalnie zaprojektowanych do testowania leków do leczenia łysienia plackowatego u ludzi lek ten zapobiegał wystąpieniu choroby AA u myszy, które w innym przypadku rozwinęłyby tę chorobę. Aby przetestować ruksolitynib, będziemy leczyć 12 pacjentów z umiarkowanym lub ciężkim AA przez co najmniej 3 miesiące do 6 miesięcy. Jest to badanie „otwarte”, co oznacza, że ​​nie będzie grupy placebo; wszyscy pacjenci włączeni do badania otrzymają aktywny lek. Skuteczność leku będzie mierzona na podstawie zmian w odrastaniu włosów, określonych na podstawie badania fizykalnego i fotografii, a także na podstawie oceny pacjenta i lekarza. Pacjenci będą obserwowani przez kolejne 3 miesiące po odstawieniu leku, aby zobaczyć, czy efekty leczenia utrzymują się i czy następuje opóźniona odpowiedź. Ocenione zostanie również bezpieczeństwo leku ruksolitynibu u pacjentów z łysieniem plackowatym.

Badania krwi będą pobierane przed rozpoczęciem leczenia, w okresie leczenia i po odstawieniu ruksolitynibu w celu monitorowania działań niepożądanych leku. Małe biopsje skóry głowy i krew obwodowa zostaną pobrane na początku badania przed leczeniem, a także po 12 i ewentualnie 24 tygodniach. Opcjonalne biopsje można również wykonać w dodatkowych punktach czasowych w oparciu o względy kliniczne. Analiza chemiczna tych próbek skóry i krwi pomoże nam zrozumieć, jak przebiega choroba, jak działa leczenie, a może nawet poprowadzi nas do lepszych metod leczenia w przyszłości.