Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pilotstudie om de werkzaamheid van Ruxolitinib bij Alopecia Areata te evalueren

15 april 2019 bijgewerkt door: Columbia University

Een open-label pilotstudie om de werkzaamheid van ruxolitinib bij matige tot ernstige alopecia areata te evalueren

Alopecia areata (AA) is een veel voorkomende ziekte van het immuunsysteem, bekend als een "auto-immuunziekte". Bij de ziekte vernietigt het immuunsysteem per ongeluk het haarzakje, waardoor het haar uitvalt. Ondanks dat veel mensen deze ziekte hebben, is het onderzoek naar de oorzaak en naar nieuwe, betere manieren om AA te behandelen ver achtergebleven bij andere vergelijkbare ziekten van het immuunsysteem. Momenteel zijn er geen door de Federal Drug Administration goedgekeurde geneesmiddelen voor AA.

Ruxolitinib (gemaakt door Incyte) is een interventie waarvan bekend is dat het een ziekte van het beenmerg, bekend als myelofibrose, effectief behandelt. Het wordt ook bestudeerd bij de behandeling van reumatoïde artritis, een andere 'auto-immuunziekte', door ontstekingen te bestrijden. Er zijn enkele genetische en chemische overeenkomsten tussen mensen met myelofibrose, actieve reumatoïde artritis en AA, wat suggereert dat behandeling met ruxolitinib effectief kan zijn bij AA. Bij muizen die speciaal waren ontworpen voor het testen van medicijnen voor de behandeling van menselijke alopecia areata, werkte dit medicijn om te voorkomen dat de ziekte AA begon bij muizen die anders de ziekte zouden hebben gekregen. Om Ruxolitinib te testen gaan we 12 patiënten met matige tot ernstige AA behandelen gedurende minimaal 3 maanden tot maximaal 6 maanden. Dit is een "open-label" studie, wat betekent dat er geen placebogroep zal zijn; alle patiënten die deelnemen aan de studie zullen de actieve medicatie ontvangen. De effectiviteit van de medicatie zal worden gemeten aan de hand van veranderingen in haargroei zoals bepaald door lichamelijk onderzoek en fotografie, evenals door de patiënt en arts. Patiënten zullen gedurende nog eens 3 maanden zonder het medicijn worden gevolgd om te zien of de effecten van de behandeling aanhouden en of er een vertraagde respons is. De veiligheid van het medicijn, ruxolitinib, bij patiënten met alopecia areata zal ook worden geëvalueerd.

Bloedonderzoek zal worden afgenomen voordat medicatie wordt gestart, tijdens de behandelingsperiode en nadat ruxolitinib is gestopt, om te controleren op bijwerkingen van de medicatie. Aan het begin van het onderzoek vóór de behandeling en ook na 12 en mogelijk 24 weken zullen kleine biopten van de hoofdhuid en perifeer bloed worden afgenomen. Op basis van klinische overwegingen kunnen ook optionele biopsieën worden genomen op aanvullende tijdstippen. De chemische analyse van deze huidmonsters en bloed zal ons helpen begrijpen hoe de ziekte ontstaat, hoe de behandeling werkt, en kan ons zelfs leiden naar betere behandelingen in de toekomst.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Alopecia areata (AA) is een veel voorkomende auto-immuunziekte die het gevolg is van immuunvernietiging van de haarzakjes en daaropvolgend haarverlies. Ondanks de hoge prevalentie is het onderzoek naar de pathogenese en de ontwikkeling van innovatieve therapieën bij AA ver achtergebleven bij andere auto-immuunziekten. Momenteel zijn er geen door de FDA goedgekeurde geneesmiddelen voor AA. Ruxolitinib (Incyte) is een interventie waarvan bekend is dat deze effectief myelofibrose en ook reumatoïde artritis behandelt door de ontstekingsreactie van de interferonresponsroute te moduleren door remming van Jak1/Jak2. Reumatoïde artritis heeft verschillende gevoeligheidsgenen gemeen met AA. Alle drie de ziekten delen de centrale rol van de interferon-gamma-responsroute, wat de grondgedachte is voor het selecteren van Ruxolitinib voor evaluatie in deze klinische studie. Van zowel systemisch als topisch Ruxolitinib is aangetoond dat het het begin van AA voorkomt in het C3H-HeJ-diermodel van AA, wat preklinische proof-of-concept-gegevens in AA aantoont. Om de veiligheid en werkzaamheid van Ruxolitinib bij patiënten met matige tot ernstige AA te testen, stellen we deze open-label, eenarmige pilotstudie voor met in totaal 12 patiënten, behandeld gedurende minimaal 3 maanden tot 6 maanden. De werkzaamheid zal worden gemeten aan de hand van veranderingen in haargroei, zoals bepaald door lichamelijk onderzoek en fotografie, evenals door globale evaluatiescores van patiënten en artsen. Patiënten zullen nog 3 maanden worden gevolgd om de duurzaamheid van de respons na de behandelingsfase te evalueren. Ponsbiopten en perifeer bloed zullen worden verkregen bij baseline voorafgaand aan de behandeling en daarna na 12 en mogelijk 24 weken voor immuunmonitoring en voor moleculaire studies.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

12

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center, Department of Dermatology

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar tot 71 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten tussen de 18 en 75 jaar.
  • Patiënten met een diagnose van patch-type alopecia areata.
  • Patiënten hebben >30% en
  • Duur van haaruitval langer dan 3 maanden.
  • Geen bewijs van hergroei aanwezig bij baseline.
  • Patiënten kunnen naïef zijn voor behandeling of niet reageren op intralesionale (IL) steroïden of andere behandelingen voor alopecia areata.

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met een voorgeschiedenis van of een actieve huidaandoening op de hoofdhuid, zoals psoriasis of seborrheic dermatitis.
  • Patiënten bij wie de diagnose alopecia areata in het geding is.
  • Patiënten met actieve medische aandoeningen of maligniteiten (behalve adequaat behandeld basaal- of plaveiselcelcarcinoom) die naar de mening van de onderzoeker de risico's in verband met deelname aan het onderzoek zouden verhogen, inclusief patiënten met een voorgeschiedenis van recidiverende infecties.
  • Vrouwen in de vruchtbare leeftijd die twee vormen van anticonceptie niet kunnen of willen gebruiken tijdens de duur van het onderzoek.
  • Vrouwen die zwanger zijn of borstvoeding geven.
  • Patiënten waarvan bekend is dat ze HIV of hepatitis B- of C-positief zijn.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis of bewijs van hematopoëtische afwijking.
  • Patiënten met
  • Patiënten met een voorgeschiedenis of bewijs van nier- of leverinsufficiëntie.
  • Patiënten met een voorgeschiedenis van immunosuppressie of een voorgeschiedenis van terugkerende ernstige infecties.
  • Patiënten die niet willen of kunnen stoppen met behandelingen waarvan bekend is dat ze de haargroei bij AA beïnvloeden.
  • Patiënten die medicijnen gebruikten, werden beschouwd als een sterke CYP3A4-remmer die niet in staat of niet bereid was om met deze medicatie te stoppen voor de duur van het onderzoek.
  • Patiënten die een behandeling ondergaan waarvan wordt aangenomen dat ze alopecia areata beïnvloeden binnen 2 weken tot een maand na het basisbezoek, afhankelijk van de specifieke behandeling.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ruxolitinib
Een vaste dosis ruxolitinib (20 mg) zal gedurende 12 tot 24 weken tweemaal daags oraal door uzelf worden toegediend. De dosering kan indien nodig worden verlaagd of onderbroken vanwege bijwerkingen.
Geneesmiddel: Ruxolitinib
Een vaste dosis ruxolitinib (20 mg) zal gedurende 12 tot 24 weken tweemaal daags oraal door uzelf worden toegediend. De dosering kan indien nodig worden verlaagd of onderbroken vanwege bijwerkingen.
Andere namen:
  • Jakavi

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in SALT-score
Tijdsspanne: Basislijn, 3 maanden en 6 maanden
De berekening van de Severity of Alopecia Tool Score (SALT) is gebaseerd op een scoresysteem. De hoofdhuid is verdeeld in de volgende 4 gebieden: 1) Vertex: 40% (0,4) van het hoofdhuidoppervlak, 2) Rechter profiel van de hoofdhuid: 18% (0,18) van het hoofdhuidoppervlak, 3) Linker profiel van de hoofdhuid: 18% (0,18) van het hoofdhuidoppervlak, en 4) achterste aspect van de hoofdhuid: 24% (0,24) van het hoofdhuidoppervlak. Het percentage haarverlies in een van deze gebieden is het percentage haarverlies vermenigvuldigd met het procentuele oppervlak van de hoofdhuid in dat gebied. De SALT-score is de som van het percentage haarverlies in alle bovengenoemde gebieden, dus een lager getal geeft een beter resultaat aan. Het gerapporteerde SALT-scorebereik loopt van minimaal 0 (geen haaruitval) tot maximaal 100 (100% haaruitval).
Basislijn, 3 maanden en 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage hergroei
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
Het gemiddelde percentage hergroei werd berekend aan het einde van de behandeling voor alle proefpersonen.
Tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Columbia University

Medewerkers

Locks of Love
Alopecia Areata Initiative - Gates Foundation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 april 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 september 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 september 2013

Eerst geplaatst (Schatting)

25 september 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

7 mei 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AAAL7102

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren