Pilottitutkimus ruksolitinibin tehon arvioimiseksi alopecia Areatassa
Avoin pilottitutkimus ruksolitinibin tehon arvioimiseksi kohtalaisessa tai vaikeassa hiustenlähtö Areatassa
Alopecia areata (AA) on yleinen immuunijärjestelmän sairaus, joka tunnetaan nimellä "autoimmuunisairaus". Sairaudessa immuunijärjestelmä tuhoaa erehdyksessä karvatupen, jolloin hiukset putoavat. Huolimatta siitä, että monilla ihmisillä on tämä sairaus, sen syitä ja uusia, parempia tapoja hoitaa AA:ta koskeva tutkimus on jäänyt paljon jäljessä muista vastaavista immuunijärjestelmän sairauksista. Tällä hetkellä ei ole liittovaltion lääkeviraston hyväksymiä lääkkeitä AA:lle.
Ruksolitinibi (valmistaja Incyte) on interventio, jonka tiedetään hoitavan tehokkaasti luuydinsairautta, joka tunnetaan nimellä myelofibroosi. Sitä tutkitaan myös nivelreuman, toisen "autoimmuunisairauden" hoidossa tulehdusta vastaan. Myelofibroosia, aktiivista nivelreumaa ja AA:ta sairastavien välillä on joitain geneettisiä ja kemiallisia yhtäläisyyksiä, mikä viittaa siihen, että ruksolitinibihoito voi olla tehokas AA:ssa. Hiirillä, jotka on erityisesti suunniteltu testaamaan lääkkeitä ihmisen hiustenlähtöön, tämä lääkitys esti AA-tautia alkamasta hiirillä, joille tauti olisi muuten kehittynyt. Ruxolitinibin testaamiseksi aiomme hoitaa 12 potilasta, joilla on kohtalainen tai vaikea AA vähintään 3 kuukauden ja 6 kuukauden ajan. Tämä on "avoin" tutkimus, mikä tarkoittaa, että lumeryhmää ei tule olemaan. kaikki tutkimukseen osallistuvat potilaat saavat aktiivisen lääkkeen. Lääkkeen tehokkuutta mitataan hiusten uudelleenkasvun muutoksilla, jotka määritetään fyysisen tarkastuksen ja valokuvauksen perusteella, sekä potilaan ja lääkärin pisteytyksen perusteella. Potilaita seurataan vielä 3 kuukauden ajan lääkkeen käytöstä, jotta nähdään, kestävätkö hoidon vaikutukset ja onko vaste viivästynyt. Myös ruksolitinibin turvallisuus potilailla, joilla on hiustenlähtö areata, arvioidaan.
Verinäytteet otetaan ennen lääkityksen aloittamista, hoitojakson aikana ja ruksolitinibin lopettamisen jälkeen, jotta voidaan seurata lääkityksen haittavaikutuksia. Pienet päänahan biopsiat ja perifeerinen veri otetaan tutkimuksen alussa ennen hoitoa ja myös 12 ja mahdollisesti 24 viikon kuluttua. Valinnaisia biopsioita voidaan ottaa myös muina aikoina kliinisten näkökohtien perusteella. Näiden ihonäytteiden ja veren kemiallinen analyysi auttaa ymmärtämään, miten sairaus tapahtuu, miten hoito toimii, ja saattaa jopa ohjata meitä parempiin hoitoihin tulevaisuudessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University Medical Center, Department of Dermatology
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- 18–75-vuotiaat potilaat.
- Potilaat, joilla on diagnoosi laastarityyppinen alopecia areata.
- Potilailla on > 30 % ja
- Hiustenlähtö yli 3 kuukautta.
- Lähtötilanteessa ei ollut näyttöä uudelleenkasvusta.
- Potilaat eivät ehkä ole saaneet hoitoa tai eivät reagoi leesionsisäisiin (IL) steroideihin tai muihin alopecia areatan hoitoihin.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaat, joilla on ollut päänahan ihosairaus tai aktiivinen ihosairaus, kuten psoriaasi tai seborrooinen dermatiitti.
- Potilaat, joilla alopecia areatan diagnoosi on kyseenalainen.
- Potilaat, joilla on aktiivisia sairauksia tai pahanlaatuisia kasvaimia (paitsi asianmukaisesti hoidettu tyvi- tai levyepiteelisyöpä), jotka tutkijan mielestä lisäisivät tutkimukseen osallistumiseen liittyviä riskejä, mukaan lukien potilaat, joilla on ollut toistuvia infektioita.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset, jotka eivät pysty tai halua käyttää kahta ehkäisymuotoa tutkimuksen aikana.
- Raskaana olevat tai imettävät naiset.
- Potilaat, joiden tiedetään olevan HIV- tai hepatiitti B- tai C-positiivisia.
- Potilaat, joilla on anamneesi tai näyttöä hematopoieettisesta poikkeavuudesta.
- Potilaat, joilla
- Potilaat, joilla on ollut munuaisten tai maksan vajaatoimintaa tai näyttöä siitä.
- Potilaat, joilla on ollut immunosuppressio tai toistuvia vakavia infektioita.
- Potilaat, jotka eivät halua tai pysty lopettamaan hoitoja, joiden tiedetään vaikuttavan AA-karvojen uudelleenkasvuun.
- Potilaat, jotka ottavat mitä tahansa lääkitystä, katsottiin vahvaksi CYP3A4:n estäjäksi ja jotka eivät pysty tai halua lopettaa tätä lääkitystä tutkimuksen ajaksi.
- Hoitoa saavien potilaiden katsottiin vaikuttavan hiustenlähtöön 2 viikon - kuukauden kuluessa lähtötilanteesta riippuen erityisestä hoidosta.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ruksolitinibi
Kiinteä annos ruksolitinibia (20 mg) annetaan itselle suun kautta kahdesti päivässä 12–24 viikon ajan.
Tarvittaessa annosta voidaan pienentää tai lykätä haittavaikutusten vuoksi.
|
Kiinteä annos ruksolitinibia (20 mg) annetaan itselle suun kautta kahdesti päivässä 12–24 viikon ajan.
Tarvittaessa annosta voidaan pienentää tai lykätä haittavaikutusten vuoksi.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos SUOLA-pisteissä
Aikaikkuna: Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Alopecia Tool Score (SALT) -laskenta perustuu pisteytysjärjestelmään.
Päänahka on jaettu seuraaviin 4 alueeseen: 1) Vertex: 40 % (0,4) päänahan pinta-alasta, 2) Hiuspohjan oikea profiili: 18 % (0,18) päänahan pinta-alasta, 3) Päänahan vasen profiili: 18 % (0,18) päänahan pinta-alasta ja 4) Päänahan takaosa: 24 % (0,24) päänahan pinta-alasta.
Hiustenlähdön prosenttiosuus millä tahansa näistä alueista on prosenttiosuus hiustenlähtöön kerrottuna kyseisen alueen päänahan pinta-alan prosentteilla.
SUOLA-pistemäärä on kaikkien edellä mainittujen alueiden hiustenlähdön prosenttiosuuden summa, joten pienempi luku osoittaa parempaa lopputulosta.
Raportoitu SUOLA-pistemäärä vaihtelee vähintään 0:sta (ei hiustenlähtöä) enintään 100:aan (100 % hiustenlähtöä).
|
Perustaso, 3 kuukautta ja 6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Takaisinkasvun prosenttiosuus
Aikaikkuna: Jopa 6 kuukautta
|
Keskimääräinen uudelleenkasvuprosentti laskettiin hoidon lopussa kaikille koehenkilöille.
|
Jopa 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AAAL7102
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .