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Studio pilota per valutare l'efficacia di Ruxolitinib nell'alopecia areata

15 aprile 2019 aggiornato da: Columbia University

Uno studio pilota in aperto per valutare l'efficacia di Ruxolitinib nell'alopecia areata da moderata a grave

L'alopecia areata (AA) è una comune malattia del sistema immunitario, nota come malattia "autoimmune". Nella malattia, il sistema immunitario distrugge erroneamente il follicolo pilifero, provocando la caduta dei capelli. Nonostante molte persone abbiano questa malattia, la ricerca sulla sua causa e su modi nuovi e migliori per trattare l'AA è rimasta molto indietro rispetto ad altre malattie simili del sistema immunitario. Attualmente, non ci sono farmaci approvati dalla Federal Drug Administration per l'AA.

Ruxolitinib (prodotto da Incyte) è un intervento noto per trattare efficacemente una malattia del midollo osseo, nota come mielofibrosi. Viene inoltre studiato nel trattamento dell'artrite reumatoide, un'altra malattia "autoimmune", combattendo l'infiammazione. Ci sono alcune somiglianze genetiche e chimiche tra quelli con mielofibrosi, artrite reumatoide attiva e AA, suggerendo che il trattamento con ruxolitinib può essere efficace nell'AA. Nei topi appositamente progettati per testare farmaci per il trattamento dell'alopecia areata umana, questo farmaco ha funzionato per prevenire l'insorgenza della malattia AA nei topi che altrimenti avrebbero sviluppato la malattia. Per testare Ruxolitinib, tratteremo 12 pazienti con AA da moderata a grave per un minimo di 3 mesi fino a 6 mesi. Questo è uno studio "in aperto", il che significa che non ci sarà un gruppo placebo; tutti i pazienti arruolati nello studio riceveranno il farmaco attivo. L'efficacia del farmaco sarà misurata dai cambiamenti nella ricrescita dei capelli determinati dall'esame fisico e dalla fotografia, nonché dal punteggio del paziente e del medico. I pazienti saranno seguiti per altri 3 mesi senza il farmaco per vedere se gli effetti del trattamento durano e se c'è una risposta ritardata. Verrà inoltre valutata la sicurezza del farmaco, ruxolitinib, nei pazienti con alopecia areata.

Le analisi del sangue verranno raccolte prima dell'inizio del trattamento, durante il periodo di trattamento e dopo l'interruzione di ruxolitinib, al fine di monitorare gli effetti avversi del farmaco. Verranno prelevate piccole biopsie del cuoio capelluto e sangue periferico all'inizio dello studio prima del trattamento e anche dopo 12 e possibilmente 24 settimane. Le biopsie facoltative possono anche essere prese in punti temporali aggiuntivi sulla base di considerazioni cliniche. L'analisi chimica di questi campioni di pelle e sangue ci aiuterà a capire come si manifesta la malattia, come funziona il trattamento e potrebbe anche guidarci verso trattamenti migliori in futuro.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'alopecia areata (AA) è una malattia autoimmune comune derivante dalla distruzione immunitaria del follicolo pilifero e dalla successiva caduta dei capelli. Nonostante la sua elevata prevalenza, la ricerca sulla patogenesi e lo sviluppo di terapie innovative nell'AA è rimasta molto indietro rispetto ad altre malattie autoimmuni. Attualmente non esistono farmaci approvati dalla FDA per l'AA. Ruxolitinib (Incyte) è un intervento noto per trattare efficacemente la mielofibrosi e anche l'artrite reumatoide modulando la risposta infiammatoria del percorso di risposta dell'interferone mediante l'inibizione di Jak1/Jak2. L'artrite reumatoide condivide diversi geni di suscettibilità in comune con l'AA. Tutte e tre le malattie condividono il ruolo centrale del percorso di risposta interferone-gamma, che è il razionale per la selezione di Ruxolitinib per la valutazione in questo studio clinico. È stato dimostrato che Ruxolitinib sia sistemico che topico previene l'insorgenza di AA nel modello animale C3H-HeJ di AA, dimostrando dati preclinici di prova del concetto in AA. Per testare la sicurezza e l'efficacia di Ruxolitinib in pazienti con AA da moderata a grave, proponiamo questo studio pilota in aperto, a braccio singolo con un totale di 12 pazienti, trattati per un minimo di 3 mesi fino a 6 mesi. L'efficacia sarà misurata dai cambiamenti nella ricrescita dei capelli determinati dall'esame fisico e dalla fotografia, nonché dai punteggi di valutazione globale del paziente e del medico. I pazienti saranno seguiti per altri 3 mesi per valutare la durata della risposta dopo la fase di trattamento. Le biopsie del punch e il sangue periferico saranno ottenuti al basale prima del trattamento e poi dopo 12 e possibilmente 24 settimane per il monitoraggio immunitario e per gli studi molecolari.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center, Department of Dermatology

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 73 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti di età compresa tra 18 e 75 anni.
  • Pazienti con diagnosi di alopecia areata di tipo patch.
  • I pazienti avranno > 30% e
  • Durata della caduta dei capelli superiore a 3 mesi.
  • Nessuna evidenza di ricrescita presente al basale.
  • I pazienti possono essere naïve al trattamento o non rispondere agli steroidi intralesionali (IL) o ad altri trattamenti per l'alopecia areata.

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con anamnesi o malattia cutanea attiva del cuoio capelluto come psoriasi o dermatite seborroica.
  • Pazienti in cui la diagnosi di alopecia areata è in discussione.
  • Pazienti con condizioni mediche attive o tumori maligni (ad eccezione del carcinoma a cellule basali o squamose adeguatamente trattato) che a parere dello sperimentatore aumenterebbero i rischi associati alla partecipazione allo studio, compresi i pazienti con una storia di infezioni ricorrenti.
  • Donne in età fertile che non sono in grado o non vogliono utilizzare due forme di controllo delle nascite per la durata dello studio.
  • Donne in gravidanza o allattamento.
  • Pazienti noti per essere positivi all'HIV o all'epatite B o C.
  • Pazienti con anamnesi o evidenza di anomalie ematopoietiche.
  • Pazienti con
  • Pazienti con anamnesi o evidenza di insufficienza renale o epatica.
  • Pazienti con storia di immunosoppressione o storia di infezioni gravi ricorrenti.
  • Pazienti che non vogliono o non possono interrompere i trattamenti noti per influenzare la ricrescita dei capelli nell'AA.
  • Pazienti che assumono qualsiasi farmaco considerato un forte inibitore del CYP3A4 che non è in grado o non vuole interrompere questo farmaco per la durata dello studio.
  • Pazienti che ricevono un trattamento ritenuto affetto da alopecia areata da 2 settimane a un mese dalla visita basale, a seconda del trattamento specifico.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ruxolitinib
Una dose fissa di ruxolitinib (20 mg) sarà autosomministrata per via orale due volte al giorno per 12-24 settimane. Il dosaggio può essere ridotto o mantenuto se necessario a causa di effetti avversi.
Droga: Ruxolitinib
Una dose fissa di ruxolitinib (20 mg) sarà autosomministrata per via orale due volte al giorno per 12-24 settimane. Il dosaggio può essere ridotto o mantenuto se necessario a causa di effetti avversi.
Altri nomi:
  • Jakavi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Modifica del punteggio SALT
Lasso di tempo: Basale, 3 mesi e 6 mesi
Il calcolo del Severity of Alopecia Tool Score (SALT) si basa su un sistema di punteggio. Il cuoio capelluto è suddiviso nelle seguenti 4 aree: 1) Vertice: 40% (0,4) della superficie del cuoio capelluto, 2) Profilo destro del cuoio capelluto: 18% (0,18) della superficie del cuoio capelluto, 3) Profilo sinistro del cuoio capelluto: 18% (0,18) della superficie del cuoio capelluto e 4) Aspetto posteriore del cuoio capelluto: 24% (0,24) della superficie del cuoio capelluto. La percentuale di perdita di capelli in una qualsiasi di queste aree è la percentuale di perdita di capelli moltiplicata per la percentuale di superficie del cuoio capelluto in quella zona. Il punteggio SALT è la somma della percentuale di perdita di capelli in tutte le aree sopra menzionate, quindi un numero inferiore indica un risultato migliore. L'intervallo di punteggio SALT riportato va da un minimo di 0 (nessuna perdita di capelli) a un massimo di 100 (100% di perdita di capelli).
Basale, 3 mesi e 6 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di ricrescita
Lasso di tempo: Fino a 6 mesi
La percentuale media di ricrescita è stata calcolata alla fine del trattamento per tutti i soggetti.
Fino a 6 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Columbia University

Collaboratori

Locks of Love
Alopecia Areata Initiative - Gates Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 aprile 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 aprile 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 settembre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 settembre 2013

Primo Inserito (Stima)

25 settembre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

7 maggio 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 aprile 2019

Ultimo verificato

1 aprile 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AAAL7102

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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