Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie for å evaluere effekten av Ruxolitinib i Alopecia Areata

15. april 2019 oppdatert av: Columbia University

En åpen pilotstudie for å evaluere effekten av Ruxolitinib ved moderat til alvorlig alopecia areata

Alopecia areata (AA) er en vanlig sykdom i immunsystemet, kjent som en "autoimmun" sykdom. Ved sykdommen ødelegger immunsystemet feilaktig hårsekken, noe som får håret til å falle av. Til tross for at mange mennesker har denne sykdommen, har forskning på årsaken og nye, bedre måter å behandle AA på, ligget langt bak andre lignende sykdommer i immunsystemet. Foreløpig er det ingen medisiner som er godkjent av Federal Drug Administration for AA.

Ruxolitinib (laget av Incyte) er en intervensjon kjent for å effektivt behandle en sykdom i benmargen, kjent som myelofibrose. Det blir også studert i behandlingen av revmatoid artritt, en annen "autoimmun" sykdom, ved å bekjempe betennelse. Det er noen genetiske og kjemiske likheter mellom de med myelofibrose, aktiv revmatoid artritt og AA, noe som tyder på at behandling med ruxolitinib kan være effektiv ved AA. Hos mus spesielt utviklet for å teste medikamenter for behandling av human alopecia areata, virket denne medisinen for å forhindre at sykdommen AA startet hos mus som ellers ville ha utviklet sykdommen. For å teste Ruxolitinib skal vi behandle 12 pasienter med moderat til alvorlig AA i minimum 3 måneder opp til 6 måneder. Dette er en "åpen" studie, som betyr at det ikke vil være en placebogruppe; alle pasienter som er registrert i studien vil motta den aktive medisinen. Effektiviteten til medisinen vil bli målt ved endringer i hårvekst som bestemmes ved fysisk undersøkelse og fotografering, samt ved pasient- og legescoring. Pasienter vil bli fulgt i ytterligere 3 måneder av medikamentet for å se om effekten av behandlingen varer og om det er forsinket respons. Sikkerheten til medisinen, ruxolitinib, hos pasienter med alopecia areata vil også bli evaluert.

Blodprøven vil bli tatt før medisinering startes, under behandlingsperioden og etter at ruxolitinib er stoppet, for å overvåke for bivirkninger av medisinen. Små hodebunnsbiopsier og perifert blod vil bli tatt i begynnelsen av studien før behandling og også etter 12 og muligens 24 uker. Valgfrie biopsier kan også tas på flere tidspunkter basert på kliniske hensyn. Den kjemiske analysen av disse hudprøvene og blodet vil hjelpe oss å forstå hvordan sykdommen oppstår, hvordan behandlingen fungerer, og kan til og med guide oss til bedre behandlinger i fremtiden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Alopecia areata (AA) er en vanlig autoimmun sykdom som skyldes immunødeleggelse av hårsekken og påfølgende hårtap. Til tross for den høye utbredelsen, har forskning på patogenesen og utviklingen av innovative terapier innen AA ligget langt bak andre autoimmune sykdommer. Foreløpig er det ingen FDA-godkjente legemidler for AA. Ruxolitinib (Incyte) er en intervensjon kjent for å effektivt behandle myelofibrose og også revmatoid artritt ved å modulere den inflammatoriske responsen til interferonresponsveien ved å hemme Jak1/Jak2. Revmatoid artritt deler flere mottakelighetsgener til felles med AA. Alle tre sykdommene deler den sentrale rollen til interferon-gamma-responsveien, som er begrunnelsen for å velge Ruxolitinib for evaluering i denne kliniske studien. Både systemisk og topisk Ruxolitinib har vist seg å forhindre utbruddet av AA i C3H-HeJ dyremodellen av AA, noe som viser prekliniske proof-of-concept-data i AA. For å teste sikkerheten og effekten av Ruxolitinib hos pasienter med moderat til alvorlig AA, foreslår vi denne åpne, enkeltarmspilotstudien med totalt 12 pasienter, behandlet i minimum 3 måneder til 6 måneder. Effekten vil bli målt ved endringer i hårvekst som bestemmes ved fysisk undersøkelse og fotografering, samt av pasient- og leges globale evalueringsresultater. Pasientene vil bli fulgt i ytterligere 3 måneder for å evaluere varigheten av responsen etter behandlingsfasen. Stempelbiopsier og perifert blod vil bli tatt ved baseline før behandling og deretter etter 12 og muligens 24 uker for immunovervåking og for molekylære studier.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center, Department of Dermatology

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

14 år til 71 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter mellom 18 og 75 år.
  • Pasienter med diagnosen alopecia areata av plastertype.
  • Pasienter vil ha >30 % og
  • Varighet av hårtap mer enn 3 måneder.
  • Ingen tegn på gjenvekst tilstede ved baseline.
  • Pasienter kan være naive til behandling eller ikke reagere på intralesjonelle (IL) steroider eller andre behandlinger for alopecia areata.

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med en historie med eller aktiv hudsykdom i hodebunnen som psoriasis eller seboreisk dermatitt.
  • Pasienter der det er spørsmål om diagnosen alopecia areata.
  • Pasienter med aktive medisinske tilstander eller maligniteter (bortsett fra tilstrekkelig behandlet basal- eller plateepitelkarsinom) som etter etterforskerens oppfatning vil øke risikoen forbundet med studiedeltakelse, inkludert pasienter med en historie med tilbakevendende infeksjoner.
  • Kvinner i fertil alder som ikke er i stand til eller ønsker å bruke to former for prevensjon under studiens varighet.
  • Kvinner som er gravide eller ammer.
  • Pasienter kjent for å være HIV- eller hepatitt B- eller C-positive.
  • Pasienter med historie eller tegn på hematopoetisk abnormitet.
  • Pasienter med
  • Pasienter med historie eller tegn på nedsatt nyre- eller leverfunksjon.
  • Pasienter med tidligere immunsuppresjon eller tilbakevendende alvorlige infeksjoner.
  • Pasienter som ikke vil eller er i stand til å avbryte behandlinger som er kjent for å påvirke gjenveksten av hår ved AA.
  • Pasienter som tar noen medisiner anses som en sterk CYP3A4-hemmer som ikke er i stand til eller villige til å stoppe denne medisinen i løpet av studien.
  • Pasienter som får behandling som anses å påvirke alopecia areata innen 2 uker til en måned etter baseline-besøk, avhengig av den spesifikke behandlingen.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Ruxolitinib
En fast dose ruxolitinib (20 mg) vil bli selvadministrert oralt to ganger daglig i 12 til 24 uker. Doseringen kan reduseres eller holdes om nødvendig på grunn av bivirkninger.
Legemiddel: Ruxolitinib
En fast dose ruxolitinib (20 mg) vil bli selvadministrert oralt to ganger daglig i 12 til 24 uker. Doseringen kan reduseres eller holdes om nødvendig på grunn av bivirkninger.
Andre navn:
  • Jakavi

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i SALT-poengsum
Tidsramme: Baseline, 3 måneder og 6 måneder
Alopecia Tool Score (SALT)-beregningen er basert på et poengsystem. Hodebunnen er delt inn i følgende 4 områder: 1) Vertex: 40 % (0,4) av hodebunnens overflateareal, 2) Høyre profil av hodebunnen: 18 % (0,18) av hodebunnens overflateareal, 3) Venstre profil av hodebunnen: 18 % (0,18) av hodebunnens overflateareal, og 4) Bakre del av hodebunnen: 24 % (0,24) av hodebunnens overflateareal. Prosentandelen av hårtap i noen av disse områdene er prosentandelen av hårtap multiplisert med prosent overflateareal av hodebunnen i det området. SALT-skåren er summen av prosentandelen av hårtap i alle de ovennevnte områdene, så et lavere tall indikerer et bedre resultat. Det rapporterte SALT-poengområdet er fra minimum 0 (ingen hårtap) til maksimalt 100 (100 % hårtap).
Baseline, 3 måneder og 6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av gjenvekst
Tidsramme: Inntil 6 måneder
Gjennomsnittlig prosentandel av gjenvekst ble beregnet ved slutten av behandlingen for alle forsøkspersoner.
Inntil 6 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Samarbeidspartnere

Locks of Love
Alopecia Areata Initiative - Gates Foundation

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. april 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. april 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. september 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. september 2013

Først lagt ut (Anslag)

25. september 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

7. mai 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAL7102

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere