Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie k vyhodnocení účinnosti ruxolitinibu u Alopecia areata

15. dubna 2019 aktualizováno: Columbia University

Otevřená pilotní studie k hodnocení účinnosti ruxolitinibu u středně těžké až těžké alopecie areata

Alopecia areata (AA) je běžné onemocnění imunitního systému, známé jako „autoimunitní“ onemocnění. Při onemocnění imunitní systém omylem zničí vlasový folikul, což způsobí vypadávání vlasů. Navzdory mnoha lidem, kteří touto nemocí trpí, výzkum její příčiny a nových, lepších způsobů léčby AA značně zaostává za jinými podobnými onemocněními imunitního systému. V současné době neexistují žádné léky schválené Federálním úřadem pro léčiva pro AA.

Ruxolitinib (vyrobený společností Incyte) je intervence známá tím, že účinně léčí onemocnění kostní dřeně, známé jako myelofibróza. Zkoumá se také při léčbě revmatoidní artritidy, dalšího „autoimunitního“ onemocnění, bojem proti zánětu. Existují určité genetické a chemické podobnosti mezi pacienty s myelofibrózou, aktivní revmatoidní artritidou a AA, což naznačuje, že léčba ruxolitinibem může být u AA účinná. U myší speciálně navržených pro testování léků pro léčbu lidské alopecia areata tento lék fungoval tak, aby zabránil vzniku onemocnění AA u myší, u kterých by se jinak onemocnění vyvinulo. Pro testování ruxolitinibu budeme léčit 12 pacientů se středně těžkou až těžkou AA po dobu minimálně 3 měsíců až 6 měsíců. Toto je "otevřená" studie, což znamená, že nebude existovat placebo skupina; všichni pacienti zařazení do studie dostanou aktivní medikaci. Účinnost léku bude měřena změnami v opětovném růstu vlasů, jak bylo stanoveno fyzikálním vyšetřením a fotografií, stejně jako hodnocením pacienta a lékaře. Pacienti budou sledováni po dobu dalších 3 měsíců bez užívání léku, aby se zjistilo, zda účinky léčby přetrvávají a zda dochází k opožděné odpovědi. Bude také hodnocena bezpečnost léku, ruxolitinibu, u pacientů s alopecia areata.

Před zahájením léčby, během období léčby a po ukončení léčby ruxolitinibem bude odebírána krev, aby bylo možné sledovat nežádoucí účinky léčby. Malé biopsie pokožky hlavy a periferní krev budou odebrány na začátku studie před léčbou a také po 12 a případně 24 týdnech. Volitelné biopsie mohou být také odebrány v dalších časových bodech na základě klinických úvah. Chemická analýza těchto vzorků kůže a krve nám pomůže porozumět tomu, jak k onemocnění dochází, jak léčba funguje, a může nás dokonce vést k lepší léčbě v budoucnu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Alopecia areata (AA) je běžné autoimunitní onemocnění vyplývající z imunitní destrukce vlasového folikulu a následného vypadávání vlasů. Navzdory vysoké prevalenci výzkum patogeneze a vývoj inovativních terapií u AA značně zaostával za jinými autoimunitními onemocněními. V současné době neexistují žádné léky schválené FDA pro AA. Ruxolitinib (Incyte) je intervence, o které je známo, že účinně léčí myelofibrózu a také revmatoidní artritidu modulací zánětlivé odpovědi dráhy odezvy na interferon inhibicí Jak1/Jak2. Revmatoidní artritida sdílí několik genů náchylnosti společných s AA. Všechna tři onemocnění sdílejí ústřední roli dráhy odpovědi na interferon-gama, což je důvodem pro výběr ruxolitinibu pro hodnocení v této klinické studii. Ukázalo se, že jak systémový, tak topický ruxolitinib brání nástupu AA na zvířecím modelu AA C3H-HeJ, což prokazuje předklinické údaje o průkazu konceptu u AA. Abychom otestovali bezpečnost a účinnost ruxolitinibu u pacientů se středně těžkou až těžkou AA, navrhujeme tuto otevřenou pilotní studii s jedním ramenem s celkem 12 pacienty léčenými po dobu minimálně 3 měsíců až 6 měsíců. Účinnost bude měřena změnami v opětovném růstu vlasů, jak bylo stanoveno fyzikálním vyšetřením a fotografií, stejně jako celkovým hodnocením pacientů a lékařů. Pacienti budou sledováni další 3 měsíce, aby se vyhodnotila trvanlivost odpovědi po fázi léčby. Punch biopsie a periferní krev budou získány na začátku před léčbou a poté po 12 a možná 24 týdnech pro imunitní monitorování a pro molekulární studie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center, Department of Dermatology

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let až 71 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti ve věku od 18 do 75 let.
  • Pacienti s diagnózou alopecia areata typu náplasti.
  • Pacienti budou mít >30 % a
  • Trvání vypadávání vlasů delší než 3 měsíce.
  • Žádný důkaz opětovného růstu na počátku.
  • Pacienti mohou být naivní na léčbu nebo nereagovat na intralezionální (IL) steroidy nebo jinou léčbu alopecia areata.

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s anamnézou nebo aktivním kožním onemocněním na pokožce hlavy, jako je psoriáza nebo seboroická dermatitida.
  • Pacienti, u kterých se jedná o diagnózu alopecia areata.
  • Pacienti s aktivním zdravotním stavem nebo malignitami (kromě adekvátně léčeného bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu), které by podle názoru zkoušejícího zvýšily rizika spojená s účastí ve studii, včetně pacientů s anamnézou rekurentních infekcí.
  • Ženy ve fertilním věku, které nejsou schopny nebo ochotny používat dvě formy antikoncepce po dobu trvání studie.
  • Ženy, které jsou těhotné nebo kojící.
  • Pacienti, o kterých je známo, že jsou pozitivní na HIV nebo hepatitidu B nebo C.
  • Pacienti s anamnézou nebo prokázanou hematopoetickou abnormalitou.
  • Pacienti s
  • Pacienti s anamnézou nebo prokázanou poruchou funkce ledvin nebo jater.
  • Pacienti s anamnézou imunosuprese nebo anamnézou rekurentních závažných infekcí.
  • Pacienti, kteří nechtějí nebo nemohou přerušit léčbu, o které je známo, že ovlivňuje opětovný růst vlasů u AA.
  • Pacienti užívající jakýkoli lék považovaný za silný inhibitor CYP3A4, kteří nejsou schopni nebo ochotni tento lék přerušit po dobu trvání studie.
  • U pacientů podstupujících léčbu se mělo za to, že trpí alopecia areata během 2 týdnů až jednoho měsíce od výchozí návštěvy v závislosti na konkrétní léčbě.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ruxolitinib
Fixní dávka ruxolitinibu (20 mg) si budete sami podávat perorálně dvakrát denně po dobu 12 až 24 týdnů. Dávkování může být v případě potřeby sníženo nebo pozastaveno kvůli nežádoucím účinkům.
Lék: Ruxolitinib
Fixní dávka ruxolitinibu (20 mg) si budete sami podávat perorálně dvakrát denně po dobu 12 až 24 týdnů. Dávkování může být v případě potřeby sníženo nebo pozastaveno kvůli nežádoucím účinkům.
Ostatní jména:
  • Jakavi

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna skóre SALT
Časové okno: Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců
Výpočet závažnosti skóre nástroje Alopecia (SALT) je založen na bodovacím systému. Skalp je rozdělen do následujících 4 oblastí: 1) Vrchol: 40 % (0,4) povrchu pokožky hlavy, 2) Pravý profil pokožky hlavy: 18 % (0,18) povrchu pokožky hlavy, 3) Levý profil pokožky hlavy: 18 % (0,18) povrchu pokožky hlavy a 4) Zadní část pokožky hlavy: 24 % (0,24) povrchu pokožky hlavy. Procento vypadávání vlasů v kterékoli z těchto oblastí je procento ztráty vlasů vynásobené procentem povrchu pokožky hlavy v této oblasti. Skóre SALT je součet procenta vypadávání vlasů ve všech výše uvedených oblastech, takže nižší číslo znamená lepší výsledek. Uváděný rozsah skóre SALT je od minimálně 0 (žádné vypadávání vlasů) do maximálně 100 (100% vypadávání vlasů).
Výchozí stav, 3 měsíce a 6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento opětovného růstu
Časové okno: Až 6 měsíců
Průměrné procento opětovného růstu bylo vypočteno na konci léčby pro všechny subjekty.
Až 6 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

Locks of Love
Alopecia Areata Initiative - Gates Foundation

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Julian Mackay-Wiggan, MD, MS, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. srpna 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. dubna 2016

Dokončení studie (Aktuální)

1. dubna 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. září 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. září 2013

První zveřejněno (Odhad)

25. září 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. května 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAL7102

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ruxolitinib

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit