囊性纤维化患者吸入一氧化氮的安全性和耐受性评价
II 期前瞻性、开放标记、多中心、评估通过吸入间歇给予囊性纤维化受试者一氧化氮的安全性和耐受性
囊性纤维化被定义为一种遗传性疾病，影响全球约 100,000 人。 CF 是由 CF 跨膜电导调节因子 (CFTR) 基因突变引起的。 CF 患者极易发生环境机会性细菌感染，导致长期和慢性肺部感染。 由于过度的肺组织破坏，这导致 CF 患者的预期寿命缩短。
一氧化氮 (NO) 是一种天然产生的抗菌剂，是肺部先天免疫防御系统的一部分。 体外和体内研究都清楚地表明，NO 对多种微生物起作用，包括耐药细菌以及病毒和真菌。 在成功的 I 期安全试验的基础上，该团队旨在开发一种联合药物装置策略，以对抗由生物膜形成细菌引起的肺部感染。 与其他吸入药物不同，NO 也是一种平滑肌松弛剂，可避免通常与吸入抗生素相关的伴随支气管收缩。 NO 疗法的另一个好处是它的粘液溶解活性。 我们建议，输送到 CF 患者肺部的 NO 的广谱抗菌活性、信号转导和粘液溶解特性的组合将用于降低细菌耐药性、微生物负荷和生物膜，以及改善粘性痰的气道清除。
主要目标：评估≥10 岁 CF 受试者接受 NO 间歇吸入治疗的安全性和耐受性。 次要目标：评估间歇吸入 NO 前后 1 秒用力呼气容积 (FEV1) 的改善情况。 最多 10 名患有囊性纤维化的受试者将被纳入研究。
治疗给药：受试者除了接受标准治疗外，还将接受间歇性吸入 NO，持续 10 个工作日（周末期间不对受试者进行 NO 治疗）。 受试者将被要求每周一次参加 CF 诊所，为期两周，以评估与研究相关的参数。 将持续监测输送给患者的氧气 (O2)、NO、二氧化氮 (NO2) 和吸入氧气分数 (FiO2)。
研究概览
研究类型
注册 (实际的)
阶段
- 阶段2
- 阶段1
联系人和位置
学习地点
-
-
-
Beer-Sheba、以色列、84101
- Soroka university
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Petach Tikvah、以色列、49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
接受健康志愿者
有资格学习的性别
描述
纳入标准：
- 受试者（男性或女性）≥10岁
- CF的确诊
- 室内空气中至少 92% 的休息清醒氧饱和度
批准并签署知情同意书：
对象年龄在10岁以上（含10岁）——
- 由受试者签署知情同意书
- 父母/法定监护人签署知情同意书。
- 受试者年满18岁（含18岁）- • 受试者签署知情同意书
- 80%≥FEV1≥30%
- 确认定植铜绿假单胞菌
排除标准：
- 10岁以下的对象
- FEV1< 30% 或 FEV1 > 80%
- 入组前1个月内肺部恶化导致抗生素治疗（预防性抗生素除外）
- 受试者怀孕（如适用，必须在入组前和治疗期间验证阴性妊娠试验结果）
- 被诊断患有高铁血红蛋白血症、免疫缺陷和/或心脏病的受试者。
- 在入组前 30 天内使用研究药物和/或受试者预计将在入组后三个月内参加一项新研究。
- 频繁鼻出血史（> 1 次/月）
- 30 天内出现明显咯血（一次咳嗽发作≥ 5 mL 血液或 24 小时内 > 30 mL 血液）
- 筛查时高铁血红蛋白水平>3%
- 筛选后 30 天内使用全身性类固醇（每天 1mg/kg 或 > 20mg 泼尼松）的患者；
- 吸烟者；
- 筛选后 1 年内有非法药物或药物滥用史；
- 肺移植史；
- 接受高血压治疗的患者
- 受试者不能遵守研究设计
- 存在调查员认为会危及受试者安全或数据质量的状况或异常。
- 受试者被研究者确定为不能或不愿执行研究程序。
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：一氧化氮+标准处理
吸入 160 ppm NO 30 分钟，每天 3 次，持续 10 个工作日，不包括周末（周五和周六），在本研究中不提供治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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与吸入的 NO 相关的高铁血红蛋白百分比 (MetHb)
大体时间：1个月
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1个月
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与吸入 NO 相关的不良事件的参与者人数
大体时间：1个月
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1个月
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因任何原因提前中止研究的受试者比例 (%)
大体时间：1个月
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1个月
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由于不良事件或严重不良事件提前终止研究的受试者比例（%）
大体时间：1个月
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1个月
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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≥10岁CF患者NO治疗前后FEV1改善情况比较
大体时间：1个月
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1个月
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Asher Tal, M.D、Soroka University Medical Center
- 首席研究员：Hannah Blau, M.D、Schneider Children's Medical Center, Israel
研究记录日期
研究主要日期
学习开始
初级完成 (实际的)
研究完成 (实际的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计)
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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