낭포성 섬유증 환자에 대한 흡입용 산화질소의 안전성 및 내약성 평가
낭포성 섬유증 환자에게 흡입을 통해 간헐적으로 제공되는 산화질소의 안전성 및 내약성에 대한 2상 전향적, 개방형, 다중 센터, 평가
낭포성 섬유증은 전 세계적으로 약 100,000명의 개인에게 영향을 미치는 유전 질환으로 정의됩니다. CF는 CF Transmembrane Conductance Regulator(CFTR) 유전자의 돌연변이로 인해 발생합니다. CF 환자는 장기간 및 만성 폐 감염으로 이어지는 환경 기회 세균 감염에 매우 취약합니다. 이로 인해 과도한 폐 조직 파괴로 인해 CF 환자의 기대 수명이 단축됩니다.
산화질소(NO)는 폐의 선천적 면역 방어 시스템의 일부인 천연 생성 항균제입니다. 시험관 내 및 생체 내 연구 모두에서 NO가 바이러스 및 곰팡이뿐만 아니라 약물 내성 박테리아를 포함한 다양한 미생물에 대해 작용한다는 것을 분명히 보여주었습니다. 성공적인 1단계 안전성 시험을 기반으로 팀은 생물막 형성 박테리아로 인한 폐 감염을 퇴치하기 위한 복합 약물 장치 전략을 개발하는 것을 목표로 합니다. 다른 흡입 약물과 달리 NO는 또한 평활근 이완제이며 종종 흡입 항생제와 관련된 수반되는 기관지 수축을 피합니다. NO 요법의 추가 이점은 점액 용해 활성입니다. 우리는 CF 환자의 폐로 전달되는 NO의 광범위한 항균 활성, 신호 및 점액 용해 특성을 결합하여 박테리아 저항성, 미생물 부하 및 생물막을 감소시키고 점성 가래의 기도 청소를 개선하는 결과를 가져올 것이라고 제안합니다.
1차 목표: 10세 이상의 CF 피험자에서 NO 간헐적 흡입 치료의 안전성과 내약성을 평가합니다. 2차 목표: NO 간헐적 흡입 전후의 1초 강제 호기량(FEV1)의 개선을 평가합니다. 낭포성 섬유증이 있는 최대 10명의 피험자가 연구에 등록됩니다.
치료 투여: 피험자는 10 근무일 동안 표준 치료에 추가하여 간헐적으로 NO를 흡입하게 됩니다(주말에는 피험자에게 NO 치료가 제공되지 않음). 피험자는 연구와 관련된 매개변수를 평가하기 위해 2주 동안 일주일에 한 번 CF 클리닉에 참석하도록 요청받을 것입니다. 환자에게 전달되는 산소(O2), NO, 이산화질소(NO2) 및 흡기 산소 분율(FiO2)을 지속적으로 모니터링합니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Beer-Sheba, 이스라엘, 84101
- Soroka university
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Petach Tikvah, 이스라엘, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 피험자(남성 또는 여성) ≥10세
- CF 진단 확인
- 휴식 중 실내 공기 중 산소 포화도 92% 이상
승인 및 서명된 동의서:
만 10세 이상 대상자(10명 포함) -
- 주제에 의해 정보에 입각 한 동의에 서명
- 부모/법적 보호자가 정보에 입각한 동의서에 서명했습니다.
- 18세 이상 피험자(18 포함) - • 피험자가 정보에 입각한 동의서에 서명
- 80% ≥FEV1≥ 30%
- Pseudomonas aeruginosa로 집락 확인
제외 기준:
- 10세 미만 피험자
- FEV1< 30% 또는 FEV1> 80%
- 등록 전 1개월 이내에 항생제 치료(예방적 항생제 제외)를 초래하는 폐악화
- 피험자가 임신한 경우(해당하는 경우 등록 전 및 치료 중에 임신 테스트 결과 음성이 확인되어야 함)
- 메트헤모글로빈혈증, 면역결핍 및/또는 심장병 진단을 받은 피험자.
- 등록 전 30일 이내에 조사 약물의 사용 및/또는 피험자는 이 연구에 등록한 후 3개월 이내에 새로운 연구에 참여할 것으로 예상됩니다.
- 빈번한 비출혈 병력(>1회/월)
- 30일 이내의 상당한 객혈(한 번의 기침 에피소드에서 5mL 이상의 혈액 또는 24시간 동안 30mL 이상의 혈액)
- 스크리닝 시 메트헤모글로빈 수준>3%
- 스크리닝 30일 이내에 전신 스테로이드(1mg/kg 또는 1일 프레드니손 > 20mg)를 복용 중인 환자;
- 흡연자;
- 스크리닝 1년 이내에 불법 약물 또는 약물 남용 이력;
- 폐 이식 병력;
- 고혈압으로 치료받는 환자
- 피험자는 연구 설계를 준수할 수 없습니다.
- 조사자의 의견에 따라 피험자의 안전 또는 데이터의 품질을 손상시킬 수 있는 조건 또는 이상이 존재합니다.
- 대상자는 연구 절차를 수행할 수 없거나 수행할 의사가 없는 것으로 조사자에 의해 식별됩니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 산화질소 + 표준 처리
본 연구에서 치료가 제공되지 않는 주말(금요일 및 토요일)을 제외하고 근무일 기준 10일 동안 매일 3회 30분 동안 160ppm NO 흡입.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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흡입된 NO와 관련된 Met-헤모글로빈 비율(MetHb)
기간: 1 개월
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1 개월
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NO 흡입과 관련된 부작용이 있는 참가자 수
기간: 1 개월
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1 개월
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어떤 이유로든 연구를 조기에 중단한 피험자의 비율(%)
기간: 1 개월
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1 개월
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부작용 또는 심각한 부작용으로 인해 연구를 조기에 중단한 피험자의 비율(%)
기간: 1 개월
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1 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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NO 치료 전과 후의 CF와 10세 이상 FEV1 개선 비교
기간: 1 개월
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1 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
수사관
- 수석 연구원: Asher Tal, M.D, Soroka University Medical Center
- 수석 연구원: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AIT_ CP_ CF 01
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