Avaliação da Segurança e Tolerabilidade do Óxido Nítrico Inalado para Indivíduos com Fibrose Cística

A Fibrose Cística é definida como uma doença genética que afeta aproximadamente 100.000 indivíduos em todo o mundo. A FC é causada por mutações no gene CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR). Os pacientes com FC são altamente propensos a infecções bacterianas oportunistas ambientais, levando a infecções pulmonares prolongadas e crônicas. Isso resulta na redução da expectativa de vida dos pacientes com FC devido à destruição excessiva do tecido pulmonar.

O Óxido Nítrico (NO) é um agente antimicrobiano produzido naturalmente que faz parte do sistema de defesa imune inata do pulmão. Estudos in vitro e in vivo mostraram claramente que o NO age contra uma ampla variedade de micróbios, incluindo bactérias resistentes a drogas, bem como vírus e fungos. Com base em um teste de segurança de fase I bem-sucedido, a equipe pretende desenvolver uma estratégia combinada de dispositivo e medicamento para combater infecções pulmonares causadas por bactérias formadoras de biofilme. Ao contrário de outras drogas inaladas, o NO também é um relaxante muscular liso e evita a constrição brônquica concomitante frequentemente associada aos antibióticos inalados. Um benefício adicional da terapia com NO é sua atividade mucolítica. Sugerimos que a combinação de atividade antimicrobiana de amplo espectro, sinalização e propriedades mucolíticas do NO, entregue aos pulmões de pacientes com FC, será direcionada para a redução da resistência bacteriana, carga microbiana e biofilmes, além de resultar em melhor depuração do escarro viscoso das vias aéreas.

Objetivos primários: Avaliar a segurança e a tolerabilidade do tratamento por inalação intermitente de NO em indivíduos com FC ≥10 anos de idade. Objetivo Secundário: Avaliar a melhora do volume expiratório forçado em 1 segundo (VEF1) antes e após a inalação intermitente de NO. Até 10 indivíduos com Fibrose Cística serão incluídos no estudo.

Administração do tratamento: Os indivíduos receberão inalação intermitente de NO além do tratamento padrão por 10 dias úteis (nenhum tratamento de NO será administrado aos indivíduos durante os dias de fim de semana). Os sujeitos serão solicitados a comparecer à clínica de FC uma vez por semana, por um período de duas semanas, a fim de avaliar os parâmetros relacionados ao estudo. Oxigênio (O2), NO, dióxido de nitrogênio (NO2) e fração inspirada de oxigênio (FiO2) fornecidos ao paciente serão continuamente monitorados.