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Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von inhaliertem Stickoxid bei Patienten mit Mukoviszidose

2. Juni 2016 aktualisiert von: Beyond Air Inc.

Prospektive, offene, multizentrische Phase-II-Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von Stickstoffmonoxid, das Patienten mit Mukoviszidose intermittierend durch Inhalation verabreicht wird

Mukoviszidose ist eine genetische Erkrankung, von der weltweit etwa 100.000 Menschen betroffen sind. CF wird durch Mutationen im CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Gen verursacht. CF-Patienten sind sehr anfällig für umweltbedingte opportunistische bakterielle Infektionen, die zu anhaltenden und chronischen Lungeninfektionen führen. Dies führt zu einer Verkürzung der Lebenserwartung von CF-Patienten aufgrund einer übermäßigen Zerstörung des Lungengewebes.

Stickstoffmonoxid (NO) ist ein natürlich produzierter antimikrobieller Wirkstoff, der Teil des angeborenen Immunabwehrsystems der Lunge ist. Sowohl In-vitro- als auch In-vivo-Studien hatten eindeutig gezeigt, dass NO gegen eine Vielzahl von Mikroben wirkt, darunter arzneimittelresistente Bakterien sowie Viren und Pilze. Aufbauend auf einer erfolgreichen Phase-I-Sicherheitsstudie möchte das Team eine kombinierte Arzneimittel-Geräte-Strategie zur Bekämpfung von Lungeninfektionen entwickeln, die durch biofilmbildende Bakterien verursacht werden. Im Gegensatz zu anderen inhalierten Medikamenten ist NO auch ein Entspannungsmittel für die glatte Muskulatur und vermeidet die damit einhergehende Verengung der Bronchien, die oft mit inhalierten Antibiotika einhergeht. Ein zusätzlicher Vorteil der NO-Therapie ist ihre mukolytische Aktivität. Wir schlagen vor, dass die kombinierte antimikrobielle Breitbandaktivität, Signalübertragung und mukolytische Eigenschaften von NO, das an die Lungen von CF-Patienten abgegeben wird, auf die Verringerung der Bakterienresistenz, der mikrobiellen Belastung und der Biofilme abzielt und zu einer verbesserten Atemwegsclearance von zähem Sputum führt.

Hauptziele: Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit der intermittierenden NO-Inhalationsbehandlung bei CF-Patienten im Alter von ≥ 10 Jahren. Sekundäres Ziel: Bewerten Sie die Verbesserung des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) vor und nach intermittierender NO-Inhalation. Bis zu 10 Probanden mit Mukoviszidose werden in die Studie aufgenommen.

Behandlungsverabreichung: Die Probanden erhalten zusätzlich zur Standardbehandlung 10 Arbeitstage lang eine intermittierende NO-Inhalation (an Wochenendtagen wird den Probanden keine NO-Behandlung verabreicht). Die Probanden werden gebeten, über einen Zeitraum von zwei Wochen einmal pro Woche die CF-Klinik aufzusuchen, um die mit der Studie verbundenen Parameter zu bewerten. Sauerstoff (O2), NO, Stickstoffdioxid (NO2) und der Anteil des eingeatmeten Sauerstoffs (FiO2), der dem Patienten zugeführt wird, werden kontinuierlich überwacht.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

9

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Beer-Sheba, Israel, 84101
        • Soroka university
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

10 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Probanden (männlich oder weiblich) ≥10 Jahre alt
  2. Bestätigte Diagnose von CF
  3. Im Ruhezustand beträgt die Sauerstoffsättigung der Raumluft im Wachzustand mindestens 92 %

  4. Genehmigte und unterzeichnete Einverständniserklärung:

    1. Proband über 10 Jahre alt (10 eingeschlossen) –

      • unterzeichnete eine Einverständniserklärung des Probanden
      • Eltern/Erziehungsberechtigte unterzeichneten eine Einverständniserklärung.
    2. Proband über 18 Jahre alt (18 eingeschlossen) – • unterzeichnete eine Einverständniserklärung des Probanden
  5. 80 % ≥FEV1≥ 30 %
  6. Bestätigt, dass es mit Pseudomonas aeruginosa besiedelt ist

Ausschlusskriterien:

  1. Probanden, die jünger als 10 Jahre sind
  2. FEV1 < 30 % oder FEV1 > 80 %
  3. Lungenexazerbation, die innerhalb eines Monats vor der Einschreibung zu einer Antibiotikabehandlung (außer prophylaktischen Antibiotika) führte
  4. Die Testperson ist schwanger (gegebenenfalls muss vor der Einschreibung und während der Behandlung ein negatives Schwangerschaftstestergebnis überprüft werden)
  5. Personen, bei denen Methämoglobinämie, Immunschwäche und/oder Herzerkrankungen diagnostiziert wurden.
  6. Verwendung eines Prüfpräparats innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung und/oder es wird erwartet, dass der Proband innerhalb von drei Monaten nach der Einschreibung in diese Studie an einer neuen Studie teilnimmt.
  7. Vorgeschichte häufiger Epistaxis (>1 Episode/Monat)
  8. Signifikante Hämoptyse innerhalb von 30 Tagen (≥ 5 ml Blut in einer Hustenepisode oder > 30 ml Blut in einem Zeitraum von 24 Stunden)
  9. Methämoglobinspiegel > 3 % beim Screening
  10. Patienten, die innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening systemische Steroide (1 mg/kg oder > 20 mg Prednison pro Tag) einnehmen;
  11. Raucher;
  12. Vorgeschichte von illegalem Drogen- oder Medikamentenmissbrauch innerhalb eines Jahres nach dem Screening;
  13. Vorgeschichte einer Lungentransplantation;
  14. Patienten, die wegen Bluthochdruck behandelt werden
  15. Die Probanden können das Studiendesign nicht einhalten
  16. Vorliegen eines Zustands oder einer Anomalie, die nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden oder die Qualität der Daten gefährden würde.
  17. Der Prüfer stellt fest, dass der Proband nicht in der Lage oder nicht bereit ist, Studienverfahren durchzuführen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Stickoxid + Standardbehandlung
Inhalation von 160 ppm NO für 30 Minuten, dreimal täglich, über einen Zeitraum von 10 Arbeitstagen, mit Ausnahme von Wochenendtagen (Freitag und Samstag), an denen im Rahmen dieser Studie keine Behandlung durchgeführt wird.
Arzneimittel: Stickoxid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Met-Hämoglobin-Prozentsatz (MetHb) im Zusammenhang mit inhaliertem NO
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen im Zusammenhang mit inhaliertem NO
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat
Anteil der Probanden (%), die die Studie aus irgendeinem Grund vorzeitig abgebrochen haben
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat
Anteil der Probanden (%), die die Studie aufgrund unerwünschter Ereignisse oder schwerwiegender unerwünschter Ereignisse vorzeitig abgebrochen haben
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Vergleich der FEV1-Verbesserung bei ≥10-Jährigen mit CF vor und nach NO-Behandlung
Zeitfenster: 1 Monat
1 Monat

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Beyond Air Inc.

Mitarbeiter

Soroka University Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel

Ermittler

  • Hauptermittler: Asher Tal, M.D, Soroka university medical center
  • Hauptermittler: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. November 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. Oktober 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Oktober 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Oktober 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

3. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AIT_ CP_ CF 01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Mukoviszidose

Klinische Studien zur Stickoxid

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