Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti inhalovaného oxidu dusnatého u subjektů s cystickou fibrózou

2. června 2016 aktualizováno: Beyond Air Inc.

Prospektivní fáze II, otevřená, multicentrická, hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti oxidu dusnatého podávaného přerušovaně prostřednictvím inhalace subjektům s cystickou fibrózou

Cystická fibróza je definována jako genetická porucha postihující přibližně 100 000 jedinců na celém světě. CF je způsobena mutacemi v genu regulátoru transmembránové vodivosti CF (CFTR). Pacienti s CF jsou vysoce náchylní k environmentálním oportunním bakteriálním infekcím vedoucím k prodlouženým a chronickým plicním infekcím. To má za následek snížení očekávané délky života pacientů s CF v důsledku nadměrné destrukce plicní tkáně.

Oxid dusnatý (NO) je přirozeně produkovaná antimikrobiální látka, která je součástí vrozeného imunitního obranného systému plic. Studie in vitro i in vivo jasně ukázaly, že NO působí proti široké škále mikrobů včetně bakterií odolných vůči lékům, stejně jako virů a hub. V návaznosti na úspěšnou bezpečnostní studii fáze I se tým snaží vyvinout kombinovanou strategii lék-zařízení pro boj s plicními infekcemi způsobenými bakteriemi tvořícími biofilm. Na rozdíl od jiných inhalačních léků je NO také relaxantem hladkého svalstva a zabraňuje průvodnímu zúžení průdušek, které je často spojeno s inhalačními antibiotiky. Další výhodou NO terapie je jeho mukolytická aktivita. Navrhujeme, aby kombinace širokospektrální antimikrobiální aktivity, signalizace a mukolytických vlastností NO, dodávaného do plic pacientů s CF, byla zaměřena na snížení bakteriální rezistence, mikrobiální zátěže a biofilmů, stejně jako na zlepšení clearance vazkého sputa v dýchacích cestách.

Primární cíle: Posoudit bezpečnost a snášenlivost intermitentní inhalační léčby NO u pacientů s CF ve věku ≥ 10 let. Sekundární cíl: Zhodnotit zlepšení objemu usilovného výdechu za 1 sekundu (FEV1) před a po přerušované inhalaci NO. Do studie bude zařazeno až 10 subjektů s cystickou fibrózou.

Podávání léčby: Subjekty budou dostávat přerušovanou inhalaci NO navíc ke standardní léčbě po dobu 10 pracovních dnů (nebude jim podávána žádná léčba NO během víkendových dnů). Subjekty budou požádány, aby navštěvovaly CF kliniku jednou týdně po dobu dvou týdnů, aby se vyhodnotily parametry související se studií. Kyslík (O2), NO, oxid dusičitý (NO2) a podíl vdechovaného kyslíku (FiO2) dodávaný pacientovi budou průběžně monitorovány.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

9

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Izrael
      • Beer-Sheba, Izrael, 84101
        • Soroka university
      • Petach Tikvah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Subjekty (muž nebo žena) starší 10 let
  2. Potvrzená diagnóza CF
  3. Nasycení vzduchu v místnosti kyslíkem v klidovém stavu alespoň 92 %.

  4. Schválený a podepsaný informovaný souhlas:

    1. Subjekt starší 10 let (včetně 10 let) -

      • podepsal informovaný souhlas subjektem
      • Rodiče/zákonný zástupce podepsali informovaný souhlas.
    2. Subjekt starší 18 let (včetně 18 let) - • podepsal informovaný souhlas subjektem
  5. 80 % ≥FEV1≥ 30 %
  6. Potvrzeno, že je kolonizován Pseudomonas aeruginosa

Kritéria vyloučení:

  1. Subjekty mladší 10 let
  2. FEV1 < 30 % nebo FEV1 > 80 %
  3. Plicní exacerbace vedoucí k antibiotické léčbě (kromě profylaktických antibiotik) do 1 měsíce před zařazením
  4. Subjekt je těhotný (pokud je to možné, negativní výsledek těhotenského testu musí být ověřen před zařazením a během léčby)
  5. Subjekty s diagnostikovanou methemoglobinémií, imunodeficiencí a/nebo srdečním onemocněním.
  6. Použití zkoumaného léku během 30 dnů před zařazením a/nebo se očekává, že se subjekt zúčastní nové studie do tří měsíců od zařazení do této studie.
  7. Anamnéza časté epistaxe (>1 epizoda/měsíc)
  8. Významná hemoptýza do 30 dnů (≥ 5 ml krve při jedné epizodě kašle nebo > 30 ml krve za 24 hodin)
  9. Hladina methemoglobinu > 3 % při screeningu
  10. Pacienti užívající systémové steroidy (1 mg/kg nebo > 20 mg prednisonu denně) do 30 dnů od screeningu;
  11. kuřáci;
  12. Anamnéza zneužívání nelegálních drog nebo léků do 1 roku od screeningu;
  13. transplantace plic v anamnéze;
  14. Pacienti léčení pro vysoký krevní tlak
  15. Subjekty nemohou odpovídat designu studie
  16. Přítomnost stavu nebo abnormality, která by podle názoru zkoušejícího ohrozila bezpečnost subjektu nebo kvalitu dat.
  17. Subjekt je identifikován zkoušejícím jako neschopný nebo neochotný provádět studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Oxid dusnatý + standardní ošetření
Inhalace 160 ppm NO po dobu 30 minut, 3krát denně, po dobu 10 pracovních dnů s vyloučením víkendových dnů (pátek a sobota), ve kterých nebude poskytována žádná léčba v rámci této studie.
Lék: Oxid dusnatý

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Procento Met-hemoglobinu (MetHb) spojené s inhalovaným NO
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc
Počet účastníků s nežádoucími účinky spojenými s inhalačním NO
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc
Podíl subjektů (%), kteří předčasně ukončili studii z jakéhokoli důvodu
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc
Podíl subjektů (%), kteří předčasně ukončili studii z důvodu nežádoucích příhod nebo závažných nežádoucích příhod
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Porovnání zlepšení FEV1 ve věku ≥10 let s CF před a po léčbě NO
Časové okno: 1 měsíc
1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Beyond Air Inc.

Spolupracovníci

Soroka University Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Asher Tal, M.D, Soroka university medical center
  • Vrchní vyšetřovatel: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. listopadu 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. listopadu 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

6. října 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. října 2013

První zveřejněno (Odhad)

9. října 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

3. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. června 2016

Naposledy ověřeno

1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AIT_ CP_ CF 01

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Oxid dusnatý

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit