Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Evaluering av sikkerheten og toleransen til inhalert nitrogenoksid for personer med cystisk fibrose

2. juni 2016 oppdatert av: Beyond Air Inc.

Fase II prospektiv, åpen merket, multisenter, evaluering av sikkerheten og toleransen til nitrogenoksid gitt periodisk via inhalasjon til personer med cystisk fibrose

Cystisk fibrose er definert som en genetisk lidelse som påvirker omtrent 100 000 individer over hele verden. CF er forårsaket av mutasjoner i CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) genet. CF-pasienter er svært utsatt for miljømessige opportunistiske bakterielle infeksjoner som fører til langvarige og kroniske lungeinfeksjoner. Dette resulterer i reduksjon i forventet levealder for CF-pasienter på grunn av overdreven ødeleggelse av lungevev.

Nitrogenoksid (NO) er et naturlig produsert antimikrobielt middel som er en del av det medfødte immunforsvaret i lungen. Både in vitro og in vivo studier hadde tydelig vist at NO virker mot en lang rekke mikrober, inkludert medikamentresistente bakterier samt virus og sopp. Med utgangspunkt i en vellykket fase I-sikkerhetsstudie, har teamet som mål å utvikle en kombinert medikament-enhetsstrategi for å bekjempe lungeinfeksjoner forårsaket av biofilmdannende bakterier. I motsetning til andre inhalasjonsmedisiner, er NO også et glattmuskelavslappende middel og unngår samtidig bronkial innsnevring som ofte er forbundet med inhalerte antibiotika. En ekstra fordel med NO-terapi er dens mukolytiske aktivitet. Vi foreslår at kombinasjonen av bredspektret antimikrobiell aktivitet, signalering og mukolytiske egenskaper til NO, levert til lungene til CF-pasienter, vil være rettet mot å redusere bakteriell resistens, mikrobiell byrde og biofilmer, samt resultere i forbedret luftveisclearing av tyktflytende oppspytt.

Primære mål: Vurdere sikkerheten og toleransen av NO-intermitterende inhalasjonsbehandling hos ≥10 år gamle CF-personer. Sekundært mål: Vurder forbedringen i forsert ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) før og etter NO intermitterende inhalasjon. Opptil 10 personer med cystisk fibrose vil bli registrert i studien.

Behandlingsadministrasjon: Forsøkspersonene vil få intermitterende inhalasjon av NO i tillegg til standardbehandling i 10 virkedager (ingen NO-behandling vil bli gitt til forsøkspersonene i helgedager). Forsøkspersonene vil bli bedt om å gå på CF-klinikken en gang i uken i en periode på to uker for å evaluere parametrene knyttet til studien. Oksygen (O2), NO, nitrogendioksid (NO2) og fraksjon av innåndet oksygen (FiO2) levert til pasienten vil bli kontinuerlig overvåket.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Israel
      • Beer-Sheba, Israel, 84101
        • Soroka university
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

10 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Forsøkspersoner (mann eller kvinne) ≥10 år
  2. Bekreftet diagnose av CF
  3. Hvile våken oksygenmetning på minst 92 % i romluft

  4. Godkjent og signert informert samtykke:

    1. Emne over 10 år (10 inkludert) -

      • undertegnet et informert samtykke fra subjektet
      • Foreldre/verge signerte informert samtykke.
    2. Emnet over 18 år (inkludert 18) - • signerte et informert samtykke fra emnet
  5. 80 % ≥FEV1≥ 30 %
  6. Bekreftet å være kolonisert med Pseudomonas aeruginosa

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøkspersoner yngre enn 10 år
  2. FEV1< 30 % eller FEV1> 80 %
  3. Lungeforverring som resulterer i antibiotikabehandling (unntatt profylaktisk antibiotika) innen 1 måned før påmelding
  4. Forsøkspersonen er gravid (hvis aktuelt, må et negativt graviditetstestresultat bekreftes før påmelding og under behandling)
  5. Personer diagnostisert med methemoglobinemi, immunsvikt og/eller hjertesykdom.
  6. Bruk av et undersøkelseslegemiddel innen 30 dager før påmelding og/eller forsøkspersonen forventes å delta i en ny studie innen tre måneder fra påmelding til denne studien.
  7. Historie med hyppige neseblødninger (>1 episode/måned)
  8. Betydelig hemoptyse innen 30 dager (≥ 5 mL blod i en hosteepisode eller > 30 mL blod i en 24-timers periode)
  9. Methemoglobinnivå >3 % ved screening
  10. Pasienter på systemiske steroider (1 mg/kg eller > 20 mg prednison per dag) innen 30 dager etter screening;
  11. Røykere;
  12. Historie om ulovlig narkotika- eller medisinmisbruk innen 1 år etter screening;
  13. historie med lungetransplantasjon;
  14. Pasienter behandlet for høyt blodtrykk
  15. Emner kan ikke overholde studiedesignet
  16. Tilstedeværelse av en tilstand eller unormalitet som etter etterforskerens mening ville kompromittere sikkerheten til forsøkspersonen eller kvaliteten på dataene.
  17. Forsøkspersonen identifiseres av etterforskeren som ikke i stand til eller uvillig til å utføre studieprosedyrer.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Nitrogenoksid + standardbehandling
Inhalering av 160 ppm NO i 30 minutter, 3 ganger daglig, i en varighet på 10 virkedager med unntak av helgedager (fredag ​​og lørdag) der ingen behandling under denne studien vil bli gitt.
Legemiddel: Nitrogenoksid

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Met-hemoglobinprosent (MetHb) assosiert med inhalert NO
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Antall deltakere med uønskede hendelser assosiert med inhalert NO
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Andel av forsøkspersoner (%) som avbrøt studien for tidlig av en eller annen grunn
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Andel av forsøkspersoner (%) som avsluttet studien for tidlig på grunn av uønskede hendelser eller alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenligning av FEV1-forbedringen av ≥10 år med CF før og etter NO-behandling
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Beyond Air Inc.

Samarbeidspartnere

Soroka University Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Asher Tal, M.D, Soroka University Medical Center
  • Hovedetterforsker: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. november 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. oktober 2013

Først lagt ut (Anslag)

9. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

3. juni 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

2. juni 2016

Sist bekreftet

1. juni 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AIT_ CP_ CF 01

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere