Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena bezpieczeństwa i tolerancji wziewnego tlenku azotu u pacjentów z mukowiscydozą

2 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Beyond Air Inc.

Faza II Prospektywna, otwarta, wieloośrodkowa ocena bezpieczeństwa i tolerancji tlenku azotu podawanego okresowo przez inhalację pacjentom z mukowiscydozą

Mukowiscydoza jest definiowana jako choroba genetyczna dotykająca około 100 000 osób na całym świecie. Mukowiscydoza jest spowodowana mutacjami w genie regulatora przewodnictwa przezbłonowego CF (CFTR). Pacjenci z mukowiscydozą są bardzo podatni na środowiskowe, oportunistyczne infekcje bakteryjne, prowadzące do długotrwałych i przewlekłych infekcji płuc. Skutkuje to skróceniem oczekiwanej długości życia chorych na mukowiscydozę z powodu nadmiernej destrukcji tkanki płucnej.

Tlenek azotu (NO) jest naturalnie wytwarzanym środkiem przeciwbakteryjnym, który jest częścią wrodzonego układu odpornościowego płuc. Zarówno badania in vitro, jak i in vivo wykazały wyraźnie, że NO działa na szeroką gamę drobnoustrojów, w tym bakterie lekooporne, a także wirusy i grzyby. Opierając się na udanej próbie bezpieczeństwa fazy I, zespół zamierza opracować połączoną strategię leków i urządzeń do zwalczania infekcji płuc wywołanych przez bakterie tworzące biofilm. W przeciwieństwie do innych leków wziewnych, NO jest również środkiem zwiotczającym mięśnie gładkie i pozwala uniknąć towarzyszącego zwężenia oskrzeli, często związanego z antybiotykami wziewnymi. Dodatkową korzyścią terapii NO jest działanie mukolityczne. Sugerujemy, że połączenie szerokiego spektrum działania przeciwbakteryjnego, właściwości sygnalizacyjnych i mukolitycznych NO, dostarczanego do płuc pacjentów z mukowiscydozą, będzie ukierunkowane na zmniejszenie oporności bakterii, obciążenia mikrobiologicznego i biofilmów, a także na poprawę oczyszczania dróg oddechowych z lepkiej plwociny.

Główne cele: Ocena bezpieczeństwa i tolerancji przerywanej inhalacji NO u pacjentów z mukowiscydozą w wieku ≥10 lat. Cel drugorzędny: Ocena poprawy natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) przed i po przerywanej inhalacji NO. Do badania zostanie włączonych do 10 pacjentów z mukowiscydozą.

Podawanie leczenia: Osobnicy będą otrzymywali przerywaną inhalację NO oprócz standardowego leczenia przez 10 dni roboczych (podmiotom nie będzie podawano leczenia NO w dni weekendowe). Osoby badane będą proszone o zgłaszanie się do poradni CF raz w tygodniu przez okres dwóch tygodni w celu oceny parametrów związanych z badaniem. Tlen (O2), NO, dwutlenek azotu (NO2) i frakcja wdychanego tlenu (FiO2) dostarczana pacjentowi będą stale monitorowane.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

9

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Beer-Sheba, Izrael, 84101
        • Soroka university
      • Petach Tikvah, Izrael, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

10 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjenci (mężczyźni lub kobiety) w wieku ≥10 lat
  2. Potwierdzona diagnoza mukowiscydozy
  3. Spoczynkowe nasycenie tlenem co najmniej 92% w powietrzu pokojowym

  4. Zatwierdzona i podpisana świadoma zgoda:

    1. Uczestnik w wieku powyżej 10 lat (w tym 10) -

      • podpisał świadomą zgodę podmiotu
      • Rodzice/opiekunowie prawni podpisali świadomą zgodę.
    2. Uczestnik w wieku powyżej 18 lat (w tym 18 lat) • • podpisał świadomą zgodę podmiotu
  5. 80% ≥FEV1 ≥ 30%
  6. Potwierdzono kolonizację przez Pseudomonas aeruginosa

Kryteria wyłączenia:

  1. Osoby młodsze niż 10 lat
  2. FEV1< 30% lub FEV1> 80%
  3. Zaostrzenie choroby płuc powodujące leczenie antybiotykami (z wyjątkiem antybiotyków profilaktycznych) w ciągu 1 miesiąca przed włączeniem
  4. Pacjentka jest w ciąży (w stosownych przypadkach negatywny wynik testu ciążowego musi zostać zweryfikowany przed włączeniem i w trakcie leczenia)
  5. Osoby, u których zdiagnozowano methemoglobinemię, niedobór odporności i/lub chorobę serca.
  6. Stosowanie badanego leku w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania i/lub oczekuje się, że uczestnik weźmie udział w nowym badaniu w ciągu trzech miesięcy od włączenia do tego badania.
  7. Historia częstych krwawień z nosa (>1 epizod/miesiąc)
  8. Znaczące krwioplucie w ciągu 30 dni (≥ 5 ml krwi w jednym epizodzie kaszlu lub > 30 ml krwi w ciągu 24 godzin)
  9. Poziom methemoglobiny >3% podczas badania przesiewowego
  10. Pacjenci przyjmujący steroidy ogólnoustrojowe (1 mg/kg lub > 20 mg prednizonu dziennie) w ciągu 30 dni od badania przesiewowego;
  11. palacze;
  12. Historia nielegalnego narkotyku lub nadużywania leków w ciągu 1 roku od badania przesiewowego;
  13. historia przeszczepu płuc;
  14. Pacjenci leczeni z powodu wysokiego ciśnienia krwi
  15. Pacjenci nie mogą dostosować się do projektu badania
  16. Występowanie stanu lub nieprawidłowości, które w opinii Badacza zagrażałyby bezpieczeństwu osoby badanej lub jakości danych.
  17. Osoba badana jest identyfikowana przez badacza jako niezdolna lub niechętna do wykonywania procedur badawczych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Tlenek azotu + leczenie standardowe
Wdychanie 160 ppm NO przez 30 minut, 3 razy dziennie, przez okres 10 dni roboczych z wyłączeniem dni weekendowych (piątek i sobota), w których nie będzie prowadzone leczenie w ramach tego badania.
Lek: Tlenek azotu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Procent met-hemoglobiny (MetHb) związany z wdychanym NO
Ramy czasowe: 1 miesiąc
1 miesiąc
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z wdychanym NO
Ramy czasowe: 1 miesiąc
1 miesiąc
Odsetek osób (%), które przedwcześnie przerwały badanie z jakiegokolwiek powodu
Ramy czasowe: 1 miesiąc
1 miesiąc
Odsetek pacjentów (%), którzy przedwcześnie przerwali badanie z powodu zdarzeń niepożądanych lub poważnych zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 1 miesiąc
1 miesiąc

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Porównanie poprawy FEV1 w wieku ≥10 lat z mukowiscydozą przed i po leczeniu NO
Ramy czasowe: 1 miesiąc
1 miesiąc

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Beyond Air Inc.

Współpracownicy

Soroka University Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel

Śledczy

  • Główny śledczy: Asher Tal, M.D, Soroka University Medical Center
  • Główny śledczy: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2015

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 października 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 października 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

9 października 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

3 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AIT_ CP_ CF 01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Burundi

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj