Оценка безопасности и переносимости вдыхаемого оксида азота у пациентов с кистозным фиброзом

Кистозный фиброз определяется как генетическое заболевание, поражающее примерно 100 000 человек во всем мире. КФ вызывается мутациями в гене трансмембранного регулятора проводимости (CFTR). Больные муковисцидозом очень предрасположены к оппортунистическим бактериальным инфекциям из окружающей среды, что приводит к длительным и хроническим инфекциям легких. Это приводит к сокращению продолжительности жизни больных МВ из-за чрезмерного разрушения легочной ткани.

Оксид азота (NO) представляет собой природный противомикробный агент, который является частью системы врожденной иммунной защиты легких. Исследования как in vitro, так и in vivo ясно показали, что NO действует против широкого спектра микробов, включая устойчивые к лекарствам бактерии, а также вирусы и грибки. Основываясь на успешном испытании безопасности фазы I, команда стремится разработать комбинированную стратегию «лекарство-устройство» для борьбы с инфекциями легких, вызванными бактериями, образующими биопленки. В отличие от других ингаляционных препаратов, NO также является релаксантом гладкой мускулатуры и позволяет избежать сопутствующего спазма бронхов, часто связанного с ингаляционными антибиотиками. Дополнительным преимуществом NO-терапии является ее муколитическая активность. Мы предполагаем, что сочетание антимикробной активности широкого спектра, сигнальных и муколитических свойств NO, доставляемого в легкие больных МВ, будет направлено на снижение бактериальной резистентности, микробной нагрузки и биопленок, а также на улучшение очистки дыхательных путей от вязкой мокроты.

Основные цели: оценить безопасность и переносимость прерывистой ингаляционной терапии NO у пациентов с муковисцидозом старше 10 лет. Второстепенная цель: оценить улучшение объема форсированного выдоха за 1 секунду (ОФВ1) до и после прерывистой ингаляции NO. В исследование будет включено до 10 человек с кистозным фиброзом.

Назначение лечения: Субъекты будут получать прерывистую ингаляцию NO в дополнение к стандартному лечению в течение 10 рабочих дней (в выходные дни субъекты не будут подвергаться никакому лечению NO). Субъектам будет предложено посещать клинику CF один раз в неделю в течение двух недель, чтобы оценить параметры, связанные с исследованием. Кислород (O2), NO, диоксид азота (NO2) и доля вдыхаемого кислорода (FiO2), доставляемые пациенту, будут постоянно контролироваться.