Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av säkerheten och tolerabiliteten av inhalerad kväveoxid för patienter med cystisk fibros

2 juni 2016 uppdaterad av: Beyond Air Inc.

Fas II prospektiv, öppen märkt, multicenter, utvärdering av säkerheten och toleransen av kväveoxid som ges intermittent via inandning till patienter med cystisk fibros

Cystisk fibros definieras som en genetisk sjukdom som drabbar cirka 100 000 individer över hela världen. CF orsakas av mutationer i genen CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR). CF-patienter är mycket benägna att få miljöopportunistiska bakterieinfektioner som leder till långvariga och kroniska lunginfektioner. Detta resulterar i en minskning av den förväntade livslängden för CF-patienter på grund av överdriven förstörelse av lungvävnad.

Kväveoxid (NO) är ett naturligt framställt antimikrobiellt medel som är en del av lungans medfödda immunförsvar. Både in vitro och in vivo studier hade tydligt visat att NO verkar mot en mängd olika mikrober inklusive läkemedelsresistenta bakterier samt virus och svampar. Med utgångspunkt i en framgångsrik fas I-säkerhetsprövning, strävar teamet efter att utveckla en kombinerad läkemedels-enhetsstrategi för att bekämpa lunginfektioner orsakade av biofilmbildande bakterier. Till skillnad från andra inhalationsläkemedel är NO också ett glatt muskelavslappnande medel och undviker den samtidiga bronkialkonstriktion som ofta förknippas med inhalerade antibiotika. En ytterligare fördel med NO-terapi är dess mukolytiska aktivitet. Vi föreslår att kombinationen av antimikrobiell aktivitet med bred spektrum, signalering och mukolytiska egenskaper hos NO, som levereras till lungorna hos CF-patienter, kommer att inriktas på att minska bakteriell resistens, mikrobiell börda och biofilmer samt resultera i förbättrad luftvägsrensning av trögflytande sputum.

Primära mål: Bedöma säkerheten och tolerabiliteten av NO-intermittent inhalationsbehandling hos ≥10 år gamla CF-patienter. Sekundärt mål: Bedöma förbättringen av forcerad utandningsvolym på 1 sekund (FEV1) före och efter NO intermittent inandning. Upp till 10 försökspersoner med cystisk fibros kommer att registreras i studien.

Behandlingsadministration: Försökspersonerna kommer att få intermittent inhalation av NO utöver standardbehandling under 10 arbetsdagar (ingen NO-behandling kommer att ges till försökspersonerna under helgdagar). Försökspersonerna kommer att uppmanas att besöka CF-kliniken en gång i veckan under en period av två veckor för att utvärdera parametrarna relaterade till studien. Syre (O2), NO, kvävedioxid (NO2) och andel av inandat syre (FiO2) som levereras till patienten kommer att övervakas kontinuerligt.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

9

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Israel
      • Beer-Sheba, Israel, 84101
        • Soroka university
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center Of Israel

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

10 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Försökspersoner (man eller kvinna) ≥10 år gamla
  2. Bekräftad diagnos av CF
  3. Vilande vaken syremättnad på minst 92 % i rumsluft

  4. Godkänt och undertecknat informerat samtycke:

    1. Ämne över 10 år (10 ingår) -

      • undertecknat ett informerat samtycke av försökspersonen
      • Föräldrar/vårdnadshavare undertecknade informerat samtycke.
    2. Försöksperson över 18 år (inklusive 18) - • undertecknade ett informerat samtycke av försökspersonen
  5. 80 % ≥FEV1≥ 30 %
  6. Bekräftat att vara koloniserad med Pseudomonas aeruginosa

Exklusions kriterier:

  1. Försökspersoner yngre än 10 år
  2. FEV1< 30 % eller FEV1> 80 %
  3. Lungexacerbation som resulterar i antibiotikabehandling (förutom profylaktisk antibiotika) inom 1 månad före inskrivning
  4. Försökspersonen är gravid (i tillämpliga fall måste ett negativt graviditetstestresultat verifieras före inskrivning och under behandling)
  5. Patienter som diagnostiserats med methemoglobinemi, immunbrist och/eller hjärtsjukdom.
  6. Användning av ett prövningsläkemedel inom 30 dagar före registreringen och/eller försökspersonen förväntas delta i en ny studie inom tre månader från inskrivningen till denna studie.
  7. Historik med frekventa näsblod (>1 episod/månad)
  8. Betydande hemoptys inom 30 dagar (≥ 5 mL blod i en hostepisode eller > 30 mL blod under en 24-timmarsperiod)
  9. Methemoglobinnivå >3 % vid screening
  10. Patienter på systemiska steroider (1 mg/kg eller > 20 mg prednison per dag) inom 30 dagar efter screening;
  11. Rökare;
  12. Historik av missbruk av olaglig drog eller medicin inom 1 år efter screening;
  13. historia av lungtransplantation;
  14. Patienter som behandlas för högt blodtryck
  15. Ämnen kan inte följa studiedesignen
  16. Förekomst av ett tillstånd eller abnormitet som enligt utredarens åsikt skulle äventyra patientens säkerhet eller kvaliteten på data.
  17. Försökspersonen identifieras av utredaren som oförmögen eller ovillig att utföra studieprocedurer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kväveoxid + standardbehandling
Inandning av 160 ppm NO under 30 minuter, 3 gånger dagligen, under en varaktighet av 10 arbetsdagar med undantag för helgdagar (fredag ​​och lördag) då ingen behandling enligt denna studie kommer att tillhandahållas.
Läkemedel: Kväveoxid

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Met-hemoglobinprocent (MetHb) associerad med inhalerad NO
Tidsram: 1 månad
1 månad
Antal deltagare med biverkningar associerade med inhalerad NO
Tidsram: 1 månad
1 månad
Andel försökspersoner (%) som avbrutit studien i förtid av någon anledning
Tidsram: 1 månad
1 månad
Andel försökspersoner (%) som avbröt studien i förtid på grund av biverkningar eller allvarliga biverkningar
Tidsram: 1 månad
1 månad

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Jämförelse av FEV1-förbättringen hos ≥10 år med CF före och efter NO-behandling
Tidsram: 1 månad
1 månad

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Beyond Air Inc.

Samarbetspartners

Soroka University Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel

Utredare

  • Huvudutredare: Asher Tal, M.D, Soroka University Medical Center
  • Huvudutredare: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2015

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 oktober 2013

Första postat (Uppskatta)

9 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 juni 2016

Senast verifierad

1 juni 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AIT_ CP_ CF 01

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Cystisk fibros

Kliniska prövningar på Kväveoxid

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Canada

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera