Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​inhaleret nitrogenoxid til personer med cystisk fibrose

2. juni 2016 opdateret af: Beyond Air Inc.

Fase II prospektiv, åben mærket, multicenter, evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​nitrogenoxid givet intermitterende via inhalation til personer med cystisk fibrose

Cystisk fibrose er defineret som en genetisk lidelse, der påvirker omkring 100.000 individer verden over. CF er forårsaget af mutationer i CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) genet. CF-patienter er meget tilbøjelige til miljømæssige opportunistiske bakterielle infektioner, der fører til langvarige og kroniske lungeinfektioner. Dette resulterer i reduktion i den forventede levetid for CF-patienter på grund af overdreven ødelæggelse af lungevæv.

Nitrogenoxid (NO) er et naturligt fremstillet antimikrobielt middel, som er en del af lungens medfødte immunforsvar. Både in vitro og in vivo undersøgelser havde tydeligt vist, at NO virker mod en lang række mikrober, herunder lægemiddelresistente bakterier samt vira og svampe. Med udgangspunkt i et succesfuldt fase I sikkerhedsforsøg har holdet til formål at udvikle en kombineret lægemiddel-enhedsstrategi til at bekæmpe lungeinfektioner forårsaget af biofilmdannende bakterier. I modsætning til andre inhalerede lægemidler er NO også et glatmuskelafslappende middel og undgår den samtidige bronkialkonstriktion, der ofte er forbundet med inhalerede antibiotika. En ekstra fordel ved NO-terapi er dens mukolytiske aktivitet. Vi foreslår, at den kombinerede bredspektrede antimikrobielle aktivitet, signalerende og mukolytiske egenskaber af NO, leveret til lungerne hos CF-patienter, vil være rettet mod at reducere bakteriel resistens, mikrobiel byrde og biofilm samt resultere i forbedret luftvejsclearance af tyktflydende opspyt.

Primære mål: Vurder sikkerheden og tolerabiliteten af ​​NO-intermitterende inhalationsbehandling hos ≥10 år gamle CF-personer. Sekundært mål: Vurder forbedringen i forceret ekspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) før og efter NO intermitterende inhalation. Op til 10 forsøgspersoner med cystisk fibrose vil blive tilmeldt undersøgelsen.

Behandlingsadministration: Forsøgspersonerne vil modtage intermitterende inhalation af NO ud over standardbehandling i 10 arbejdsdage (der vil ikke blive givet NO-behandling til forsøgspersonerne i weekenddage). Forsøgspersonerne vil blive bedt om at deltage i CF-klinikken en gang om ugen i en periode på to uger for at evaluere parametrene relateret til undersøgelsen. Ilt (O2), NO, nitrogendioxid (NO2) og fraktion af indåndet oxygen (FiO2) leveret til patienten vil blive overvåget kontinuerligt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

9

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Israel
      • Beer-Sheba, Israel, 84101
        • Soroka university
      • Petach Tikvah, Israel, 49202
        • Schneider Children's Medical Center of Israel

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

10 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersoner (mand eller kvinde) ≥10 år
  2. Bekræftet diagnose af CF
  3. Hvilevågen iltmætning på mindst 92 % i rumluft

  4. Godkendt og underskrevet informeret samtykke:

    1. Emne over 10 år (10 inkluderet) -

      • underskrevet et informeret samtykke fra forsøgspersonen
      • Forældre/værge underskrev informeret samtykke.
    2. Forsøgsperson over 18 år (18 inkluderet) - • underskrev et informeret samtykke fra forsøgspersonen
  5. 80 % ≥FEV1≥ 30 %
  6. Bekræftet at være koloniseret med Pseudomonas aeruginosa

Ekskluderingskriterier:

  1. Forsøgspersoner under 10 år
  2. FEV1< 30 % eller FEV1> 80 %
  3. Lungeeksacerbation, der resulterer i antibiotikabehandling (undtagen profylaktisk antibiotika) inden for 1 måned før indskrivning
  4. Forsøgspersonen er gravid (hvis det er relevant, skal et negativt graviditetstestresultat bekræftes før tilmelding og under behandling)
  5. Personer diagnosticeret med methæmoglobinæmi, immundefekt og/eller hjertesygdom.
  6. Brug af et forsøgslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding og/eller forsøgspersonen forventes at deltage i en ny undersøgelse inden for tre måneder fra tilmelding til denne undersøgelse.
  7. Anamnese med hyppige næseblod (>1 episode/måned)
  8. Betydelig hæmoptyse inden for 30 dage (≥ 5 ml blod i én hosteepisode eller > 30 ml blod i en 24-timers periode)
  9. Methæmoglobinniveau >3 % ved screening
  10. Patienter på systemiske steroider (1 mg/kg eller > 20 mg prednison pr. dag) inden for 30 dage efter screening;
  11. Rygere;
  12. Anamnese med ulovligt stof- eller medicinmisbrug inden for 1 år efter screening;
  13. historie med lungetransplantation;
  14. Patienter behandlet for forhøjet blodtryk
  15. Emner kan ikke overholde studiedesignet
  16. Tilstedeværelse af en tilstand eller abnormitet, som efter efterforskerens mening ville kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller kvaliteten af ​​dataene.
  17. Forsøgspersonen identificeres af investigator som værende ude af stand eller uvillig til at udføre undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nitrogenoxid + standardbehandling
Inhalation af 160 ppm NO i 30 minutter, 3 gange dagligt, i en varighed på 10 arbejdsdage med udelukkelse af weekenddage (fredag ​​og lørdag), hvor der ikke vil blive givet behandling under denne undersøgelse.
Medicin: Nitrogenoxid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Met-hæmoglobinprocent (MetHb) forbundet med inhaleret NO
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Antal deltagere med bivirkninger forbundet med inhaleret NO
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Andel af forsøgspersoner (%), der afbrød undersøgelsen for tidligt af en eller anden grund
Tidsramme: 1 måned
1 måned
Andel af forsøgspersoner (%), der for tidligt afbrød undersøgelsen på grund af uønskede hændelser eller alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenligning af FEV1-forbedringen på ≥10 år med CF før og efter NO-behandling
Tidsramme: 1 måned
1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Beyond Air Inc.

Samarbejdspartnere

Soroka University Medical Center
Schneider Children's Medical Center, Israel

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Asher Tal, M.D, Soroka university medical center
  • Ledende efterforsker: Hannah Blau, M.D, Schneider Children's Medical Center, Israel

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. november 2015

Studieafslutning (Faktiske)

1. november 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. oktober 2013

Først opslået (Skøn)

9. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AIT_ CP_ CF 01

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Nitrogenoxid

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Türkiye

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner