苯丙酮尿症 (PKU) 儿童的蛋白质需求
2020年9月22日 更新者：Rajavel Elango, PhD、University of British Columbia
应用稳定同位素确定苯丙酮尿症 (PKU) 儿童的蛋白质需求
苯丙酮尿症 (PKU) 是一种氨基酸苯丙氨酸 (PHE) 代谢的遗传性先天性错误，影响 1:15,000 的新生儿。 它是由肝脏中称为苯丙氨酸羟化酶 (PAH) 的酶的活性降低引起的，这种酶对于将 PHE 转化为酪氨酸（另一种氨基酸）很重要。 因此，PHE 在血液中积聚，导致智力和发育迟缓。 营养管理是治疗的主要选择，包括在饮食中提供足够的蛋白质，同时限制 PHE。 然而，要给予的蛋白质的量是未知的。 一种称为指示氨基酸氧化 (IAAO) 的新技术将用于确定 PKU 儿童（5-18 岁）的蛋白质需求。 该研究将有助于用足够的蛋白质治疗和管理这些儿童，以确保正常的生长发育。 当前的饮食建议范围为 35-65 克/天，并且是基于阶乘计算得出的。
研究人员假设 PKU 患儿的蛋白质需求量将高于目前通过数学计算得出的 5-18 岁儿童每天 35-65 克的推荐摄入量。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
British Columbia
-
Vancouver、British Columbia、加拿大、V5Z4H4
- Child and Family Research Institute
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
5年 至 18年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 被诊断患有苯丙酮尿症 (PKU) 且临床稳定且无急性疾病的儿童（5-18 岁）
排除标准：
- 小于 5 岁且被诊断患有 PKU 的儿童，因为在年幼的儿童中可能难以采集呼吸样本和进行间接量热法。
- 被诊断患有 PKU，但目前正在发烧、感冒、呕吐或腹泻的儿童。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：支持治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：蛋白质摄入量
蛋白质摄入量-膳食补充剂
|
口服八小时实验餐-
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
13 二氧化碳生产
大体时间：8 小时（1 个学习日）
|
在研究期间将收集尿液和呼吸样本，以测量呼气中示踪剂的氧化速率和尿液中的通量富集。
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8 小时（1 个学习日）
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Rajavel Elango, PhD、Child and Family Research Institute, University of British Columbia
- 学习椅：Sylvia Stockler-Ipsiroglu, MD、University of British Columbia
- 学习椅：Keiko Ueda, MPH, RD、Provincial Health Services Authority
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年10月1日
初级完成 (实际的)
2015年8月1日
研究完成 (实际的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年10月16日
首先提交符合 QC 标准的
2013年10月17日
首次发布 (估计)
2013年10月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年9月24日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年9月22日
最后验证
2020年9月1日
更多信息
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