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ICON1：小儿难治性 ITP 的治疗决策和结果 (ICON1)

2020年5月19日 更新者：Rachael Grace、Boston Children's Hospital

ICON1：儿科难治性免疫性血小板减少症的医生治疗决策和患者报告的结果

本研究的目的是了解医生在选择儿科 ITP 的特定二线治疗时的治疗决策，并确定不同二线 ITP 治疗的有效性。 符合条件的患者年龄在 1-18 岁之间，开始接受 ITP 的新二线治疗，ITP 定义为除 IVIG、类固醇、抗 D 球蛋白或氨基己酸以外的任何治疗。 登记的患者继续研究大约一年。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这项观察性研究的目的是模拟决定医生在选择儿科 ITP 特定二线药物时的治疗决策的因素，并通过出血措施、血小板计数和患者报告的结果措施来确定二线 ITP 治疗的比较有效性。 这项前瞻性、纵向、多中心队列研究旨在收集常规临床护理数据、患者的生活质量信息，以及临床医生在入组时和定期临床间隔至少一年的决策数据。 主要和次要目标如下：

主要目标：

  1. 在选择儿科 ITP 中的特定二线药物时，对决定医生治疗决策的因素进行建模。
  2. 评估患者报告的与特定二线儿科 ITP 治疗相关的结果。
  3. 确定二线 ITP 治疗在出血和血小板计数方面的比较有效性。

次要目标：

  1. 描述难治性 ITP 患者的表型变异；
  2. 评估与难治性 ITP 特定治疗相关的副作用和并发症；
  3. 描述儿科血液学家对每种二线药物的监测和随访实践；
  4. 医生在决定用二线药物治疗小儿 ITP 患者时使用的权重因素；
  5. 确定医生对患者生活质量的看法是否与患者得出的生活质量指标相关；
  6. 测量 ITP 出血量表与难治性儿科 ITP 患者出血评估工具之间的相关性。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

120

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Hamilton、Ontario、加拿大、L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa、Ontario、加拿大、KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal、Quebec、加拿大、H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • 美国
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland、California、美国、94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange、California、美国、92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto、California、美国、94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento、California、美国、95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco、California、美国、94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit、Michigan、美国、48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown、New Jersey、美国、07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York、New York、美国、10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York、New York、美国、10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence、Rhode Island、美国、02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis、Tennessee、美国、38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98105
        • Seattle Children's

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 18年 (成人、孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

小儿难治性 ITP 患者开始新的二线治疗

描述

纳入标准：

  • 免疫性血小板减少症或埃文斯综合症
  • 年龄 > 12 个月至 <18 岁
  • 开始新的二线治疗定义为除 IVIG、类固醇、抗 D 球蛋白或氨基己酸之外的任何治疗
  • 开始单一药物/单一疗法

排除标准：

  • 具有自身免疫性溶血性贫血病史或当前证据的埃文斯综合征
  • 不愿意被跟踪1年
  • 提供护理的医生不愿参与
  • 患者同时开始使用多种二线药物

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
难治性小儿 ITP 患者
1-18 岁的儿童 ITP 患者开始新的二线 ITP 治疗，定义为非 IVIG、类固醇、抗 D 或氨基己酸。
药品：二线 ITP 代理
主治医师将选择二线药物并收集临床数据。
其他名称：
  • 罗米司亭
  • 西罗莫司
  • 6-巯基嘌呤
  • 霉酚酸酯
  • 利妥昔单抗
  • 脾切除术
  • 艾曲波帕

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
患者报告结果相对于基线的变化
大体时间：入学，1 个月和 12 个月
儿童 ITP 工具、纪念症状评估量表、疲劳量表
入学，1 个月和 12 个月
出血评估相对于基线的变化
大体时间：入学、1、6 和 12 个月
ITP 出血量表，出血评估工具
入学、1、6 和 12 个月
血小板计数相对于基线的变化
大体时间：1年以上
1年以上

次要结果测量

结果测量
大体时间
治疗的副作用和并发症
大体时间：1年
1年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Boston Children's Hospital

合作者

Terrana ITP Research Fund

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年8月1日

初级完成 (实际的)

2017年4月1日

研究完成 (实际的)

2017年4月1日

研究注册日期

首次提交

2013年10月21日

首先提交符合 QC 标准的

2013年10月24日

首次发布 (估计)

2013年10月29日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2020年5月21日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2020年5月19日

最后验证

2020年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • P00008709

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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