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ICON1: decisioni terapeutiche e risultati nella PTI refrattaria pediatrica (ICON1)

19 maggio 2020 aggiornato da: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Decisioni terapeutiche del medico ed esiti riferiti dal paziente nella trombocitopenia immunitaria refrattaria pediatrica

Lo scopo di questo studio è comprendere le decisioni terapeutiche del medico nella selezione di specifici trattamenti di seconda linea nella PTI pediatrica e determinare l'efficacia di diversi trattamenti di seconda linea della ITP. I pazienti idonei sono quelli di età compresa tra 1 e 18 anni che stanno iniziando un nuovo trattamento di seconda linea per ITP, definito come qualsiasi trattamento diverso da IVIG, steroidi, globulina anti-D o acido aminocaproico. I pazienti arruolati rimangono nello studio per circa un anno.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Lo scopo di questo studio osservazionale è modellare i fattori che determinano le decisioni terapeutiche del medico nella selezione di specifici agenti di seconda linea nella PTI pediatrica e determinare l'efficacia comparativa dei trattamenti di seconda linea della ITP mediante misure di sanguinamento, conta piastrinica e misure di esito riportate dal paziente. Questo studio di coorte prospettico osservazionale, longitudinale e multicentrico mirerà a raccogliere dati sull'assistenza clinica di routine, informazioni sulla qualità della vita dai pazienti e dati decisionali dai medici al momento dell'arruolamento e a intervalli clinici regolari per almeno un anno. Gli obiettivi primari e secondari sono i seguenti:

Obiettivi primari:

  1. Modellare i fattori che determinano le decisioni terapeutiche del medico nella selezione di specifici agenti di seconda linea nell'ITP pediatrico.
  2. Valutare gli esiti riportati dai pazienti in relazione a specifiche terapie pediatriche per la PTI di seconda linea.
  3. Determinare l'efficacia comparativa dei trattamenti ITP di seconda linea in termini di sanguinamento e conta piastrinica.

Obiettivi secondari:

  1. Descrivere la variazione fenotipica tra i pazienti con ITP refrattaria;
  2. Valutare gli effetti collaterali e le complicanze legate a trattamenti specifici per la PTI refrattaria;
  3. Descrivere le pratiche di monitoraggio e follow-up tra gli ematologi pediatrici con ciascun agente di seconda linea;
  4. Valutare i fattori che i medici utilizzano quando decidono di trattare i pazienti pediatrici con ITP con agenti di seconda linea;
  5. Determinare se la percezione del medico della qualità della vita del paziente è correlata con le misure della qualità della vita derivate dal paziente;
  6. Per misurare la correlazione tra la ITP Bleeding Scale e lo strumento di valutazione del sanguinamento nei pazienti pediatrici refrattari con ITP.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

120

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Stati Uniti, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Stati Uniti, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 1 anno a 18 anni (ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti pediatrici con ITP refrattaria che iniziano una nuova terapia di seconda linea

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Trombocitopenia immunitaria o sindrome di Evans
  • Età > 12 mesi a <18 anni
  • Inizio di una nuova terapia di seconda linea definita come qualsiasi terapia ad eccezione di IVIG, steroidi, globulina anti-D o acido aminocaproico
  • Avvio di un singolo agente/monoterapia

Criteri di esclusione:

  • Sindrome di Evans con anamnesi o evidenza attuale di anemia emolitica autoimmune
  • Riluttanza a essere seguito per 1 anno
  • Il medico che fornisce assistenza non è disposto a partecipare
  • Il paziente sta avviando più agenti di seconda linea contemporaneamente

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Pazienti pediatrici refrattari con ITP
Pazienti pediatrici con ITP, di età compresa tra 1 e 18 anni, che iniziano una nuova terapia ITP di seconda linea, definita come non IVIG, steroidi, anti-D o acido aminocaproico.
Droga: Agenti ITP di seconda linea
I medici curanti selezioneranno l'agente di seconda linea e verranno raccolti i dati clinici.
Altri nomi:
  • romiplostim
  • sirolmus
  • 6-mercaptopurina
  • micofenolato mofetile
  • rituximab
  • splenectomia
  • eltrombopag

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
cambiamento rispetto al basale negli esiti riportati dal paziente
Lasso di tempo: Iscrizione, 1 e 12 mesi
Strumento ITP per bambini, scala di valutazione dei sintomi commemorativi, scala della fatica
Iscrizione, 1 e 12 mesi
cambiamento rispetto al basale nella valutazione del sanguinamento
Lasso di tempo: Iscrizione, 1, 6 e 12 mesi
Scala di sanguinamento ITP, strumento di valutazione del sanguinamento
Iscrizione, 1, 6 e 12 mesi
variazione rispetto al basale della conta piastrinica
Lasso di tempo: oltre 1 anno
oltre 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
effetti collaterali e complicanze dei trattamenti
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Collaboratori

Terrana ITP Research Fund

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 agosto 2013

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2017

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

21 ottobre 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2013

Primo Inserito (STIMA)

29 ottobre 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

21 maggio 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2020

Ultimo verificato

1 maggio 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • P00008709

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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