Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

ICON1: Behandlingsbeslut och resultat vid pediatrisk refraktär ITP (ICON1)

19 maj 2020 uppdaterad av: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Läkarbehandlingsbeslut och patientrapporterade resultat vid pediatrisk refraktär immun trombocytopeni

Syftet med denna studie är att förstå läkares behandlingsbeslut vid val av specifika andra linjens behandlingar vid pediatrisk ITP och att fastställa effektiviteten av olika andra linjens ITP-behandlingar. Kvalificerade patienter är de i åldrarna 1-18 år som börjar på en ny andrahandsbehandling för ITP, definierad som någon annan behandling än IVIG, steroider, anti-D-globulin eller aminokapronsyra. Rekryterade patienter stannar kvar i studien i ungefär ett år.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Syftet med denna observationsstudie är att modellera faktorer som bestämmer läkares behandlingsbeslut vid val av specifika andra linjens medel vid pediatrisk ITP och att bestämma den jämförande effektiviteten av andra linjens ITP-behandlingar genom blödningsmått, antal blodplättar och patientrapporterade resultatmått. Denna prospektiva observationella, longitudinella, multicenter kohortstudie kommer att syfta till att samla in rutindata från klinisk vård, information om livskvalitet från patienter och beslutsfattande data från kliniker vid inskrivning och med regelbundna kliniska intervall under minst ett år. De primära och sekundära målen är följande:

Primära mål:

  1. Att modellera faktorer som bestämmer läkares behandlingsbeslut vid val av specifika andra linjens medel vid pediatrisk ITP.
  2. Att bedöma patientrapporterade resultat med relation till specifika andra linjens pediatriska ITP-terapier.
  3. För att bestämma den jämförande effektiviteten av andra linjens ITP-behandlingar när det gäller blödningar och trombocytantal.

Sekundära mål:

  1. Att beskriva fenotypisk variation bland patienter med refraktär ITP;
  2. Att bedöma biverkningar och komplikationer relaterade till specifika behandlingar för refraktär ITP;
  3. Att beskriva övervaknings- och uppföljningspraxis bland pediatriska hematologer med varje andra linjens medel;
  4. Att vikta faktorer som läkare använder när de bestämmer sig för att behandla pediatriska ITP-patienter med andrahandsmedel;
  5. För att avgöra om läkarens uppfattning om patientens livskvalitet korrelerar med patienthärledda livskvalitetsmått;
  6. För att mäta korrelationen mellan ITP Bleeding Scale och Bleeding Assessment Tool hos refraktära pediatriska ITP-patienter.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

120

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Förenta staterna, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Förenta staterna, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Förenta staterna, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital for Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Förenta staterna, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Förenta staterna, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Förenta staterna, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Förenta staterna, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Seattle Children's
  • Kanada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Kanada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Kanada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 18 år (VUXEN, BARN)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Pediatriska refraktär ITP-patienter som börjar på en ny andrahandsbehandling

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Immun trombocytopeni eller Evans syndrom
  • Åldrar > 12 månader till <18 år
  • Starta en ny andrahandsterapi enligt definitionen som vilken terapi som helst förutom IVIG, steroider, anti-D-globulin eller aminokapronsyra
  • Starta ett enskilt medel/monoterapi

Exklusions kriterier:

  • Evans syndrom med en historia av eller aktuella tecken på autoimmun hemolytisk anemi
  • Ovilja att följas i 1 år
  • Vårdläkare vill inte delta
  • Patienten startar flera andra linjens medel samtidigt

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Refraktära pediatriska ITP-patienter
Pediatriska ITP-patienter, i åldrarna 1-18, som påbörjar en ny andra linjens ITP-terapi, definierad som inte IVIG, steroider, anti-D eller aminokapronsyra.
Läkemedel: Andra linjens ITP-agenter
De behandlande läkarna kommer att välja andra linjens medel och kliniska data kommer att samlas in.
Andra namn:
  • romiplostim
  • sirolimus
  • 6-merkaptopurin
  • mykofenolatmofetil
  • rituximab
  • splenektomi
  • eltrombopag

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
förändring från baslinjen i patientrapporterade resultat
Tidsram: Inskrivning, 1 och 12 månader
Kids ITP Tool, Memorial Symptom Assessment Scale, Fatigue Scale
Inskrivning, 1 och 12 månader
förändring från baslinjen vid blödningsbedömning
Tidsram: Inskrivning, 1, 6 och 12 månader
ITP Bleeding Scale, Bleeding Assessment Tool
Inskrivning, 1, 6 och 12 månader
förändring från baslinjen i trombocytantal
Tidsram: över 1 år
över 1 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
biverkningar och komplikationer av behandlingar
Tidsram: 1 år
1 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbetspartners

Terrana ITP Research Fund

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 augusti 2013

Primärt slutförande (FAKTISK)

1 april 2017

Avslutad studie (FAKTISK)

1 april 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 oktober 2013

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 oktober 2013

Första postat (UPPSKATTA)

29 oktober 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

21 maj 2020

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2020

Senast verifierad

1 maj 2020

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • P00008709

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Immun trombocytopeni

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera