Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ICON1: Behandlingsbeslutninger og -resultater ved pædiatrisk refraktær ITP (ICON1)

19. maj 2020 opdateret af: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Beslutninger om lægebehandling og patientrapporterede resultater ved pædiatrisk refraktær immun trombocytopeni

Formålet med denne undersøgelse er at forstå lægebehandlingsbeslutninger ved udvælgelse af specifikke andenlinjebehandlinger i pædiatrisk ITP og at bestemme effektiviteten af ​​forskellige andenlinjes ITP-behandlinger. Kvalificerede patienter er de i alderen 1-18 år, der begynder på en ny andenlinjebehandling for ITP, defineret som enhver anden behandling end IVIG, steroider, anti-D-globulin eller aminocapronsyre. Tilmeldte patienter forbliver i undersøgelsen i cirka et år.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Formålet med dette observationsstudie er at modellere faktorer, der bestemmer lægebehandlingsbeslutninger ved udvælgelse af specifikke andenlinjemidler i pædiatrisk ITP og at bestemme den komparative effektivitet af andenlinje ITP-behandlinger ved blødningsmålinger, blodpladetal og patientrapporterede resultatmål. Dette prospektive observationelle, longitudinelle, multicenter kohortestudie vil sigte mod at indsamle rutinemæssige kliniske plejedata, information om livskvalitet fra patienter og beslutningstagningsdata fra klinikere ved indskrivning og med regelmæssige kliniske intervaller i mindst et år. De primære og sekundære mål er som følger:

Primære mål:

  1. At modellere faktorer, der bestemmer lægebehandlingsbeslutninger ved udvælgelse af specifikke andenlinjemidler i pædiatrisk ITP.
  2. At vurdere patientrapporterede resultater i forhold til specifikke anden linje pædiatriske ITP-terapier.
  3. For at bestemme den komparative effektivitet af anden linje ITP-behandlinger med hensyn til blødning og blodpladetal.

Sekundære mål:

  1. At beskrive fænotypisk variation blandt patienter med refraktær ITP;
  2. At vurdere bivirkninger og komplikationer relateret til specifikke behandlinger for refraktær ITP;
  3. At beskrive overvågning og opfølgningspraksis blandt pædiatriske hæmatologer med hver anden linje agent;
  4. At vægte faktorer, som læger bruger, når de beslutter sig for at behandle pædiatriske ITP-patienter med andenlinjemidler;
  5. At bestemme om lægens opfattelse af patientens livskvalitet korrelerer med patientafledte livskvalitetsmål;
  6. At måle sammenhængen mellem ITP Bleeding Scale og Bleeding Assessment Tool hos refraktære pædiatriske ITP-patienter.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

120

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forenede Stater, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forenede Stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Pædiatriske refraktære ITP-patienter, der starter på en ny andenlinjebehandling

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Immun trombocytopeni eller Evans syndrom
  • Alder > 12 måneder til <18 år
  • Start af en ny andenlinjebehandling som defineret som enhver terapi undtagen IVIG, steroider, anti-D-globulin eller aminocapronsyre
  • Start af et enkelt middel/monoterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Evans syndrom med en historie med eller aktuelle tegn på autoimmun hæmolytisk anæmi
  • Ulyst til at blive fulgt i 1 år
  • Lægen, der yder pleje, er uvillig til at deltage
  • Patienten starter flere anden linjes midler samtidigt

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Refraktære pædiatriske ITP-patienter
Pædiatriske ITP-patienter i alderen 1-18 år, der starter en ny anden linje ITP-behandling, defineret som ikke IVIG, steroider, anti-D eller aminocapronsyre.
Medicin: Second Line ITP-agenter
De behandlende læger vil vælge den anden linje agent, og kliniske data vil blive indsamlet.
Andre navne:
  • romiplostim
  • sirolimus
  • 6-mercaptopurin
  • mycophenolatmofetil
  • rituximab
  • splenektomi
  • eltrombopag

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
ændring fra baseline i patientrapporterede resultater
Tidsramme: Indskrivning, 1 og 12 måneder
Kids ITP Tool, Memorial Symptom Assessment Scale, Fatigue Scale
Indskrivning, 1 og 12 måneder
ændring fra baseline i blødningsvurdering
Tidsramme: Tilmelding, 1, 6 og 12 måneder
ITP Bleeding Scale, Bleeding Assessment Tool
Tilmelding, 1, 6 og 12 måneder
ændring fra baseline i trombocyttal
Tidsramme: over 1 år
over 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
bivirkninger og komplikationer af behandlinger
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbejdspartnere

Terrana ITP Research Fund

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. august 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2017

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. oktober 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. oktober 2013

Først opslået (SKØN)

29. oktober 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

21. maj 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2020

Sidst verificeret

1. maj 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • P00008709

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Immun trombocytopeni

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Serbia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner