ICON1: Decisões de tratamento e resultados em ITP pediátrica refratária (ICON1)
19 de maio de 2020 atualizado por: Rachael Grace, Boston Children's Hospital
ICON1: Decisões de Tratamento Médico e Resultados Relatados pelo Paciente em Trombocitopenia Imune Refratária Pediátrica
O objetivo deste estudo é entender as decisões de tratamento do médico na seleção de tratamentos específicos de segunda linha na PTI pediátrica e determinar a eficácia de diferentes tratamentos de PTI de segunda linha.
Os pacientes elegíveis são aqueles com idades entre 1 e 18 anos que estão iniciando um novo tratamento de segunda linha para ITP, definido como qualquer tratamento diferente de IVIG, esteróides, globulina anti-D ou ácido aminocapróico.
Os pacientes inscritos permanecem no estudo por aproximadamente um ano.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo observacional é modelar os fatores que determinam as decisões de tratamento do médico na seleção de agentes específicos de segunda linha na PTI pediátrica e determinar a eficácia comparativa dos tratamentos de PTI de segunda linha por medidas de sangramento, contagem de plaquetas e medidas de resultados relatados pelo paciente. Este estudo de coorte observacional prospectivo, longitudinal e multicêntrico terá como objetivo coletar dados de cuidados clínicos de rotina, informações de qualidade de vida de pacientes e dados de tomada de decisão de médicos na inscrição e em intervalos clínicos regulares por pelo menos um ano. Os objetivos primários e secundários são os seguintes:
Objetivos primários:
- Modelar os fatores que determinam as decisões de tratamento do médico na seleção de agentes específicos de segunda linha na PTI pediátrica.
- Avaliar os resultados relatados pelo paciente em relação a terapias pediátricas específicas de segunda linha para PTI.
- Determinar a eficácia comparativa dos tratamentos ITP de segunda linha em termos de sangramento e contagem de plaquetas.
Objetivos Secundários:
- Descrever a variação fenotípica entre pacientes com PTI refratária;
- Avaliar efeitos colaterais e complicações relacionadas a tratamentos específicos para PTI refratária;
- Descrever práticas de monitoramento e acompanhamento entre hematologistas pediátricos com cada agente de segunda linha;
- Para ponderar os fatores que os médicos usam ao decidir tratar pacientes pediátricos com PTI com agentes de segunda linha;
- Determinar se a percepção do médico sobre a qualidade de vida do paciente se correlaciona com as medidas de qualidade de vida derivadas do paciente;
- Medir a correlação entre a Escala de Sangramento ITP e a Ferramenta de Avaliação de Sangramento em pacientes pediátricos refratários com PTI.
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
120
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
- McMaster Children's Hospital
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Ottawa, Ontario, Canadá, KIH8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
- U. de Montreal CHU St. Justine
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Mattel Children's Hospital
-
Oakland, California, Estados Unidos, 94609
- Children's Hospital of Oakland
-
Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- UCSF School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
- James Whitcomb Riley Hospital For Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
- St. John Hospital & Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
New York, New York, Estados Unidos, 10065
- New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Rhode Island
-
Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- St. Jude's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
- University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
- Seattle Children's
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano a 18 anos (ADULTO, CRIANÇA)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes pediátricos refratários com PTI iniciando uma nova terapia de segunda linha
Descrição
Critério de inclusão:
- Trombocitopenia Imune ou Síndrome de Evans
- Idade > 12 meses a <18 anos
- Iniciar uma nova terapia de segunda linha, conforme definido como qualquer terapia, exceto IVIG, esteroides, globulina anti-D ou ácido aminocapróico
- Iniciar um único agente/monoterapia
Critério de exclusão:
- Síndrome de Evans com história ou evidência atual de anemia hemolítica autoimune
- Falta de vontade de ser seguido por 1 ano
- O médico que presta cuidados não está disposto a participar
- O paciente está iniciando vários agentes de segunda linha simultaneamente
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Pacientes pediátricos refratários com PTI
Pacientes pediátricos com PTI, com idades entre 1 e 18 anos, iniciando uma nova terapia para PTI de segunda linha, definida como não IVIG, esteróides, anti-D ou ácido aminocapróico.
|
Os médicos assistentes selecionarão o agente de segunda linha e os dados clínicos serão coletados.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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mudança da linha de base nos resultados relatados pelo paciente
Prazo: Inscrição, 1 e 12 meses
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Ferramenta ITP para crianças, escala de avaliação de sintomas de memória, escala de fadiga
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Inscrição, 1 e 12 meses
|
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mudança da linha de base na avaliação de sangramento
Prazo: Inscrição, 1, 6 e 12 meses
|
Escala de sangramento ITP, ferramenta de avaliação de sangramento
|
Inscrição, 1, 6 e 12 meses
|
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alteração da linha de base na contagem de plaquetas
Prazo: mais de 1 ano
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mais de 1 ano
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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efeitos colaterais e complicações dos tratamentos
Prazo: 1 ano
|
1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Grace RF, Shimano KA, Bhat R, Neunert C, Bussel JB, Klaassen RJ, Lambert MP, Rothman JA, Breakey VR, Hege K, Bennett CM, Rose MJ, Haley KM, Buchanan GR, Geddis A, Lorenzana A, Jeng M, Pastore YD, Crary SE, Neier M, Neufeld EJ, Neu N, Forbes PW, Despotovic JM. Second-line treatments in children with immune thrombocytopenia: Effect on platelet count and patient-centered outcomes. Am J Hematol. 2019 Jul;94(7):741-750. doi: 10.1002/ajh.25479. Epub 2019 Apr 29.
- Grace RF, Despotovic JM, Bennett CM, Bussel JB, Neier M, Neunert C, Crary SE, Pastore YD, Klaassen RJ, Rothman JA, Hege K, Breakey VR, Rose MJ, Shimano KA, Buchanan GR, Geddis A, Haley KM, Lorenzana A, Thompson A, Jeng M, Neufeld EJ, Brown T, Forbes PW, Lambert MP. Physician decision making in selection of second-line treatments in immune thrombocytopenia in children. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):882-888. doi: 10.1002/ajh.25110. Epub 2018 May 6.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de agosto de 2013
Conclusão Primária (REAL)
1 de abril de 2017
Conclusão do estudo (REAL)
1 de abril de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
21 de outubro de 2013
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
24 de outubro de 2013
Primeira postagem (ESTIMATIVA)
29 de outubro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (REAL)
21 de maio de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de maio de 2020
Última verificação
1 de maio de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças Hematológicas
- Doenças autoimunes
- Hemorragia
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- qualidade de vida relacionada com saúde
- ITP
- Usos terapêuticos
- Trombocitopenia
- Distúrbios hemorrágicos
- púrpura trombocitopênica idiopática
- Púrpura
- HRQL
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- contagem de plaquetas
- pontuação de sangramento
- Púrpura Trombocitopênica
- Manifestações de pele
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças autoimunes
- Doenças Hematológicas
- Hemorragia
- Distúrbios hemorrágicos
- Distúrbios da Coagulação Sanguínea
- Manifestações de pele
- Distúrbios das plaquetas sanguíneas
- Microangiopatias Trombóticas
- Púrpura Trombocitopênica
- Púrpura
- Púrpura Trombocitopênica Idiopática
- Trombocitopenia
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores da Síntese de Ácido Nucleico
- Inibidores Enzimáticos
- Antimetabólitos, Antineoplásicos
- Antimetabólitos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Agentes Antituberculares
- Antibióticos, Antituberculose
- Mercaptopurina
- Ácido micofenólico
- Sirolimo
Outros números de identificação do estudo
- P00008709
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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