Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

ICON1: Behandlingsavgjørelser og -resultater ved pediatrisk refraktær ITP (ICON1)

19. mai 2020 oppdatert av: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Beslutninger om legebehandling og pasientrapporterte resultater ved pediatrisk refraktær immun trombocytopeni

Hensikten med denne studien er å forstå legebehandlingsbeslutninger ved valg av spesifikke andrelinjebehandlinger i pediatrisk ITP og å bestemme effektiviteten av forskjellige andrelinje ITP-behandlinger. Kvalifiserte pasienter er de i alderen 1-18 år som starter på en ny andrelinjebehandling for ITP, definert som annen behandling enn IVIG, steroider, anti-D-globulin eller aminokapronsyre. Registrerte pasienter forblir i studien i omtrent ett år.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Formålet med denne observasjonsstudien er å modellere faktorer som bestemmer legebehandlingsbeslutninger ved valg av spesifikke andrelinjemidler i pediatrisk ITP og å bestemme den komparative effektiviteten av andrelinje ITP-behandlinger ved hjelp av blødningsmål, blodplatetall og pasientrapporterte resultatmål. Denne prospektive observasjons-, longitudinelle, multisenter-kohortstudien vil ta sikte på å samle rutinemessige kliniske omsorgsdata, livskvalitetsinformasjon fra pasienter og beslutningstakingsdata fra klinikere ved påmelding og med jevne kliniske intervaller i minst ett år. De primære og sekundære målene er som følger:

Primære mål:

  1. Å modellere faktorer som bestemmer legebehandlingsbeslutninger ved valg av spesifikke andrelinjemidler i pediatrisk ITP.
  2. For å vurdere pasientrapporterte utfall i forhold til spesifikke andrelinje pediatriske ITP-terapier.
  3. For å bestemme den komparative effektiviteten av andre linje ITP-behandlinger når det gjelder blødninger og antall blodplater.

Sekundære mål:

  1. For å beskrive fenotypisk variasjon blant pasienter med refraktær ITP;
  2. For å vurdere bivirkninger og komplikasjoner knyttet til spesifikke behandlinger for refraktær ITP;
  3. For å beskrive overvåking og oppfølgingspraksis blant pediatriske hematologer med hver andre linje agent;
  4. Å vekte faktorer som leger bruker når de bestemmer seg for å behandle pediatriske ITP-pasienter med andrelinjemidler;
  5. For å finne ut om legens oppfatning av pasientens livskvalitet korrelerer med pasientavledet livskvalitetsmål;
  6. Å måle korrelasjonen mellom ITP Bleeding Scale og Bleeding Assessment Tool hos refraktære pediatriske ITP-pasienter.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

120

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Forente stater, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forente stater, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Forente stater, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Seattle Children's

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år til 18 år (VOKSEN, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pediatriske refraktære ITP-pasienter som starter på en ny andrelinjebehandling

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Immun trombocytopeni eller Evans syndrom
  • Alder > 12 måneder til <18 år
  • Starte en ny andrelinjebehandling som definert som enhver terapi unntatt IVIG, steroider, anti-D-globulin eller aminokapronsyre
  • Starte et enkelt middel/monoterapi

Ekskluderingskriterier:

  • Evans syndrom med en historie med eller nåværende bevis på autoimmun hemolytisk anemi
  • Uvilje til å bli fulgt i 1 år
  • Legen som yter omsorg er uvillig til å delta
  • Pasienten starter flere andrelinjemidler samtidig

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Refraktære pediatriske ITP-pasienter
Pediatriske ITP-pasienter i alderen 1-18 år som starter en ny andrelinje ITP-behandling, definert som ikke IVIG, steroider, anti-D eller aminokapronsyre.
Legemiddel: Second Line ITP-agenter
De behandlende legene vil velge andrelinjemiddel og kliniske data vil bli samlet inn.
Andre navn:
  • romiplostim
  • sirolimus
  • 6-merkaptopurin
  • mykofenolatmofetil
  • rituximab
  • splenektomi
  • eltrombopag

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
endring fra baseline i pasientrapporterte utfall
Tidsramme: Påmelding, 1 og 12 måneder
Kids ITP Tool, Memorial Symptom Assessment Scale, Fatigue Scale
Påmelding, 1 og 12 måneder
endring fra baseline i blødningsvurdering
Tidsramme: Påmelding, 1, 6 og 12 måneder
ITP Bleeding Scale, Bleeding Assessment Tool
Påmelding, 1, 6 og 12 måneder
endring fra baseline i antall blodplater
Tidsramme: over 1 år
over 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
bivirkninger og komplikasjoner av behandlinger
Tidsramme: 1 år
1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Samarbeidspartnere

Terrana ITP Research Fund

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. august 2013

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. april 2017

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. april 2017

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. oktober 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. oktober 2013

Først lagt ut (ANSLAG)

29. oktober 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

21. mai 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2020

Sist bekreftet

1. mai 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • P00008709

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere