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ICON1: Decisiones de tratamiento y resultados en la PTI refractaria pediátrica (ICON1)

19 de mayo de 2020 actualizado por: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Decisiones de tratamiento médico y resultados informados por el paciente en trombocitopenia inmune refractaria pediátrica

El propósito de este estudio es comprender las decisiones de tratamiento de los médicos al seleccionar tratamientos específicos de segunda línea en la PTI pediátrica y determinar la eficacia de diferentes tratamientos de segunda línea para la PTI. Los pacientes elegibles son aquellos de 1 a 18 años que comienzan un nuevo tratamiento de segunda línea para la PTI, definido como cualquier tratamiento que no sea IVIG, esteroides, anti-D globulina o ácido aminocaproico. Los pacientes inscritos permanecen en el estudio durante aproximadamente un año.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El propósito de este estudio observacional es modelar los factores que determinan las decisiones de tratamiento médico al seleccionar agentes específicos de segunda línea en la PTI pediátrica y determinar la eficacia comparativa de los tratamientos de segunda línea para la PTI mediante medidas de sangrado, recuentos de plaquetas y medidas de resultado informadas por el paciente. Este estudio de cohorte prospectivo, observacional, longitudinal y multicéntrico tendrá como objetivo recopilar datos de atención clínica de rutina, información sobre la calidad de vida de los pacientes y datos de toma de decisiones de los médicos en el momento de la inscripción y en intervalos clínicos regulares durante al menos un año. Los objetivos primarios y secundarios son los siguientes:

Objetivos principales:

  1. Para modelar los factores que determinan las decisiones de tratamiento médico en la selección de agentes específicos de segunda línea en la PTI pediátrica.
  2. Evaluar los resultados informados por los pacientes en relación con tratamientos pediátricos específicos de segunda línea para la PTI.
  3. Determinar la efectividad comparativa de los tratamientos de segunda línea para la PTI en términos de sangrado y recuento de plaquetas.

Objetivos secundarios:

  1. Describir la variación fenotípica entre pacientes con PTI refractaria;
  2. Evaluar los efectos secundarios y las complicaciones relacionadas con tratamientos específicos para la PTI refractaria;
  3. Describir las prácticas de monitoreo y seguimiento entre los hematólogos pediátricos con cada agente de segunda línea;
  4. Sopesar los factores que utilizan los médicos cuando deciden tratar a los pacientes pediátricos con PTI con agentes de segunda línea;
  5. Determinar si la percepción del médico sobre la calidad de vida del paciente se correlaciona con las medidas de calidad de vida derivadas del paciente;
  6. Medir la correlación entre la Escala de sangrado de PTI y la Herramienta de evaluación de sangrado en pacientes pediátricos con PTI refractarios.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

120

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canadá, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canadá, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Estados Unidos, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Seattle Children's

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Pacientes pediátricos con PTI refractaria que comienzan con una nueva terapia de segunda línea

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Trombocitopenia Inmune o Síndrome de Evans
  • Edades > 12 meses a < 18 años
  • Comenzar una nueva terapia de segunda línea definida como cualquier terapia excepto IVIG, esteroides, globulina anti-D o ácido aminocaproico
  • Inicio de un solo agente/monoterapia

Criterio de exclusión:

  • Síndrome de Evans con antecedentes o evidencia actual de anemia hemolítica autoinmune
  • Falta de voluntad para ser seguido durante 1 año
  • El médico que brinda atención no está dispuesto a participar
  • El paciente está iniciando múltiples agentes de segunda línea simultáneamente

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Pacientes con PTI pediátrica refractaria
Pacientes pediátricos con PTI, de 1 a 18 años, que comienzan un nuevo tratamiento de segunda línea para la PTI, definido como no IVIG, esteroides, anti-D o ácido aminocaproico.
Droga: Agentes ITP de Segunda Línea
Los médicos tratantes seleccionarán el agente de segunda línea y se recopilarán los datos clínicos.
Otros nombres:
  • romiplostim
  • sirolimús
  • 6-mercaptopurina
  • micofenolato de mofetilo
  • rituximab
  • esplenectomía
  • eltrombopag

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
cambio desde el inicio en los resultados informados por el paciente
Periodo de tiempo: Matrícula, 1 y 12 meses
Herramienta ITP para niños, escala de evaluación de síntomas conmemorativos, escala de fatiga
Matrícula, 1 y 12 meses
cambio desde el inicio en la evaluación del sangrado
Periodo de tiempo: Matrícula, 1, 6 y 12 meses
Escala de sangrado ITP, herramienta de evaluación de sangrado
Matrícula, 1, 6 y 12 meses
cambio desde el inicio en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: más de 1 año
más de 1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
efectos secundarios y complicaciones de los tratamientos
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Boston Children's Hospital

Colaboradores

Terrana ITP Research Fund

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de agosto de 2013

Finalización primaria (ACTUAL)

1 de abril de 2017

Finalización del estudio (ACTUAL)

1 de abril de 2017

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de octubre de 2013

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2013

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

29 de octubre de 2013

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

21 de mayo de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2020

Última verificación

1 de mayo de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • P00008709

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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