Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ICON1: Решения о лечении и исходы при педиатрической рефрактерной ИТП (ICON1)

19 мая 2020 г. обновлено: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Решения врачей о лечении и исходы, о которых сообщают пациенты, при педиатрической рефрактерной иммунной тромбоцитопении

Целью данного исследования является понимание решений врачей о лечении при выборе конкретных препаратов второй линии при ИТП у детей и определение эффективности различных методов лечения ИТП второй линии. Подходящими пациентами являются пациенты в возрасте от 1 года до 18 лет, которые начинают новую терапию второй линии для лечения ИТП, определяемую как любое лечение, кроме ВВИГ, стероидов, анти-D-глобулина или аминокапроновой кислоты. Зарегистрированные пациенты остаются в исследовании примерно на один год.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Целью этого обсервационного исследования является моделирование факторов, которые определяют решения врача о лечении при выборе конкретных препаратов второго ряда при ИТП у детей, и определение сравнительной эффективности лечения ИТП второго ряда по показателям кровотечения, количеству тромбоцитов и показателям результатов, о которых сообщают пациенты. Это проспективное обсервационное продольное многоцентровое когортное исследование будет направлено на сбор данных о рутинной клинической помощи, информации о качестве жизни пациентов и данных о принятии решений врачами при включении в исследование и через регулярные клинические интервалы в течение как минимум одного года. Основные и второстепенные цели заключаются в следующем:

Основные цели:

  1. Смоделировать факторы, определяющие решения врача о лечении при выборе конкретных препаратов второй линии при ИТП у детей.
  2. Оценить исходы, о которых сообщают пациенты, в отношении конкретных педиатрических препаратов второй линии для лечения ИТП.
  3. Определить сравнительную эффективность лечения ИТП второй линии с точки зрения кровотечения и количества тромбоцитов.

Второстепенные цели:

  1. Описать фенотипическую изменчивость среди пациентов с рефрактерной ИТП;
  2. Оценить побочные эффекты и осложнения, связанные со специфическими методами лечения рефрактерной ИТП;
  3. Описать практику мониторинга и наблюдения среди детских гематологов с каждым препаратом второй линии;
  4. Взвесить факторы, которые врачи используют при принятии решения о лечении педиатрических пациентов с ИТП препаратами второй линии;
  5. Определить, коррелирует ли восприятие врачом качества жизни пациента с полученными от пациента показателями качества жизни;
  6. Измерить корреляцию между шкалой кровотечения ИТП и инструментом оценки кровотечения у детей с рефрактерной ИТП.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

120

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Канада, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Канада, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Соединенные Штаты, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98105
        • Seattle Children's

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 18 лет (ВЗРОСЛЫЙ, РЕБЕНОК)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Педиатрические пациенты с рефрактерной ИТП, начинающие новую терапию второй линии

Описание

Критерии включения:

  • Иммунная тромбоцитопения или синдром Эванса
  • Возраст от > 12 месяцев до <18 лет
  • Начало новой терапии второй линии, определяемой как любая терапия, кроме ВВИГ, стероидов, анти-D-глобулина или аминокапроновой кислоты.
  • Начало монотерапии/монотерапии

Критерий исключения:

  • Синдром Эванса с историей или текущими признаками аутоиммунной гемолитической анемии
  • Нежелание соблюдать в течение 1 года
  • Врач, оказывающий помощь, не желает участвовать
  • Пациент одновременно начинает прием нескольких агентов второго ряда.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Рефрактерные педиатрические пациенты с ИТП
Педиатрические пациенты с ИТП в возрасте от 1 до 18 лет, начинающие новую терапию ИТП второй линии, не включающую ВВИГ, стероиды, анти-D или аминокапроновую кислоту.
Лекарство: Агенты ITP второй линии
Лечащие врачи выберут препарат второй линии, и будут собраны клинические данные.
Другие имена:
  • ромиплостим
  • сиролимус
  • 6-меркаптопурин
  • микофенолата мофетил
  • ритуксимаб
  • спленэктомия
  • эльтромбопаг

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
изменение по сравнению с исходным уровнем результатов, о которых сообщают пациенты
Временное ограничение: Зачисление, 1 и 12 месяцев
Детский инструмент ITP, Мемориальная шкала оценки симптомов, Шкала усталости
Зачисление, 1 и 12 месяцев
изменение оценки кровотечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Регистрация, 1, 6 и 12 месяцев
Шкала кровотечения ITP, инструмент оценки кровотечения
Регистрация, 1, 6 и 12 месяцев
изменение количества тромбоцитов по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: более 1 года
более 1 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
побочные эффекты и осложнения лечения
Временное ограничение: 1 год
1 год

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Boston Children's Hospital

Соавторы

Terrana ITP Research Fund

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 августа 2013 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2017 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2017 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 октября 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 октября 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

29 октября 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

21 мая 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2020 г.

Последняя проверка

1 мая 2020 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • P00008709

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться