ICON1: 小児難治性 ITP における治療の決定と転帰 (ICON1)
2020年5月19日 更新者：Rachael Grace、Boston Children's Hospital
ICON1: 小児難治性免疫性血小板減少症における医師の治療決定と患者報告による転帰
この研究の目的は、小児 ITP の特定の二次治療を選択する際の医師の治療決定を理解し、さまざまな二次 ITP 治療の有効性を判断することです。
適格な患者は、IVIG、ステロイド、抗Dグロブリン、またはアミノカプロン酸以外の治療として定義されるITPの新しい二次治療を開始する1〜18歳の患者です。
登録された患者は、約1年間研究に留まります。
調査の概要
詳細な説明
この観察研究の目的は、小児 ITP の特定の二次治療薬を選択する際に医師の治療決定を決定する要因をモデル化し、出血測定、血小板数、および患者から報告された転帰測定によって二次 ITP 治療の有効性の比較を決定することです。 この前向き観察縦断的多施設コホート研究は、通常の臨床ケアデータ、患者からの生活の質に関する情報、臨床医からの意思決定データを登録時および定期的な臨床間隔で少なくとも 1 年間収集することを目的としています。 主な目的と副次的な目的は次のとおりです。
主な目的:
- 小児 ITP における特定の二次治療薬の選択において、医師の治療決定を決定する要因をモデル化すること。
- 特定の二次小児 ITP 療法に関連して、患者から報告されたアウトカムを評価すること。
- 出血および血小板数に関して、二次治療の ITP 治療の有効性を比較すること。
副次的な目的:
- 難治性 ITP 患者の表現型の違いを説明する。
- 難治性 ITP の特定の治療に関連する副作用と合併症を評価する。
- 小児血液科医の間で、各二次薬剤を使用したモニタリングとフォローアップの実践について説明する。
- 小児 ITP 患者を二次治療薬で治療することを決定する際に医師が使用する要因を重み付けする。
- 患者の生活の質に対する医師の認識が、患者由来の生活の質の尺度と相関しているかどうかを判断する。
- 難治性の小児 ITP 患者における ITP Bleeding Scale と Bleeding Assessment Tool の相関関係を測定する。
研究の種類
観察的
入学 (実際)
120
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
-
-
Arkansas
-
Little Rock、Arkansas、アメリカ、72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Mattel Children's Hospital
-
Oakland、California、アメリカ、94609
- Children's Hospital of Oakland
-
Orange、California、アメリカ、92868
- Children's Hospital of Orange County
-
Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Lucile Packard Children's Hospital
-
Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Medical Center
-
San Francisco、California、アメリカ、94143
- UCSF School of Medicine
-
-
Colorado
-
Denver、Colorado、アメリカ、80045
- Colorado Children's Hospital
-
-
Georgia
-
Atlanta、Georgia、アメリカ、30322
- Children's Healthcare of Atlanta
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis、Indiana、アメリカ、46202
- James Whitcomb Riley Hospital for Children
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Michigan
-
Detroit、Michigan、アメリカ、48236
- St. John Hospital & Medical Center
-
-
New Jersey
-
Morristown、New Jersey、アメリカ、07960
- Goryeb Children's Hospital
-
-
New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University Medical Center
-
New York、New York、アメリカ、10065
- New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
-
-
North Carolina
-
Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Cincinnati Children's Hospital
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health and Sciences University
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Rhode Island
-
Providence、Rhode Island、アメリカ、02903
- Hasbro Children's Hospital
-
-
Tennessee
-
Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude's Hospital
-
-
Texas
-
Dallas、Texas、アメリカ、75235
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
-
Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Hospital
-
-
Washington
-
Seattle、Washington、アメリカ、98105
- Seattle Children's
-
-
-
-
Ontario
-
Hamilton、Ontario、カナダ、L8S 4K1
- McMaster Children's Hospital
-
Ottawa、Ontario、カナダ、KIH8L1
- Children's Hospital of Eastern Ontario
-
-
Quebec
-
Montreal、Quebec、カナダ、H3T1C5
- U. de Montreal CHU St. Justine
-
-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
1年～18年 (アダルト、子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
新しい二次治療を開始する小児難治性 ITP 患者
説明
包含基準:
- 免疫性血小板減少症またはエバンス症候群
- 年齢 > 12 か月から <18 歳
- IVIG、ステロイド、抗 D グロブリン、またはアミノカプロン酸を除く任意の治療として定義される、新しい二次治療の開始
- 単剤・単剤療法の開始
除外基準:
- -自己免疫性溶血性貧血の病歴または現在の証拠を伴うエバンス症候群
- 1年間追跡したがらない
- ケアを提供している医師は参加したがらない
- 患者は複数の第 2 選択薬を同時に開始している
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
|
難治性小児ITP患者
IVIG、ステロイド、抗D、またはアミノカプロン酸ではないと定義された、新しい二次ITP療法を開始する1〜18歳の小児ITP患者。
|
治療担当医師がセカンドラインの薬剤を選択し、臨床データが収集されます。
他の名前：
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
患者報告アウトカムのベースラインからの変化
時間枠：入学、1ヶ月と12ヶ月
|
キッズ ITP ツール、記念症状評価スケール、疲労スケール
|
入学、1ヶ月と12ヶ月
|
|
出血評価のベースラインからの変化
時間枠：入学、1、6、および 12 か月
|
ITP出血スケール、出血評価ツール
|
入学、1、6、および 12 か月
|
|
血小板数のベースラインからの変化
時間枠：1年以上
|
1年以上
|
二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
|
治療の副作用と合併症
時間枠：1年
|
1年
|
協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Grace RF, Shimano KA, Bhat R, Neunert C, Bussel JB, Klaassen RJ, Lambert MP, Rothman JA, Breakey VR, Hege K, Bennett CM, Rose MJ, Haley KM, Buchanan GR, Geddis A, Lorenzana A, Jeng M, Pastore YD, Crary SE, Neier M, Neufeld EJ, Neu N, Forbes PW, Despotovic JM. Second-line treatments in children with immune thrombocytopenia: Effect on platelet count and patient-centered outcomes. Am J Hematol. 2019 Jul;94(7):741-750. doi: 10.1002/ajh.25479. Epub 2019 Apr 29.
- Grace RF, Despotovic JM, Bennett CM, Bussel JB, Neier M, Neunert C, Crary SE, Pastore YD, Klaassen RJ, Rothman JA, Hege K, Breakey VR, Rose MJ, Shimano KA, Buchanan GR, Geddis A, Haley KM, Lorenzana A, Thompson A, Jeng M, Neufeld EJ, Brown T, Forbes PW, Lambert MP. Physician decision making in selection of second-line treatments in immune thrombocytopenia in children. Am J Hematol. 2018 Jul;93(7):882-888. doi: 10.1002/ajh.25110. Epub 2018 May 6.
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年8月1日
一次修了 (実際)
2017年4月1日
研究の完了 (実際)
2017年4月1日
試験登録日
最初に提出
2013年10月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2013年10月24日
最初の投稿 (見積もり)
2013年10月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年5月21日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年5月19日
最終確認日
2020年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- P00008709
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。