Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ICON1: Beslissingen over behandeling en resultaten bij pediatrische refractaire ITP (ICON1)

19 mei 2020 bijgewerkt door: Rachael Grace, Boston Children's Hospital

ICON1: Beslissingen over de behandeling door de arts en door de patiënt gerapporteerde resultaten bij pediatrische refractaire immuuntrombocytopenie

Het doel van deze studie is inzicht te krijgen in behandelbeslissingen van artsen bij het selecteren van specifieke tweedelijnsbehandelingen bij pediatrische ITP en om de effectiviteit van verschillende tweedelijns ITP-behandelingen te bepalen. Geschikte patiënten zijn die van 1-18 jaar die beginnen met een nieuwe tweedelijnsbehandeling voor ITP, gedefinieerd als elke andere behandeling dan IVIG, steroïden, anti-D-globuline of aminocapronzuur. Ingeschreven patiënten blijven ongeveer een jaar in de studie.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Het doel van deze observationele studie is om factoren te modelleren die de behandelbeslissingen van artsen bepalen bij het selecteren van specifieke tweedelijnsmiddelen bij pediatrische ITP en om de vergelijkende effectiviteit van tweedelijns ITP-behandelingen te bepalen door middel van bloedingsmetingen, aantal bloedplaatjes en door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaten. Deze prospectieve observationele, longitudinale, multicenter cohortstudie zal gericht zijn op het verzamelen van routinematige klinische zorggegevens, informatie over de kwaliteit van leven van patiënten en besluitvormingsgegevens van clinici bij inschrijving en met regelmatige klinische tussenpozen gedurende ten minste één jaar. De primaire en secundaire doelstellingen zijn als volgt:

Primaire doelen:

  1. Om factoren te modelleren die de behandelbeslissingen van artsen bepalen bij het selecteren van specifieke tweedelijnsagenten in pediatrische ITP.
  2. Door de patiënt gerapporteerde resultaten beoordelen met betrekking tot specifieke tweedelijns ITP-therapieën voor kinderen.
  3. Om de vergelijkende effectiviteit van tweedelijns ITP-behandelingen te bepalen in termen van bloedingen en het aantal bloedplaatjes.

Secundaire doelstellingen:

  1. Fenotypische variatie beschrijven bij patiënten met refractaire ITP;
  2. Om bijwerkingen en complicaties gerelateerd aan specifieke behandelingen voor refractaire ITP te beoordelen;
  3. Beschrijven van monitoring- en follow-uppraktijken bij kinderhematologen met elke tweedelijnsagent;
  4. Weegfactoren die artsen gebruiken bij de beslissing om pediatrische ITP-patiënten te behandelen met tweedelijnsmiddelen;
  5. Om te bepalen of de perceptie van de arts van de kwaliteit van leven van de patiënt correleert met van de patiënt afgeleide maatstaven voor de kwaliteit van leven;
  6. Om de correlatie te meten tussen de ITP-bloedingsschaal en de bloedingsbeoordelingstool bij refractaire pediatrische ITP-patiënten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

120

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8S 4K1
        • McMaster Children's Hospital
      • Ottawa, Ontario, Canada, KIH8L1
        • Children's Hospital of Eastern Ontario
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3T1C5
        • U. de Montreal CHU St. Justine
  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital
      • Oakland, California, Verenigde Staten, 94609
        • Children's Hospital of Oakland
      • Orange, California, Verenigde Staten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Lucile Packard Children's Hospital
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • UC Davis Medical Center
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • UCSF School of Medicine
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Colorado Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • James Whitcomb Riley Hospital For Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48236
        • St. John Hospital & Medical Center
    • New Jersey
      • Morristown, New Jersey, Verenigde Staten, 07960
        • Goryeb Children's Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • New York-Presbyterian University Hospital of Columbia and Cornell
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health and Sciences University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Rhode Island
      • Providence, Rhode Island, Verenigde Staten, 02903
        • Hasbro Children's Hospital
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude's Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Seattle Children's

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 18 jaar (VOLWASSEN, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Pediatrische refractaire ITP-patiënten beginnen aan een nieuwe tweedelijnsbehandeling

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Immuuntrombocytopenie of het syndroom van Evans
  • Leeftijden > 12 maanden tot <18 jaar
  • Het starten van een nieuwe tweedelijnstherapie zoals gedefinieerd als elke therapie behalve IVIG, steroïden, anti-D-globuline of aminocapronzuur
  • Starten met een enkel middel/monotherapie

Uitsluitingscriteria:

  • Evans-syndroom met een voorgeschiedenis van of actueel bewijs van auto-immune hemolytische anemie
  • Onwil om 1 jaar gevolgd te worden
  • Zorgverlener wil niet meewerken
  • Patiënt start meerdere tweedelijnsagenten tegelijk

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Refractaire pediatrische ITP-patiënten
Pediatrische ITP-patiënten in de leeftijd van 1-18 jaar die een nieuwe tweedelijns ITP-therapie starten, gedefinieerd als niet IVIG, steroïden, anti-D of aminocapronzuur.
Geneesmiddel: Tweedelijns ITP-agenten
De behandelende artsen selecteren de tweedelijnsagent en klinische gegevens worden verzameld.
Andere namen:
  • romiplostim
  • sirolimus
  • 6-mercaptopurine
  • mycofenolaat mofetil
  • rituximab
  • splenectomie
  • eltrombopag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
verandering ten opzichte van baseline in door de patiënt gerapporteerde uitkomsten
Tijdsspanne: Inschrijving, 1 en 12 maanden
ITP-tool voor kinderen, Memorial Symptom Assessment Scale, Vermoeidheidsschaal
Inschrijving, 1 en 12 maanden
verandering ten opzichte van baseline in beoordeling van bloedingen
Tijdsspanne: Inschrijving, 1, 6 en 12 maanden
ITP-bloedingsschaal, hulpmiddel voor het beoordelen van bloedingen
Inschrijving, 1, 6 en 12 maanden
verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal bloedplaatjes
Tijdsspanne: meer dan 1 jaar
meer dan 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
bijwerkingen en complicaties van behandelingen
Tijdsspanne: 1 jaar
1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Boston Children's Hospital

Medewerkers

Terrana ITP Research Fund

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 augustus 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2017

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 april 2017

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 oktober 2013

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 oktober 2013

Eerst geplaatst (SCHATTING)

29 oktober 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

21 mei 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2020

Laatst geverifieerd

1 mei 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • P00008709

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren